Dysplasie, spondyloepimetaphysäre, Typ Handigodu

Eine seltene, genetisch bedingte, primäre Knochendysplasie-Erkrankung, die durch drei unterschiedliche Phänotypen gekennzeichnet ist: 1) Patienten mit durchschnittlicher Körpergröße mit schmerzhaften, osteoarthritischen Veränderungen der Hüftgelenke und ohne Wirbelsäulenanomalien 2) kleinwüchsige Patienten mit vorwiegend Rumpfverkürzung, einer die Körpergröße übersteigenden Armspanne, dysplastischen Veränderungen der Hüften und unterschiedlichen Graden von Platyspondylie, und 3) Patienten mit Kleinwuchs und verschiedenen assoziierten Skelettanomalien (insbesondere der Knie und Hände) und schweren epiphysären Dysplasien (von Hüften, Knien, Händen, Handgelenken) in Verbindung mit signifikanter Platyspondylie. Die meisten Betroffenen können keine langen Strecken gehen. In der Bildgebung zeigen sich häufig eine verringerte Gelenkspalte sowie sklerotische und zystische Veränderungen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart
Manifestationsalter Erwachsenenalter, Jugendalter, Kindesalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Eingeschränkte Hüftbewegung (Limited hip movement)
  • Hüft-Osteoarthritis (Hip osteoarthritis)
  • Arthralgie in der Hüfte (Arthralgia of the hip)
Häufig (79-30%)
  • Kleinwüchsigkeit (Short stature)
  • Anomalien des Skelettsystems (Abnormality of the skeletal system)
  • Schwierigkeiten beim Laufen (Difficulty running)
  • Dysplasie des Oberschenkelkopfes (Dysplasia of the femoral head)
  • Protrusio acetabuli (Protrusio acetabuli)
  • Lumbale Hyperlordose (Lumbar hyperlordosis)
  • Subluxation der Hüfte (Hip subluxation)
  • Kontraktur der Hüfte (Hip contracture)
  • Buckelförmige Knochenanhäufung im mittleren und hinteren Teil der Wirbelkörperendplatte (Hump-shaped mound of bone in central and posterior portions of vertebral endplate)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Platyspondyly (Platyspondyly)
  • Unverhältnismäßiger Kurzstamm - kurze Statur (Disproportionate short-trunk short stature)
  • Abnormität der Wirbelsäule (Abnormality of the vertebral column)
Gelegentlich (29-5%)
  • Starke Kleinwüchsigkeit (Severe short stature)
  • Anomalien an der Hand (Abnormality of the hand)
  • Breite distale Oberschenkelmetaphyse (Wide distal femoral metaphysis)
  • Breiter Oberschenkelhals (Broad femoral neck)
  • Coxa vara (Coxa vara)
  • Breite radiale Metaphyse (Broad radial metaphysis)
  • Abnorme Bandscheibenmorphologie (Abnormal intervertebral disk morphology)
  • Abgeflachter Oberschenkelkopf (Flattened femoral head)
  • Knieschmerzen (Knee pain)
  • Kurzer Oberschenkelhals (Short femoral neck)
  • Abnormität des Knies (Abnormality of the knee)
  • Watschelgang (Waddling gait)
  • Hüftdysplasie (Hip dysplasia)