Postsynaptisches kongenitales myasthenes Syndrom
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Art der Erkrankung
Ätiologischer Subtyp
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit, Kleinkindalter
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Häufig (79-30%)
- Ophthalmoparese (Ophthalmoparesis)
- Abnormität des Kaumuskels (Abnormality of masticatory muscle)
- Hoher Gaumen (High palate)
- Fazialislähmung (Facial palsy)
- Muskelschwäche des Schultergürtels (Shoulder girdle muscle weakness)
- Muskelschwäche (Muscle weakness)
- Abnormität der Muskulatur der oberen Gliedmaßen (Abnormality of the musculature of the upper limbs)
- Verminderte Miniatur-Endplattenpotentiale (Decreased miniature endplate potentials)
- Schwächung der intrinsischen Handmuskeln (Weakness of the intrinsic hand muscles)
- Ermüdbare Schwäche der Nackenmuskulatur (Fatigable weakness of neck muscles)
- Schwäche der Nackenbeuger (Neck flexor weakness)
- Verminderte Sehnenreflexe (Reduced tendon reflexes)
- Vorherrschen von Muskelfasern des Typs 1 (Type 1 muscle fiber predominance)
- Leichte Ermüdbarkeit (Easy fatigability)
- Verminderte Größe der Nervenendigungen (Decreased size of nerve terminals)
- Atrophie der Skelettmuskeln (Skeletal muscle atrophy)
- EMG: myopathische Anomalien (EMG: myopathic abnormalities)
- EMG: dekrementelle Reaktion des zusammengesetzten Muskelaktionspotenzials auf wiederholte Nervenstimulation (EMG: decremental response of compound muscle action potential to repetitive nerve stimulation)
- Abnormität der Augenbewegung (Abnormality of eye movement)
- Ptosis (Ptosis)
- Muskelschwäche der oberen Gliedmaßen (Upper limb muscle weakness)
Gelegentlich (29-5%)
- Ermüdbare Schwäche der Atemmuskulatur (Fatigable weakness of respiratory muscles)
- Schwäche des Trizeps (Triceps weakness)
- Verminderte Vitalkapazität (Reduced vital capacity)
- Orthopnoe (Orthopnea)
- Diplopie (Diplopia)
- Zyanose (Cyanosis)
- Restriktive Atmungsstörung (Restrictive ventilatory defect)
- Schläfrigkeit (Drowsiness)
- Anstrengungsbedingte Dyspnoe (Exertional dyspnea)
- Knöchelschwäche (Ankle weakness)
- Thorakale Kyphoskoliose (Thoracic kyphoscoliosis)
- Atemstillstand (Respiratory failure)
- Schwäche der langen Fingerstreckermuskeln (Weakness of long finger extensor muscles)
- Verspätung der grobmotorischen Entwicklung (Delayed gross motor development)
- Skoliose (Scoliosis)
- Schwäche der Hüftbeuger (Hip flexor weakness)