Optikusatrophie, autosomal-dominante, klassische Form

Auch bekannt als: Autosomal-dominante Optikusatrophie Typ Kjer, Optikusatrophie Typ 1, Optikusatrophie Typ Kjer

Eine seltene neuro-ophthalmologische Erkrankung, die zu den häufigsten Formen der hereditären Optikusneuropathie gehört und durch einen fortschreitenden beidseitigen Sehverlust gekennzeichnet ist, der im ersten Lebensjahrzehnt einsetzt und mit einer Blässe des Sehnervenkopfes, einem Verlust der Sehschärfe, Gesichtsfeldausfällen und Farbsehstörungen einhergeht.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Erwachsenenalter, Jugendalter, Kindesalter
Prävalenz 1-9 / 100 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
DNM1L OPA1 PPIB

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Optikusatrophie (Optic atrophy)
  • Sehbehinderung (Visual impairment)
Häufig (79-30%)
  • Mäßig reduzierte Sehschärfe (Moderately reduced visual acuity)
  • Blässe des temporalen Sehnervenkopfes (Temporal optic disc pallor)
  • Sensomotorische Neuropathie (Sensorimotor neuropathy)
  • Farbsehfehler (Color vision defect)
  • Ophthalmoplegie (Ophthalmoplegia)
  • Morning Glory Anomalie (Morning glory anomaly)
  • Schallempfindungsschwerhörigkeit (Sensorineural hearing impairment)
Gelegentlich (29-5%)
  • Ptosis (Ptosis)
  • Myopathie (Myopathy)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Zentralskotom (Central scotoma)
Sehr selten (4-1%)
  • Schwäche der Gesichtsmuskulatur (Weakness of facial musculature)
  • Atrophie/Degeneration des Hirnstamms (Atrophy/Degeneration affecting the brainstem)
  • Ermüdung (Fatigue)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Grauer Star (Cataract)
  • Atrophie der Skelettmuskeln (Skeletal muscle atrophy)
  • Schwierigkeiten bei der Fütterung (Feeding difficulties)
  • Halluzinationen (Hallucinations)
  • Zerebelläre Atrophie (Cerebellar atrophy)
  • Abnorme Morphologie der periventrikulären weißen Substanz (Abnormal periventricular white matter morphology)
  • Myalgie (Myalgia)
  • Migräne (Migraine)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Skapulierbeflügelung (Scapular winging)
  • Nystagmus (Nystagmus)
  • Pes cavus (Pes cavus)
  • Seizure (Seizure)
  • Duane Anomalie (Duane anomaly)
  • Areflexie (Areflexia)
  • Dysphagie (Dysphagia)
  • Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
  • Spastische Paraplegie (Spastic paraplegia)
  • Diabetes mellitus (Diabetes mellitus)
  • Verkalkung der Basalganglien (Basal ganglia calcification)
  • Hemiparese (Hemiparesis)
  • Demenz (Dementia)
  • Hypothyreose (Hypothyroidism)
  • Hypogonadismus (Hypogonadism)
  • Makrozytäre Anämie (Macrocytic anemia)
  • Atrophie des Corpus callosum (Corpus callosum atrophy)