Schilddrüsen-Dyshormonogenese, familiäre

Die familiäre Schilddrüsen-Dysfunktion (sog. Dyshormonogenese) ist ein Typ der primären kongenitalen Hypothyreose (s. dort), einem seit Geburt bestehendem permanentem Mangel an Schilddrüsenhormon, verursacht durch angeborene Defekte der Synthese des Schilddrüsenhormons.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz 1-9 / 100 000 (Punktprävalenz, Europa)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
DUOX2 DUOXA2 IYD SLC5A5 TG TPO

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Verminderter zirkulierender Thyroxinspiegel (Decreased circulating thyroxine level)
  • Erhöhte Thyreoidea-stimulierende Hormon-Konzentration im Blut (Elevated circulating thyroid-stimulating hormone concentration)
Häufig (79-30%)
  • Verzögerter kranialer Nahtverschluss (Delayed cranial suture closure)
  • Verstopfung (Constipation)
  • Schilddrüsenfehler bei der Oxidation und Organisierung von Jodid (Thyroid defect in oxidation and organification of iodide)
  • Lang andauernde Neugeborenengelbsucht (Prolonged neonatal jaundice)
  • Große hintere Fontanelle (Large posterior fontanelle)
  • Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
  • Angeborene Hypothyreose (Congenital hypothyroidism)
  • Anomalie der Morphologie der Epiphyse (Abnormality of epiphysis morphology)
  • Nabelhernie (Umbilical hernia)
  • Verzögerte epiphysäre Verknöcherung des proximalen Oberschenkels (Delayed proximal femoral epiphyseal ossification)
  • Neurologische Entwicklungsverzögerung (Neurodevelopmental delay)
  • Goiter (Goiter)
Gelegentlich (29-5%)
  • Positiver Perchlorat-Ableitungstest (Positive perchlorate discharge test)
  • Abnorme zirkulierende Thyreoglobulinkonzentration (Abnormal circulating thyroglobulin concentration)
  • Neonatale Hyperbilirubinämie (Neonatal hyperbilirubinemia)
  • Makroglossie (Macroglossia)
  • Ödeme im Gesicht (Facial edema)
  • Bradykardie (Bradycardia)
  • Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
  • Hypothermie (Hypothermia)
  • Geringere Aufnahme von radioaktivem Jod (Reduced radioactive iodine uptake)
  • Lethargie (Lethargy)
  • Hyporeflexie (Hyporeflexia)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Hypotonie (Hypotonia)
  • Erhöhte Aufnahme von radioaktivem Jod (Increased radioactive iodine uptake)
Sehr selten (4-1%)
  • Schallempfindungsschwerhörigkeit (Sensorineural hearing impairment)
Ausgeschlossen (0%)
  • Mütterliche Autoimmunerkrankung (Maternal autoimmune disease)