Nebennierenhypoplasie, kongenitale, X-chromosomale

Auch bekannt als: X-chromosomale AHC

Eine seltene genetische Nebennierenerkrankung, die durch primäre Nebenniereninsuffizienz (AI) und/oder hypogonadotropen Hypogonadismus (HH) gekennzeichnet ist. Männliche Patienten weisen typischerweise eine AI mit akutem Beginn im Säuglingsalter oder schleichendem Beginn in der Kindheit auf. Zu den klinischen Merkmalen der AI gehören Hyperpigmentierung, Erbrechen, schlechte Nahrungsaufnahme, Gedeihstörung, Krampfanfälle, Gefäßkollaps und manchmal plötzlicher Tod. HH manifestiert sich später als verzögerte oder gestoppte Pubertät. In seltenen Fällen werden die Patienten im frühen Erwachsenenalter symptomatisch und zeigen eine verzögert einsetzende AI, partielle HH und/oder Unfruchtbarkeit. Histologisch gesehen fehlt den Nebennieren die permanente adulte kortikale Zone. Die verbleibenden Zellen sind größer als fetale Nebennierenzellen (''zytomegal'') und enthalten charakteristische Kerneinschlüsse.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart X-chromosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kindesalter, Kleinkindalter
Prävalenz 1-9 / 100 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
NR0B1

Symptome

Obligat (100%)
  • Erhöhter zirkulierender ACTH-Spiegel (Increased circulating ACTH level)
Sehr häufig (99-80%)
  • Hyperpigmentierung der Haut (Hyperpigmentation of the skin)
  • Verminderter zirkulierender Cortisolspiegel (Decreased circulating cortisol level)
Häufig (79-30%)
  • Diarrhöe (Diarrhea)
  • Ermüdung (Fatigue)
  • Oligozoospermie (Oligozoospermia)
  • Übelkeit (Nausea)
  • Primäre Nebenniereninsuffizienz (Primary adrenal insufficiency)
  • Verringertes Niveau des zirkulierenden luteinisierenden Hormons (Decreased circulating luteinizing hormone level)
  • Verminderte Libido (Decreased libido)
  • Hyponatriämie (Hyponatremia)
  • Hypogonadotroper Hypogonadismus (Hypogonadotropic hypogonadism)
  • Hyperkaliämie (Hyperkalemia)
  • Erbrechen (Vomiting)
  • Vertigo (Vertigo)
  • Erektile Dysfunktion (Erectile dysfunction)
  • Zytomegalie der Nebennierenrinde (Adrenocortical cytomegaly)
  • Erniedrigte Serum-Testosteron-Konzentration (Decreased serum testosterone concentration)
  • Verringertes Hodenvolumen (Decreased testicular size)
  • Gedeihstörung im Säuglingsalter (Failure to thrive in infancy)
  • Verspätete Pubertät (Delayed puberty)
Gelegentlich (29-5%)
  • Seizure (Seizure)
  • Gewichtsverlust (Weight loss)
  • Spärliche Schambehaarung (Sparse pubic hair)