Nebennierenhypoplasie, kongenitale, X-chromosomale
Eine seltene genetische Nebennierenerkrankung, die durch primäre Nebenniereninsuffizienz (AI) und/oder hypogonadotropen Hypogonadismus (HH) gekennzeichnet ist. Männliche Patienten weisen typischerweise eine AI mit akutem Beginn im Säuglingsalter oder schleichendem Beginn in der Kindheit auf. Zu den klinischen Merkmalen der AI gehören Hyperpigmentierung, Erbrechen, schlechte Nahrungsaufnahme, Gedeihstörung, Krampfanfälle, Gefäßkollaps und manchmal plötzlicher Tod. HH manifestiert sich später als verzögerte oder gestoppte Pubertät. In seltenen Fällen werden die Patienten im frühen Erwachsenenalter symptomatisch und zeigen eine verzögert einsetzende AI, partielle HH und/oder Unfruchtbarkeit. Histologisch gesehen fehlt den Nebennieren die permanente adulte kortikale Zone. Die verbleibenden Zellen sind größer als fetale Nebennierenzellen (''zytomegal'') und enthalten charakteristische Kerneinschlüsse.
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
X-chromosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kindesalter, Kleinkindalter
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Obligat (100%)
- Erhöhter zirkulierender ACTH-Spiegel (Increased circulating ACTH level)
Sehr häufig (99-80%)
- Verminderter zirkulierender Cortisolspiegel (Decreased circulating cortisol level)
- Hyperpigmentierung der Haut (Hyperpigmentation of the skin)
Häufig (79-30%)
- Verminderte Libido (Decreased libido)
- Hypogonadotroper Hypogonadismus (Hypogonadotropic hypogonadism)
- Zytomegalie der Nebennierenrinde (Adrenocortical cytomegaly)
- Vertigo (Vertigo)
- Oligozoospermie (Oligozoospermia)
- Diarrhöe (Diarrhea)
- Verspätete Pubertät (Delayed puberty)
- Verringertes Hodenvolumen (Decreased testicular size)
- Ermüdung (Fatigue)
- Primäre Nebenniereninsuffizienz (Primary adrenal insufficiency)
- Hyponatriämie (Hyponatremia)
- Gedeihstörung im Säuglingsalter (Failure to thrive in infancy)
- Hyperkaliämie (Hyperkalemia)
- Übelkeit (Nausea)
- Erbrechen (Vomiting)
- Verringertes Niveau des zirkulierenden luteinisierenden Hormons (Decreased circulating luteinizing hormone level)
- Erektile Dysfunktion (Erectile dysfunction)
- Erniedrigte Serum-Testosteron-Konzentration (Decreased serum testosterone concentration)
Gelegentlich (29-5%)
- Spärliche Schambehaarung (Sparse pubic hair)
- Gewichtsverlust (Weight loss)
- Seizure (Seizure)