Autosomal-rezessive zerebelläre Ataxie-Bewegungsstörungen-Syndrom

Auch bekannt als: SCAR4, SCASI

Eine seltene hereditäre Ataxie, die durch eine progressive Kleinhirnataxie gekennzeichnet ist, die mit einer Störung der visuellen Fixation durch sakkadische Intrusionen (überschießende horizontale Sakkaden mit makroakkadischen Oszillationen und erhöhter Geschwindigkeit größerer Sakkaden) einhergeht. Die Patienten zeigen eine progressive Gang-, Rumpf- und Extremitätenataxie mit Pyramidenbahnzeichen (erhöhte Sehnenreflexe und Babinski-Zeichen), myoklonischen Zuckungen, Faszikulationen, zerebellärer Dysarthrie, sensomotorischer axonaler Neuropathie mit beeinträchtigter Gelenkstellung, gestörter Vibrations-, Temperatur- und Schmerzempfindung, Pes cavus und sakkadischen Intrusionen mit charakteristischen überschießenden horizontalen Sakkaden, makroakkadischen Oszillationen und erhöhter Geschwindigkeit größerer Sakkaden, ohne andere Augenbewegungsstörungen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Erwachsenenalter, Kindesalter, Kleinkindalter, Ältere Erwachsene
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
VPS13D VPS41

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Ataxie der Gliedmaßen (Limb ataxia)
  • Progressive zerebelläre Ataxie (Progressive cerebellar ataxia)
  • Truncus-Ataxie (Truncal ataxia)
  • Abnormale visuelle Fixierung (Abnormal visual fixation)
  • Funktionsstörung der oberen Motoneuronen (Upper motor neuron dysfunction)
  • Somatische sensorische Dysfunktion (Somatic sensory dysfunction)
  • Gangataxie (Gait ataxia)
  • Abnorme Morphologie der unteren Motoneuronen (Abnormal lower motor neuron morphology)
  • Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
Häufig (79-30%)
  • Legasthenie (Dyslexia)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Unsicherer Gang (Unsteady gait)
  • Hypermetrische Sakkaden (Hypermetric saccades)
  • Pes cavus (Pes cavus)
  • Faszikulationen (Fasciculations)
  • Sensomotorische Neuropathie (Sensorimotor neuropathy)
  • Abnorme sakkadische Augenbewegungen (Abnormal saccadic eye movements)
  • Abnormität der Augenbewegung (Abnormality of eye movement)
  • Beeinträchtigte Propriozeption (Impaired proprioception)
Gelegentlich (29-5%)
  • Myoklonus (Myoclonus)