Autosomal-rezessive zerebelläre Ataxie-Bewegungsstörungen-Syndrom
Auch bekannt als: SCAR4, SCASI
Eine seltene hereditäre Ataxie, die durch eine progressive Kleinhirnataxie gekennzeichnet ist, die mit einer Störung der visuellen Fixation durch sakkadische Intrusionen (überschießende horizontale Sakkaden mit makroakkadischen Oszillationen und erhöhter Geschwindigkeit größerer Sakkaden) einhergeht. Die Patienten zeigen eine progressive Gang-, Rumpf- und Extremitätenataxie mit Pyramidenbahnzeichen (erhöhte Sehnenreflexe und Babinski-Zeichen), myoklonischen Zuckungen, Faszikulationen, zerebellärer Dysarthrie, sensomotorischer axonaler Neuropathie mit beeinträchtigter Gelenkstellung, gestörter Vibrations-, Temperatur- und Schmerzempfindung, Pes cavus und sakkadischen Intrusionen mit charakteristischen überschießenden horizontalen Sakkaden, makroakkadischen Oszillationen und erhöhter Geschwindigkeit größerer Sakkaden, ohne andere Augenbewegungsstörungen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Erwachsenenalter, Kindesalter, Kleinkindalter, Ältere Erwachsene
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
VPS13D
VPS41
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Ataxie der Gliedmaßen (Limb ataxia)
- Progressive zerebelläre Ataxie (Progressive cerebellar ataxia)
- Truncus-Ataxie (Truncal ataxia)
- Abnormale visuelle Fixierung (Abnormal visual fixation)
- Funktionsstörung der oberen Motoneuronen (Upper motor neuron dysfunction)
- Somatische sensorische Dysfunktion (Somatic sensory dysfunction)
- Gangataxie (Gait ataxia)
- Abnorme Morphologie der unteren Motoneuronen (Abnormal lower motor neuron morphology)
- Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
Häufig (79-30%)
- Legasthenie (Dyslexia)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Unsicherer Gang (Unsteady gait)
- Hypermetrische Sakkaden (Hypermetric saccades)
- Pes cavus (Pes cavus)
- Faszikulationen (Fasciculations)
- Sensomotorische Neuropathie (Sensorimotor neuropathy)
- Abnorme sakkadische Augenbewegungen (Abnormal saccadic eye movements)
- Abnormität der Augenbewegung (Abnormality of eye movement)
- Beeinträchtigte Propriozeption (Impaired proprioception)
Gelegentlich (29-5%)
- Myoklonus (Myoclonus)