WAGR-Syndrom

Auch bekannt als: Del(11)(p13), Deletion 11p13, Monosomie 11p13, Wilms-Tumor-Aniridie-urogenitale Anomalien-Intelligenzminderung-Syndrom

Eine seltene genetische Störung, die durch die Kombination von vollständiger oder partieller kongenitaler Aniridie (und damit verbundenen Augenanomalien), urogenitalen Anomalien (von sexueller Ambiguität bis hin zu ektopischen Hoden), unterschiedlich starker Intelligenzminderung und einem erhöhten Risiko für die Entwicklung von Wilms-Tumoren gekennzeichnet ist. Eine Minderheit der Patienten entwickelt Nierenversagen. Weitere mögliche Befunde sind Adipositas und doppelte Großzehen.
Art der Erkrankung Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Neugeborenenzeit, Vorgeburtlich
Prävalenz 1-9 / 1 000 000 (Prävalenz bei Geburt, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
BDNF PAX6 WT1

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Aplasie/Hypoplasie der Regenbogenhaut (Aplasia/Hypoplasia of the iris)
Häufig (79-30%)
  • Verschiebung des Meatus urethralis (Displacement of the urethral meatus)
  • Sehbehinderung (Visual impairment)
  • Micrognathia (Micrognathia)
  • Anomalie des Gehörs (Hearing abnormality)
  • Kryptorchismus (Cryptorchidism)
  • Ptosis (Ptosis)
  • Nystagmus (Nystagmus)
  • Kleinwüchsigkeit (Short stature)
  • Grauer Star (Cataract)
  • Umgekehrte Unterlippe zinnoberrot (Everted lower lip vermilion)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
Gelegentlich (29-5%)
  • Skoliose (Scoliosis)
  • Glaukom (Glaucoma)
  • Zweideutige Genitalien (Ambiguous genitalia)
  • Adipositas (Obesity)
  • Dysfunktion der lateralen kortikospinalen Bahnen (Dysfunction of lateral corticospinal tracts)