Transcobalamin II-Mangel

Auch bekannt als: Hereditärer Transcobalamin II-Mangel, Transcobalamin II-Defizienz, Transcobalamin-2-Defekt

Der Transcobalamin-Mangel (TC) bedingt eine Störung des Cobalamin-Transportes und wird in der Regel in den ersten Lebensmonaten mit Megaloblastenanämie, Gedeihstörung, Erbrechen, Muskelschwäche und Panzytopenie manifest.
Klassifikation & Codes
ICD-10 D51.2 ICD-11 3A01.0 OMIM 275350 MONDO 0010149 UMLS C0342701 MedDRA 10084086
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
TCN2

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Megaloblastisches Knochenmark (Megaloblastic bone marrow)
  • Abnormität der Chromosomenstabilität (Abnormality of chromosome stability)
  • Methylmalonsäureurie (Methylmalonic aciduria)
  • Akute Nierenverletzung (Acute kidney injury)
Häufig (79-30%)
  • Panzytopenie (Pancytopenia)
  • Verringertes zirkulierendes Gesamt-IgM (Decreased circulating total IgM)
  • Verminderter zirkulierender IgA-Spiegel (Decreased circulating IgA level)
  • Verminderte Gesamtneutrophilenzahl (Decreased total neutrophil count)
  • Thrombozytopenie (Thrombocytopenia)
  • Lymphopenie (Lymphopenia)
  • Verringertes zirkulierendes IgG-Niveau (Decreased circulating IgG level)
  • Verminderter zirkulierender Antikörperspiegel (Decreased circulating antibody level)