Porphyrie, erythropoetische kongenitale
Eine seltene erythropoetische Porphyrie, die durch eine polymorphe, mutilierende und sehr schwere Photodermatose gekennzeichnet ist.
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Alle Altersgruppen
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Fragile Haut (Fragile skin)
- Porphyrinurie (Porphyrinuria)
- Schwere Lichtempfindlichkeit (Severe photosensitivity)
- Abnormale zirkulierende Porphyrin-Konzentration (Abnormal circulating porphyrin concentration)
- Erhöhte Protoporphyrin-Konzentration in den Erythrozyten (Increased erythrocyte protoporphyrin concentration)
- Ungewöhnliche Blasenbildung der Haut (Abnormal blistering of the skin)
- Erhöhte Urobilinogenkonzentration im Stuhl (Increased stool urobilinogen concentration)
- Erhöhtes Porphobilinogen im Urin (Increased urinary porphobilinogen)
Häufig (79-30%)
- Verdickte Haut (Thickened skin)
- Erythrodontia (Erythrodontia)
- Violetter Urin (Purple urine)
- Narbenbildung (Scarring)
- Wiederkehrende bakterielle Hautinfektionen (Recurrent bacterial skin infections)
- Hypopigmentierung der Haut (Hypopigmentation of the skin)
- Rot-brauner Urin (Red-brown urine)
- Hauterosion (Skin erosion)
- Nicht-immuner Hydrops fetalis (Nonimmune hydrops fetalis)
- Erhöhtes Koproporphyrin 1 im Stuhl (Increased fecal coproporphyrin 1)
- Unkonjugierte Hyperbilirubinämie (Unconjugated hyperbilirubinemia)
- Hyperpigmentierung der Haut (Hyperpigmentation of the skin)
Gelegentlich (29-5%)
- Hypertrichose im Gesicht (Facial hypertrichosis)
- Leukopenie (Leukopenia)
- Verminderter Haptoglobinspiegel (Reduced haptoglobin level)
- Erythroide Hyperplasie (Erythroid hyperplasia)
- Hämolytische Anämie (Hemolytic anemia)
- Retikulozytose (Reticulocytosis)
- Osteoporose (Osteoporosis)
- Thrombozytopenie (Thrombocytopenia)
- Poikilozytose (Poikilocytosis)
- Niedriger Vitamin-D-Spiegel (Low levels of vitamin D)
- Vernarbende Alopezie der Kopfhaut (Scarring alopecia of scalp)
- Hornhautgeschwüre (Corneal ulceration)
- Osteopenie (Osteopenia)
- Verlust von Wimpern (Loss of eyelashes)
- Abnormität des Fruchtwassers (Abnormality of the amniotic fluid)
- Splenomegalie (Splenomegaly)
- Vermehrtes Bindegewebe (Increased connective tissue)
- Ektropium (Ectropion)
- Abnormale Blutungen (Abnormal bleeding)
- Anisozytose (Anisocytosis)
Sehr selten (4-1%)
- Blindheit (Blindness)
- Keratoconjunctivitis (Keratoconjunctivitis)
- Skleritis (Scleritis)
- Ödeme (Edema)
- Juckreiz (Pruritus)
- Neoplasma der Haut (Neoplasm of the skin)
- Osteolysis (Osteolysis)
- Plattenepithelkarzinom (Squamous cell carcinoma)
- Seborrhoische Blepharitis (Seborrhoeic blepharitis)
- Parästhesien (Paresthesia)