Diaphanospondylodysostose
Auch bekannt als: DSD
Eine seltene primäre Knochendysplasie, die durch costovertebrale Verknöcherungsdefekte mit kleinem Brustkorb, abnormaler Wirbelsegmentierung und hinteren Rippenspalte mit unvollständig differenziertem Mesenchymgewebe gekennzeichnet ist. Zu den konsistenten dysmorphen kraniofazialen Merkmalen gehören Hypertelorismus, Epikanthusfalten, ein vertiefter Nasenrücken mit kurzer Nase und tief angesetzte Ohren. Die häufigsten extraossären Manifestationen sind Nierenanomalien wie z. B. multizystische Nieren. Die Krankheit verläuft in der Regel perinatal tödlich aufgrund von respiratorischer Insuffizienz.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter, Neugeborenenzeit, Vorgeburtlich
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
BMPER
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Fehlende Rippen (Missing ribs)
- Multiple Nierenzysten (Multiple renal cysts)
- Vergrößerter Brustkorb (Enlarged thorax)
- Abnorme Segmentierung und Fusion der Wirbel (Abnormal vertebral segmentation and fusion)
- Atembeschwerden (Respiratory distress)
- Kurzer Hals (Short neck)
- Enger Beckenknochen (Narrow pelvis bone)
- Fehlende oder nur geringfügig verknöcherte Wirbelkörper (Absent or minimally ossified vertebral bodies)
- Myelomeningozele (Myelomeningocele)
- Kurzer Thorax (Short thorax)
Gelegentlich (29-5%)
- Gaumenspalte (Cleft palate)