Diaphanospondylodysostose
Auch bekannt als: DSD
Eine seltene primäre Knochendysplasie, die durch costovertebrale Verknöcherungsdefekte mit kleinem Brustkorb, abnormaler Wirbelsegmentierung und hinteren Rippenspalte mit unvollständig differenziertem Mesenchymgewebe gekennzeichnet ist. Zu den konsistenten dysmorphen kraniofazialen Merkmalen gehören Hypertelorismus, Epikanthusfalten, ein vertiefter Nasenrücken mit kurzer Nase und tief angesetzte Ohren. Die häufigsten extraossären Manifestationen sind Nierenanomalien wie z. B. multizystische Nieren. Die Krankheit verläuft in der Regel perinatal tödlich aufgrund von respiratorischer Insuffizienz.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter, Neugeborenenzeit, Vorgeburtlich
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
BMPER
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Abnorme Segmentierung und Fusion der Wirbel (Abnormal vertebral segmentation and fusion)
- Vergrößerter Brustkorb (Enlarged thorax)
- Myelomeningozele (Myelomeningocele)
- Multiple Nierenzysten (Multiple renal cysts)
- Kurzer Thorax (Short thorax)
- Fehlende oder nur geringfügig verknöcherte Wirbelkörper (Absent or minimally ossified vertebral bodies)
- Enger Beckenknochen (Narrow pelvis bone)
- Atembeschwerden (Respiratory distress)
- Fehlende Rippen (Missing ribs)
- Kurzer Hals (Short neck)
Gelegentlich (29-5%)
- Gaumenspalte (Cleft palate)