Diaphanospondylodysostose

Eine seltene primäre Knochendysplasie, die durch costovertebrale Verknöcherungsdefekte mit kleinem Brustkorb, abnormaler Wirbelsegmentierung und hinteren Rippenspalte mit unvollständig differenziertem Mesenchymgewebe gekennzeichnet ist. Zu den konsistenten dysmorphen kraniofazialen Merkmalen gehören Hypertelorismus, Epikanthusfalten, ein vertiefter Nasenrücken mit kurzer Nase und tief angesetzte Ohren. Die häufigsten extraossären Manifestationen sind Nierenanomalien wie z. B. multizystische Nieren. Die Krankheit verläuft in der Regel perinatal tödlich aufgrund von respiratorischer Insuffizienz.
Art der Erkrankung Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Vorgeburtlich, Neugeborenenzeit
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Atembeschwerden (Respiratory distress)
  • Myelomeningozele (Myelomeningocele)
  • Kurzer Hals (Short neck)
  • Enger Beckenknochen (Narrow pelvis bone)
  • Vergrößerter Brustkorb (Enlarged thorax)
  • Fehlende oder nur geringfügig verknöcherte Wirbelkörper (Absent or minimally ossified vertebral bodies)
  • Kurzer Thorax (Short thorax)
  • Fehlende Rippen (Missing ribs)
  • Abnorme Segmentierung und Fusion der Wirbel (Abnormal vertebral segmentation and fusion)
  • Multiple Nierenzysten (Multiple renal cysts)
Gelegentlich (29-5%)
  • Gaumenspalte (Cleft palate)