Dysplastische kortikale Hyperostose Typ Al-Gazali
Eine Form der seltenen dysplastischen kortikalen Hyperostose, die durch einen schmalen Brustkorb und kurze Gliedmaßen mit einer generalisierten, symmetrischen kortikalen Verdickung im gesamten Skelett, insbesondere in den langen Knochen und Rippen, gekennzeichnet ist. Weitere Merkmale können sklerotische Mittelhandknochen und Mittelfußknochen mit proximaler Verjüngung und leichter Sklerose des Beckens sein. Am Schädel oder Unterkiefer wurde keine Kortikalisverdickung festgestellt. Die Größe der Hände und Füße ist normal. Es wurden Mikrozephalie, abnorme Lungensegmente, Hepatosplenomegalie, schlecht entwickelte zerebrale Sulci und eine vollständige Nierenduplikation beobachtet. Es handelt sich um eine letale Erkrankung, die mit schwerem fetalem Hydrops und Polyhydramnion einhergeht.
Art der Erkrankung
Klinischer Subtyp
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
None
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Polyhydramnion (Polyhydramnios)
- Hypertelorismus (Hypertelorism)
- Große Fontanellen (Large fontanelles)
- Kurze Zehe (Short toe)
- Breite Rippen (Broad ribs)
- Gliedmaßenunterwuchs (Limb undergrowth)
- Brachydaktylie (Brachydactyly)
- Kurzer 1. Mittelhandknochen (Short 1st metacarpal)
- Generalisierte Osteosklerose (Generalized osteosclerosis)
- Verspätete Verknöcherung der Wirbel (Delayed vertebral ossification)
- Kurzer Hals (Short neck)
- Relative Makrozephalie (Relative macrocephaly)
- Abnorme Verknöcherung des Beckens (Abnormal pelvis bone ossification)
- Kurzer Finger (Short finger)
- Kleine Hand (Small hand)
- Kurzer Fuß (Short foot)
- Abnorme Ohrmuschel-Morphologie (Abnormal pinna morphology)
- Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
Häufig (79-30%)
- Pulmonalstenose (Pulmonic stenosis)
- Äquinovarialis Talipes (Talipes equinovarus)
- Hypertrichosis (Hypertrichosis)
- Hydrops fetalis (Hydrops fetalis)
- Verdickte Haut (Thickened skin)
- Dünnes Zinnoberrot der Oberlippe (Thin upper lip vermilion)
- Pulmonale Hypoplasie (Pulmonary hypoplasia)
- Steifheit der Gelenke (Joint stiffness)
- Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
- Platyspondyly (Platyspondyly)
- Retrusion des Mittelgesichts (Midface retrusion)
Gelegentlich (29-5%)
- Wurmknochen (Wormian bones)
- Unterschenkelhypoplasie (Fibular hypoplasia)