Dysplastische kortikale Hyperostose Typ Al-Gazali

Eine Form der seltenen dysplastischen kortikalen Hyperostose, die durch einen schmalen Brustkorb und kurze Gliedmaßen mit einer generalisierten, symmetrischen kortikalen Verdickung im gesamten Skelett, insbesondere in den langen Knochen und Rippen, gekennzeichnet ist. Weitere Merkmale können sklerotische Mittelhandknochen und Mittelfußknochen mit proximaler Verjüngung und leichter Sklerose des Beckens sein. Am Schädel oder Unterkiefer wurde keine Kortikalisverdickung festgestellt. Die Größe der Hände und Füße ist normal. Es wurden Mikrozephalie, abnorme Lungensegmente, Hepatosplenomegalie, schlecht entwickelte zerebrale Sulci und eine vollständige Nierenduplikation beobachtet. Es handelt sich um eine letale Erkrankung, die mit schwerem fetalem Hydrops und Polyhydramnion einhergeht.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Klinischer Subtyp
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Prävalenz
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Gliedmaßenunterwuchs (Limb undergrowth)
  • Kurze Zehe (Short toe)
  • Generalisierte Osteosklerose (Generalized osteosclerosis)
  • Abnorme Verknöcherung des Beckens (Abnormal pelvis bone ossification)
  • Große Fontanellen (Large fontanelles)
  • Abnorme Ohrmuschel-Morphologie (Abnormal pinna morphology)
  • Kurzer Hals (Short neck)
  • Brachydaktylie (Brachydactyly)
  • Kurzer Finger (Short finger)
  • Kurzer Fuß (Short foot)
  • Kurzer 1. Mittelhandknochen (Short 1st metacarpal)
  • Breite Rippen (Broad ribs)
  • Kleine Hand (Small hand)
  • Relative Makrozephalie (Relative macrocephaly)
  • Polyhydramnion (Polyhydramnios)
  • Verspätete Verknöcherung der Wirbel (Delayed vertebral ossification)
  • Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
  • Hypertelorismus (Hypertelorism)
Häufig (79-30%)
  • Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
  • Pulmonale Hypoplasie (Pulmonary hypoplasia)
  • Platyspondyly (Platyspondyly)
  • Verdickte Haut (Thickened skin)
  • Hypertrichosis (Hypertrichosis)
  • Steifheit der Gelenke (Joint stiffness)
  • Retrusion des Mittelgesichts (Midface retrusion)
  • Äquinovarialis Talipes (Talipes equinovarus)
  • Pulmonalstenose (Pulmonic stenosis)
  • Hydrops fetalis (Hydrops fetalis)
  • Dünnes Zinnoberrot der Oberlippe (Thin upper lip vermilion)
Gelegentlich (29-5%)
  • Wurmknochen (Wormian bones)
  • Unterschenkelhypoplasie (Fibular hypoplasia)