Dysplastische kortikale Hyperostose Typ Al-Gazali

Eine Form der seltenen dysplastischen kortikalen Hyperostose, die durch einen schmalen Brustkorb und kurze Gliedmaßen mit einer generalisierten, symmetrischen kortikalen Verdickung im gesamten Skelett, insbesondere in den langen Knochen und Rippen, gekennzeichnet ist. Weitere Merkmale können sklerotische Mittelhandknochen und Mittelfußknochen mit proximaler Verjüngung und leichter Sklerose des Beckens sein. Am Schädel oder Unterkiefer wurde keine Kortikalisverdickung festgestellt. Die Größe der Hände und Füße ist normal. Es wurden Mikrozephalie, abnorme Lungensegmente, Hepatosplenomegalie, schlecht entwickelte zerebrale Sulci und eine vollständige Nierenduplikation beobachtet. Es handelt sich um eine letale Erkrankung, die mit schwerem fetalem Hydrops und Polyhydramnion einhergeht.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Klinischer Subtyp
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Prävalenz
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Brachydaktylie (Brachydactyly)
  • Polyhydramnion (Polyhydramnios)
  • Verspätete Verknöcherung der Wirbel (Delayed vertebral ossification)
  • Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
  • Kurze Zehe (Short toe)
  • Kurzer Finger (Short finger)
  • Generalisierte Osteosklerose (Generalized osteosclerosis)
  • Relative Makrozephalie (Relative macrocephaly)
  • Abnorme Ohrmuschel-Morphologie (Abnormal pinna morphology)
  • Abnorme Verknöcherung des Beckens (Abnormal pelvis bone ossification)
  • Kurzer Hals (Short neck)
  • Kurzer 1. Mittelhandknochen (Short 1st metacarpal)
  • Gliedmaßenunterwuchs (Limb undergrowth)
  • Kurzer Fuß (Short foot)
  • Kleine Hand (Small hand)
  • Breite Rippen (Broad ribs)
  • Hypertelorismus (Hypertelorism)
  • Große Fontanellen (Large fontanelles)
Häufig (79-30%)
  • Pulmonale Hypoplasie (Pulmonary hypoplasia)
  • Platyspondyly (Platyspondyly)
  • Retrusion des Mittelgesichts (Midface retrusion)
  • Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
  • Dünnes Zinnoberrot der Oberlippe (Thin upper lip vermilion)
  • Steifheit der Gelenke (Joint stiffness)
  • Pulmonalstenose (Pulmonic stenosis)
  • Verdickte Haut (Thickened skin)
  • Hypertrichosis (Hypertrichosis)
  • Äquinovarialis Talipes (Talipes equinovarus)
  • Hydrops fetalis (Hydrops fetalis)
Gelegentlich (29-5%)
  • Wurmknochen (Wormian bones)
  • Unterschenkelhypoplasie (Fibular hypoplasia)