Alpha-Mannosidose
Eine vererbte lysosomale Speicherkrankheit, die durch Immunschwäche, Gesichts- und Skelettanomalien, Hörstörungen und intellektuelle Defizite gekennzeichnet ist.
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit, Kleinkindalter, Kindesalter
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Hepatomegalie (Hepatomegaly)
- Grauer Star (Cataract)
- Makroglossie (Macroglossia)
- Verzögerte Reifung des Skeletts (Delayed skeletal maturation)
- Kraniofaziale Hyperostose (Craniofacial hyperostosis)
- Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
- Schwerhörigkeit (Hearing impairment)
- Grobschlächtige Gesichtszüge (Coarse facial features)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Skelettale Dysplasie (Skeletal dysplasia)
- Hornhauttrübung (Corneal opacity)
- Hypoplastisches unteres Darmbein (Hypoplastic inferior ilia)
- Diabetes mellitus Typ II (Type II diabetes mellitus)
- Splenomegalie (Splenomegaly)
Häufig (79-30%)
- Leistenhernie (Inguinal hernia)
- Hypertelorismus (Hypertelorism)
- Atypisches Verhalten (Atypical behavior)
- Überwucherung des Zahnfleisches (Gingival overgrowth)
- Hypotonie (Hypotonia)
- Beugung der Röhrenknochen (Bowing of the long bones)
- Offener Biss (Open bite)
- Abnormität der Helix (Abnormal helix morphology)
- Allgemeine Anomalien der Haut (Generalized abnormality of skin)
- Skoliose (Scoliosis)
- Macrotia (Macrotia)
- Chronische Mittelohrentzündung (Chronic otitis media)
- Hüftdysplasie (Hip dysplasia)
- Enger Gaumen (Narrow palate)
- Kyphose (Kyphosis)
- Kurzer Hals (Short neck)
- Ausgeprägte supraorbitale Kämme (Prominent supraorbital ridges)
Gelegentlich (29-5%)
- Arthritis (Arthritis)
- Halluzinationen (Hallucinations)
- Unterkiefer-Prognathie (Mandibular prognathia)
- Erhöhter intrakranieller Druck (Increased intracranial pressure)
- Synostose der Gelenke (Synostosis of joints)
- Zahnreihenfehlstellungen (Dental malocclusion)
- Mongolenfleck (Mongolian blue spot)
- Weit auseinander liegende Zähne (Widely spaced teeth)
- Wiederkehrende Infektionen der Atemwege (Recurrent respiratory infections)
- Avaskuläre Nekrose (Avascular necrosis)
- Makrozephalie (Macrocephaly)