Leukoenzephalopathie mit Kalzifikationen und Zysten

Eine seltene genetische Erkrankung der kleinen Hirngefäße mit Leukoenzephalopathie, zerebraler Kalzifikation und Zystenbildung aufgrund einer diffusen zerebralen Mikroangiopathie, die zu mikro- und makrozystischer parenchymatöser Degeneration führt. Die Erkrankung kann in jedem Alter von der frühen Kindheit bis zum späten Erwachsenenalter auftreten und äußert sich in einer fortschreitenden zerebralen Degeneration. Die Symptome sind variabel, beschränken sich jedoch auf das zentrale Nervensystem und umfassen unter anderem eine Verlangsamung der kognitiven Leistungen, Krampfanfälle und Bewegungsstörungen mit einer Kombination von pyramidalen, extrapyramidalen und zerebellären Merkmalen
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Jugendalter, Kleinkindalter, Erwachsenenalter, Kindesalter
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Zerebrale Verkalkung (Cerebral calcification)
  • Intrakranielle zystische Läsion (Intracranial cystic lesion)
  • Leukoenzephalopathie (Leukoencephalopathy)
Häufig (79-30%)
  • Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
  • Dichte Verkalkungen im Nucleus dentatus des Kleinhirns (Dense calcifications in the cerebellar dentate nucleus)
  • Geistiger Verfall (Mental deterioration)
  • Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
  • Emotionale Labilität (Emotional lability)
  • Subkortikale Verkalkungen der weißen Substanz (Subcortical white matter calcifications)
  • Rosenthal-Fasern (Rosenthal fibers)
  • Verkalkung der Basalganglien (Basal ganglia calcification)
  • Intrazerebrale periventrikuläre Verkalkungen (Intracerebral periventricular calcifications)
  • Seizure (Seizure)
  • Ataxie (Ataxia)
Gelegentlich (29-5%)
  • Schlaganfall (Stroke)
  • Erhöhter intrakranieller Druck (Increased intracranial pressure)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Fokaler motorischer Anfall (Focal motor seizure)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Zittern (Tremor)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Zerebrale Blutung (Cerebral hemorrhage)
  • Zyste der hinteren Schädelgrube (Posterior fossa cyst)
Sehr selten (4-1%)
  • Psychotische Episoden (Psychotic episodes)
Ausgeschlossen (0%)
  • Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)