Leukoenzephalopathie mit Kalzifikationen und Zysten
Auch bekannt als: LCC, Labrune-Syndrom
Eine seltene genetische Erkrankung der kleinen Hirngefäße mit Leukoenzephalopathie, zerebraler Kalzifikation und Zystenbildung aufgrund einer diffusen zerebralen Mikroangiopathie, die zu mikro- und makrozystischer parenchymatöser Degeneration führt. Die Erkrankung kann in jedem Alter von der frühen Kindheit bis zum späten Erwachsenenalter auftreten und äußert sich in einer fortschreitenden zerebralen Degeneration. Die Symptome sind variabel, beschränken sich jedoch auf das zentrale Nervensystem und umfassen unter anderem eine Verlangsamung der kognitiven Leistungen, Krampfanfälle und Bewegungsstörungen mit einer Kombination von pyramidalen, extrapyramidalen und zerebellären Merkmalen
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Erwachsenenalter, Jugendalter, Kindesalter, Kleinkindalter
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SNORD118
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Zerebrale Verkalkung (Cerebral calcification)
- Leukoenzephalopathie (Leukoencephalopathy)
- Intrakranielle zystische Läsion (Intracranial cystic lesion)
Häufig (79-30%)
- Verkalkung der Basalganglien (Basal ganglia calcification)
- Dichte Verkalkungen im Nucleus dentatus des Kleinhirns (Dense calcifications in the cerebellar dentate nucleus)
- Intrazerebrale periventrikuläre Verkalkungen (Intracerebral periventricular calcifications)
- Geistiger Verfall (Mental deterioration)
- Emotionale Labilität (Emotional lability)
- Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
- Ataxie (Ataxia)
- Subkortikale Verkalkungen der weißen Substanz (Subcortical white matter calcifications)
- Rosenthal-Fasern (Rosenthal fibers)
- Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
- Seizure (Seizure)
Gelegentlich (29-5%)
- Zittern (Tremor)
- Fokaler motorischer Anfall (Focal motor seizure)
- Zyste der hinteren Schädelgrube (Posterior fossa cyst)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Schlaganfall (Stroke)
- Erhöhter intrakranieller Druck (Increased intracranial pressure)
- Dystonie (Dystonia)
- Spastizität (Spasticity)
- Zerebrale Blutung (Cerebral hemorrhage)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Gangstörung (Gait disturbance)
Sehr selten (4-1%)
- Psychotische Episoden (Psychotic episodes)
Ausgeschlossen (0%)
- Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)