Leukoenzephalopathie mit Kalzifikationen und Zysten

Auch bekannt als: LCC, Labrune-Syndrom

Eine seltene genetische Erkrankung der kleinen Hirngefäße mit Leukoenzephalopathie, zerebraler Kalzifikation und Zystenbildung aufgrund einer diffusen zerebralen Mikroangiopathie, die zu mikro- und makrozystischer parenchymatöser Degeneration führt. Die Erkrankung kann in jedem Alter von der frühen Kindheit bis zum späten Erwachsenenalter auftreten und äußert sich in einer fortschreitenden zerebralen Degeneration. Die Symptome sind variabel, beschränken sich jedoch auf das zentrale Nervensystem und umfassen unter anderem eine Verlangsamung der kognitiven Leistungen, Krampfanfälle und Bewegungsstörungen mit einer Kombination von pyramidalen, extrapyramidalen und zerebellären Merkmalen
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Erwachsenenalter, Jugendalter, Kindesalter, Kleinkindalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SNORD118

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Leukoenzephalopathie (Leukoencephalopathy)
  • Zerebrale Verkalkung (Cerebral calcification)
  • Intrakranielle zystische Läsion (Intracranial cystic lesion)
Häufig (79-30%)
  • Seizure (Seizure)
  • Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
  • Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
  • Emotionale Labilität (Emotional lability)
  • Intrazerebrale periventrikuläre Verkalkungen (Intracerebral periventricular calcifications)
  • Dichte Verkalkungen im Nucleus dentatus des Kleinhirns (Dense calcifications in the cerebellar dentate nucleus)
  • Rosenthal-Fasern (Rosenthal fibers)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Geistiger Verfall (Mental deterioration)
  • Verkalkung der Basalganglien (Basal ganglia calcification)
  • Subkortikale Verkalkungen der weißen Substanz (Subcortical white matter calcifications)
Gelegentlich (29-5%)
  • Schlaganfall (Stroke)
  • Erhöhter intrakranieller Druck (Increased intracranial pressure)
  • Zyste der hinteren Schädelgrube (Posterior fossa cyst)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Fokaler motorischer Anfall (Focal motor seizure)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Zittern (Tremor)
  • Zerebrale Blutung (Cerebral hemorrhage)
Sehr selten (4-1%)
  • Psychotische Episoden (Psychotic episodes)
Ausgeschlossen (0%)
  • Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)