Autosomal-rezessive axonale Charcot-Marie-Tooth-Krankheit durch Defekt im Kupfermetabolismus

Eine autosomal-rezessive hereditäre motorisch-sensorische axonale Neuropathie, die durch eine motorisch-prädominante axonale Polyneuropathie aufgrund eines Defekts im Kupferstoffwechsel gekennzeichnet ist. Die Patienten werden im Säuglings- oder Kindesalter symptomatisch mit einer subtilen motorischen Verzögerung oder Regression, die sich in fortschreitender Schwäche, Muskelschwund und fehlenden Reflexen in den unteren und oberen Extremitäten manifestiert. Darüber hinaus ist das Vibrationsempfinden leicht vermindert. Es wurde auch eine Beteiligung des Gesichts mit Schwäche und Faszikulation der Gesichtsmuskeln beschrieben.
Klassifikation & Codes
ICD-10 G60.0 ICD-11 8C20.1 MONDO 0033850 UMLS C5569051
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Jugendalter, Kleinkindalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SCO2

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Motorische Polyneuropathie (Motor polyneuropathy)
  • Anomalie der Kupferhomöostase (Abnormality of copper homeostasis)
  • Faszikulationen (Fasciculations)
  • Muskelschwäche der unteren Gliedmaßen (Lower limb muscle weakness)
  • Generalisierte Muskelatrophie der Gliedmaßen (Generalized limb muscle atrophy)
  • Schwäche des Fußrückens (Foot dorsiflexor weakness)
  • Motorische Verzögerung (Motor delay)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Steppergang (Steppage gait)
  • Areflexie (Areflexia)
  • Erhöhte zirkulierende Laktatkonzentration (Increased circulating lactate concentration)
  • Beeinträchtigtes Vibrationsempfinden in den unteren Extremitäten (Impaired vibration sensation in the lower limbs)
  • Unbeholfenheit (Clumsiness)
  • Häufige Stürze (Frequent falls)
  • Pes planus (Pes planus)
  • Gesichtslähmung (Facial diplegia)
  • Exotropie (Exotropia)
  • EMG: Zeichen chronischer Denervierung (EMG: chronic denervation signs)
  • Ptosis (Ptosis)
Ausgeschlossen (0%)
  • Abnorme zirkulierende Kreatinkinase-Konzentration (Abnormal circulating creatine kinase concentration)
  • Kardiomyopathie (Cardiomyopathy)