Dystonie-Parkinsonismus-Hypermanganämie-Syndrom
Eine seltene Störung des Mangantransports, die durch eine fortschreitende Bewegungsstörung und erhöhte Manganwerte im Blut gekennzeichnet ist. Die Patienten zeigen im Säuglingsalter oder in der frühen Kindheit einen Verlust motorischer Meilensteine, schnell fortschreitende Dystonie, Spastizität, bulbäre Dysfunktion und Parkinsonismus, was zum Verlust des unabhängigen Gehens führt. Die Kognition kann beeinträchtigt sein, ist aber im Allgemeinen besser erhalten als die motorischen Funktionen. Zu den weiteren Erscheinungsformen gehören abnormales Kopfwachstum und Fehlbildungen des Schädels. Die MRT-Untersuchung des Gehirns zeigt Anomalien der Basalganglien und in einigen Fällen auch anderer Hirnregionen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SLC39A14
Symptome
Häufig (79-30%)
- Dystonie (Dystonia)
- Zerebelläre Atrophie (Cerebellar atrophy)
- Hyperreflexia (Hyperreflexia)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Verlust der Gehfähigkeit (Loss of ambulation)
- Parkinsonismus (Parkinsonism)
- Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
- Bradykinesie (Bradykinesia)
- Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)
- Schlechte Sprachentwicklung (Poor speech)
- Multiple Gelenkkontrakturen (Multiple joint contractures)
- Oromandibuläre Dystonie (Oromandibular dystonia)
- Skoliose (Scoliosis)
- Knöchelklonus (Ankle clonus)
- Hypermanganämie (Hypermanganesemia)
- Dyskinesie (Dyskinesia)
- Fortschreitende Mikrozephalie (Progressive microcephaly)
- Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
- Zittern (Tremor)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Scherengang (Scissor gait)
- Bulbäre Zeichen (Bulbar signs)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Hypomimisches Gesicht (Hypomimic face)
- Spastizität (Spasticity)
- Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)