Dystonie-Parkinsonismus-Hypermanganämie-Syndrom
Eine seltene Störung des Mangantransports, die durch eine fortschreitende Bewegungsstörung und erhöhte Manganwerte im Blut gekennzeichnet ist. Die Patienten zeigen im Säuglingsalter oder in der frühen Kindheit einen Verlust motorischer Meilensteine, schnell fortschreitende Dystonie, Spastizität, bulbäre Dysfunktion und Parkinsonismus, was zum Verlust des unabhängigen Gehens führt. Die Kognition kann beeinträchtigt sein, ist aber im Allgemeinen besser erhalten als die motorischen Funktionen. Zu den weiteren Erscheinungsformen gehören abnormales Kopfwachstum und Fehlbildungen des Schädels. Die MRT-Untersuchung des Gehirns zeigt Anomalien der Basalganglien und in einigen Fällen auch anderer Hirnregionen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SLC39A14
Symptome
Häufig (79-30%)
- Knöchelklonus (Ankle clonus)
- Hypomimisches Gesicht (Hypomimic face)
- Hypermanganämie (Hypermanganesemia)
- Hyperreflexia (Hyperreflexia)
- Spastizität (Spasticity)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Schlechte Sprachentwicklung (Poor speech)
- Zittern (Tremor)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
- Skoliose (Scoliosis)
- Fortschreitende Mikrozephalie (Progressive microcephaly)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Scherengang (Scissor gait)
- Parkinsonismus (Parkinsonism)
- Verlust der Gehfähigkeit (Loss of ambulation)
- Oromandibuläre Dystonie (Oromandibular dystonia)
- Multiple Gelenkkontrakturen (Multiple joint contractures)
- Dystonie (Dystonia)
- Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
- Dyskinesie (Dyskinesia)
- Bulbäre Zeichen (Bulbar signs)
- Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
- Bradykinesie (Bradykinesia)
- Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)
- Zerebelläre Atrophie (Cerebellar atrophy)