Dystonie-Parkinsonismus-Hypermanganämie-Syndrom

Eine seltene Störung des Mangantransports, die durch eine fortschreitende Bewegungsstörung und erhöhte Manganwerte im Blut gekennzeichnet ist. Die Patienten zeigen im Säuglingsalter oder in der frühen Kindheit einen Verlust motorischer Meilensteine, schnell fortschreitende Dystonie, Spastizität, bulbäre Dysfunktion und Parkinsonismus, was zum Verlust des unabhängigen Gehens führt. Die Kognition kann beeinträchtigt sein, ist aber im Allgemeinen besser erhalten als die motorischen Funktionen. Zu den weiteren Erscheinungsformen gehören abnormales Kopfwachstum und Fehlbildungen des Schädels. Die MRT-Untersuchung des Gehirns zeigt Anomalien der Basalganglien und in einigen Fällen auch anderer Hirnregionen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SLC39A14

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)
  • Verlust der Gehfähigkeit (Loss of ambulation)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Oromandibuläre Dystonie (Oromandibular dystonia)
  • Dyskinesie (Dyskinesia)
  • Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
  • Skoliose (Scoliosis)
  • Zittern (Tremor)
  • Knöchelklonus (Ankle clonus)
  • Multiple Gelenkkontrakturen (Multiple joint contractures)
  • Hypermanganämie (Hypermanganesemia)
  • Bulbäre Zeichen (Bulbar signs)
  • Fortschreitende Mikrozephalie (Progressive microcephaly)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
  • Zerebelläre Atrophie (Cerebellar atrophy)
  • Bradykinesie (Bradykinesia)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Parkinsonismus (Parkinsonism)
  • Scherengang (Scissor gait)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Hypomimisches Gesicht (Hypomimic face)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Schlechte Sprachentwicklung (Poor speech)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Spastizität (Spasticity)