Dystonie-Parkinsonismus-Hypermanganämie-Syndrom

Eine seltene Störung des Mangantransports, die durch eine fortschreitende Bewegungsstörung und erhöhte Manganwerte im Blut gekennzeichnet ist. Die Patienten zeigen im Säuglingsalter oder in der frühen Kindheit einen Verlust motorischer Meilensteine, schnell fortschreitende Dystonie, Spastizität, bulbäre Dysfunktion und Parkinsonismus, was zum Verlust des unabhängigen Gehens führt. Die Kognition kann beeinträchtigt sein, ist aber im Allgemeinen besser erhalten als die motorischen Funktionen. Zu den weiteren Erscheinungsformen gehören abnormales Kopfwachstum und Fehlbildungen des Schädels. Die MRT-Untersuchung des Gehirns zeigt Anomalien der Basalganglien und in einigen Fällen auch anderer Hirnregionen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SLC39A14

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Hypomimisches Gesicht (Hypomimic face)
  • Bulbäre Zeichen (Bulbar signs)
  • Dyskinesie (Dyskinesia)
  • Skoliose (Scoliosis)
  • Oromandibuläre Dystonie (Oromandibular dystonia)
  • Fortschreitende Mikrozephalie (Progressive microcephaly)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Verlust der Gehfähigkeit (Loss of ambulation)
  • Schlechte Sprachentwicklung (Poor speech)
  • Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Bradykinesie (Bradykinesia)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Multiple Gelenkkontrakturen (Multiple joint contractures)
  • Zittern (Tremor)
  • Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Knöchelklonus (Ankle clonus)
  • Parkinsonismus (Parkinsonism)
  • Hypermanganämie (Hypermanganesemia)
  • Scherengang (Scissor gait)
  • Zerebelläre Atrophie (Cerebellar atrophy)
  • Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)