Dystonie-Parkinsonismus-Hypermanganämie-Syndrom
Eine seltene Störung des Mangantransports, die durch eine fortschreitende Bewegungsstörung und erhöhte Manganwerte im Blut gekennzeichnet ist. Die Patienten zeigen im Säuglingsalter oder in der frühen Kindheit einen Verlust motorischer Meilensteine, schnell fortschreitende Dystonie, Spastizität, bulbäre Dysfunktion und Parkinsonismus, was zum Verlust des unabhängigen Gehens führt. Die Kognition kann beeinträchtigt sein, ist aber im Allgemeinen besser erhalten als die motorischen Funktionen. Zu den weiteren Erscheinungsformen gehören abnormales Kopfwachstum und Fehlbildungen des Schädels. Die MRT-Untersuchung des Gehirns zeigt Anomalien der Basalganglien und in einigen Fällen auch anderer Hirnregionen.
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Häufig (79-30%)
- Hyperreflexia (Hyperreflexia)
- Hypermanganämie (Hypermanganesemia)
- Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
- Verlust der Gehfähigkeit (Loss of ambulation)
- Dyskinesie (Dyskinesia)
- Dystonie (Dystonia)
- Hypomimisches Gesicht (Hypomimic face)
- Spastizität (Spasticity)
- Knöchelklonus (Ankle clonus)
- Zerebelläre Atrophie (Cerebellar atrophy)
- Scherengang (Scissor gait)
- Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)
- Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
- Bulbäre Zeichen (Bulbar signs)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Zittern (Tremor)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Fortschreitende Mikrozephalie (Progressive microcephaly)
- Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
- Schlechte Sprachentwicklung (Poor speech)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Skoliose (Scoliosis)
- Multiple Gelenkkontrakturen (Multiple joint contractures)
- Bradykinesie (Bradykinesia)
- Oromandibuläre Dystonie (Oromandibular dystonia)
- Parkinsonismus (Parkinsonism)