Dystonie-Parkinsonismus-Hypermanganämie-Syndrom

Eine seltene Störung des Mangantransports, die durch eine fortschreitende Bewegungsstörung und erhöhte Manganwerte im Blut gekennzeichnet ist. Die Patienten zeigen im Säuglingsalter oder in der frühen Kindheit einen Verlust motorischer Meilensteine, schnell fortschreitende Dystonie, Spastizität, bulbäre Dysfunktion und Parkinsonismus, was zum Verlust des unabhängigen Gehens führt. Die Kognition kann beeinträchtigt sein, ist aber im Allgemeinen besser erhalten als die motorischen Funktionen. Zu den weiteren Erscheinungsformen gehören abnormales Kopfwachstum und Fehlbildungen des Schädels. Die MRT-Untersuchung des Gehirns zeigt Anomalien der Basalganglien und in einigen Fällen auch anderer Hirnregionen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SLC39A14

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Bulbäre Zeichen (Bulbar signs)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)
  • Zerebelläre Atrophie (Cerebellar atrophy)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Bradykinesie (Bradykinesia)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Fortschreitende Mikrozephalie (Progressive microcephaly)
  • Hypomimisches Gesicht (Hypomimic face)
  • Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Hypermanganämie (Hypermanganesemia)
  • Scherengang (Scissor gait)
  • Parkinsonismus (Parkinsonism)
  • Skoliose (Scoliosis)
  • Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
  • Verlust der Gehfähigkeit (Loss of ambulation)
  • Zittern (Tremor)
  • Multiple Gelenkkontrakturen (Multiple joint contractures)
  • Schlechte Sprachentwicklung (Poor speech)
  • Knöchelklonus (Ankle clonus)
  • Oromandibuläre Dystonie (Oromandibular dystonia)
  • Dyskinesie (Dyskinesia)