Spastische Paraplegie, autosomal-rezessive, Typ 78

Auch bekannt als: SPG78

Eine autosomal-rezessive komplexe spastische Paraplegie, die durch eine meist im Erwachsenenalter auftretende progressive Spastik und Schwäche, die vorwiegend die unteren Gliedmaßen betrifft, eine axonale motorische und sensorische Neuropathie sowie zerebelläre Symptome wie Ataxie, Dysarthrie und okulomotorische Anomalien gekennzeichnet ist. Auch kognitive Beeinträchtigungen unterschiedlichen Ausmaßes können vorhanden sein. In einigen Fällen wurde über eine subtile extrapyramidale Beteiligung und eine supranukleäre Blicklähmung berichtet. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine zerebrale und zerebellare Atrophie und manchmal Anomalien des Corpus Callosum oder der Basalganglien.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Erwachsenenalter, Jugendalter, Kindesalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
ATP13A2

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Progressive zerebelläre Ataxie (Progressive cerebellar ataxia)
  • Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Periphere axonale Neuropathie (Peripheral axonal neuropathy)
  • Zerebrale kortikale Atrophie (Cerebral cortical atrophy)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • EMG: axonale Anomalie (EMG: axonal abnormality)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Progressive spastische Paraplegie (Progressive spastic paraplegia)
  • Zerebelläre Atrophie (Cerebellar atrophy)
  • Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
Häufig (79-30%)
  • Horizontaler Nystagmus (Horizontal nystagmus)
  • Supranukleäre Blicklähmung (Supranuclear gaze palsy)
  • Neurogene Harnblase (Neurogenic bladder)
  • Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
  • Axonale sensorische Neuropathie (Sensory axonal neuropathy)
  • Pes cavus (Pes cavus)
  • Abnorme Morphologie der periventrikulären weißen Substanz (Abnormal periventricular white matter morphology)
  • Progressive spastische Tetraplegie (Progressive spastic quadriplegia)
  • Hypoplasie des Corpus Callosum (Hypoplasia of the corpus callosum)
  • Dystonie (Dystonia)
Sehr selten (4-1%)
  • Myokymie im Gesicht (Facial myokymia)
  • Progressive extrapyramidale Bewegungsstörung (Progressive extrapyramidal movement disorder)
  • Halluzinationen (Hallucinations)
  • Demenz (Dementia)
Ausgeschlossen (0%)
  • Atrophie der Skelettmuskeln (Skeletal muscle atrophy)