Lipodystrophie-Intelligenzminderung-Schwerhörigkeit-Syndrom
Das Rajab-Spranger-Syndrom wurde bei 3 Patienten aus 1 Familie beschrieben. Es vereint eine generalisierte angeborene Lipodystrophie, geringes Geburtsgewicht, in früher Kindheit schon fortschreitende Schallempfindungs-Schwerhörigkeit, Intelligenzminderung und eine Reihe von Skelettanomalien: verschlankte, schlecht mineralisierte Röhrenknochen, verzögerte Skelettreifung, und und dichte metaphysäre Streifen im distalen Oberschenkelknochen, in der Elle und im Radius älterer Patienten. Es wird eine autosomal-rezessive Vererbung vermutet.
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kindesalter
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Schlanke Röhrenknochen mit schmalen Diaphysen (Slender long bones with narrow diaphyses)
- Generalisierte Lipodystrophie (Generalized lipodystrophy)
- Osteopenie (Osteopenia)
- Gedeihstörung (Failure to thrive)
- Kleinwüchsigkeit (Short stature)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Klein für das Gestationsalter (Small for gestational age)
- Schallempfindungsschwerhörigkeit (Sensorineural hearing impairment)
- Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Dichtes metaphysäres Band (Dense metaphyseal bands)
- Schlanke Statur (Slender build)
- Progeroides Aussehen des Gesichts (Progeroid facial appearance)