Zerebelläre Ataxie-Neuropathie-bilaterale vestibuläre Areflexie-Syndrom

Auch bekannt als: CABV-Syndrom, CANVAS, Zerebelläre Ataxie und bilaterale Vestibulopathie-Syndrom

Eine langsam progrediente autosomal-rezessive syndromale Form der Kleinhirnataxie mit spät einsetzender zerebellärer Dysfunktion (einschließlich Gang- und Gliedmaßenataxie, Nystagmus und Dysarthrie), bilateraler Vestibulopathie (abnormer vestibulo-okulärer Reflex) und axonaler sensorischer Neuropathie. Zu den variablen Merkmalen können chronischer Husten und autonome Funktionsstörungen gehören. Die zerebrale Bildgebung zeigt in der Regel eine Atrophie des Kleinhirns.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Erwachsenenalter, Ältere Erwachsene
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
RFC1

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Progressive zerebelläre Ataxie (Progressive cerebellar ataxia)
  • Absichtliches Zittern (Intention tremor)
  • Gangataxie (Gait ataxia)
  • Verzögerte Sprach- und Sprechentwicklung (Delayed speech and language development)
  • Sensomotorische Neuropathie (Sensorimotor neuropathy)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Multiple Gelenkkontrakturen (Multiple joint contractures)
  • Dysmetrie (Dysmetria)
  • Vestibuläre Areflexie (Vestibular areflexia)
  • Dysdiadochokinese (Dysdiadochokinesis)
  • Optikusatrophie (Optic atrophy)
  • Areflexie (Areflexia)
  • Schallempfindungsschwerhörigkeit (Sensorineural hearing impairment)
  • Demyelinisierende periphere Neuropathie (Demyelinating peripheral neuropathy)
  • Distale Muskelschwäche (Distal muscle weakness)