Intelligenzminderung-Gesichtsdysmorphie-gastroösophagealer Reflux-Syndrom, STAG1-assoziiert

Ein seltenes genetisch bedingtes Syndrom mit multiplen kongenitalen Anomalien/Dysmorphien, das durch eine globale Entwicklungsverzögerung, unterschiedliche Grade intellektueller Beeinträchtigung und Gesichtsdysmorphien (u. a. hoher Nasenrücken, tief liegende Augen und breiter Mund) gekennzeichnet ist und häufig mit Fütterungsproblemen und/oder gastroösophagealem Reflux einhergeht. Als weitere Symptome werden Krampfanfälle, Hypotonie, autistische Züge und Gelenklaxität berichtet. Die Bildgebung des Gehirns kann unspezifische Merkmale (wie z. B. zerebrale Atrophie) zeigen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit, Vorgeburtlich
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
STAG1

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Tiefliegendes Auge (Deeply set eye)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
Häufig (79-30%)
  • Dünne Augenbraue (Thin eyebrow)
  • Schwierigkeiten bei der Fütterung (Feeding difficulties)
  • Breite Öffnung (Wide mouth)
  • Ausgeprägter Nasenrücken (Prominent nasal bridge)
  • Gastroösophagealer Reflux (Gastroesophageal reflux)
  • Autistisches Verhalten (Autistic behavior)
  • Kryptorchismus (Cryptorchidism)
  • Seizure (Seizure)
Gelegentlich (29-5%)
  • Skoliose (Scoliosis)
  • Geistige Behinderung, schwer (Intellectual disability, severe)
  • Tief angesetzte Ohren (Low-set ears)
  • Begrenzte Streckung des Ellbogens (Limited elbow extension)
  • Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
  • Anomalie der oberen Gliedmaßen (Abnormality of the upper limb)
  • Hypotonie (Hypotonia)
  • Einfache transversale Palmarfalte (Single transverse palmar crease)
  • Kleinwüchsigkeit (Short stature)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Micrognathia (Micrognathia)
  • Gedeihstörung (Failure to thrive)
  • Hoher Gaumen (High palate)
  • Hirnatrophie (Brain atrophy)
  • Cutis marmorata (Cutis marmorata)
  • Abnorme Gesichtsform (Abnormal facial shape)
  • Orofaziale Spalte (Orofacial cleft)
  • 2-3 Zehensyndaktylie (2-3 toe syndactyly)
  • Synophrys (Synophrys)
  • Große Abstände zwischen den mittleren Schneidezähnen im Oberkiefer (Widely-spaced maxillary central incisors)
  • Lange Wimpern (Long eyelashes)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Hufeisenniere (Horseshoe kidney)
  • Epileptische Enzephalopathie (Epileptic encephalopathy)
  • Hypoplastische männliche äußere Genitalien (Hypoplastic male external genitalia)
  • Klinodaktylie des 5. Fingers (Clinodactyly of the 5th finger)
  • Hypermobilität der Gelenke (Joint hypermobility)