Schwere neurologische Entwicklungsstörung mit Fütterproblemen-stereotype Handbewegungen-bilateraler Katarakt

Eine seltene tiefgreifende Entwicklungsstörung, die durch Mikrozephalie, ausgeprägte Entwicklungsverzögerung, Intelligenzminderung, beidseitigen Katarakt, schwere Epilepsie einschließlich infantiler Spasmen, Hypotonie, Reizbarkeit, Fütterungsschwierigkeiten, die zu Gedeihstörungen führen, und stereotype Handbewegungen gekennzeichnet ist. Die Krankheit manifestiert sich bereits im Säuglingsalter. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine verzögerte Myelinisierung und zerebrale Atrophie.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
NACC1

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Hypotoner Säugling (Floppy infant)
  • Seizure (Seizure)
  • Gedeihstörung (Failure to thrive)
  • Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
  • Reizbarkeit (Irritability)
  • Stereotypisches Händeringen (Stereotypical hand wringing)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
Häufig (79-30%)
  • Geistige Behinderung, tiefgreifend (Intellectual disability, profound)
  • Schlafstörung (Sleep abnormality)
  • Geistige Behinderung, schwer (Intellectual disability, severe)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Hypsarrhythmie (Hypsarrhythmia)
Gelegentlich (29-5%)
  • Apnoe-Episoden im Säuglingsalter (Apneic episodes in infancy)
  • Juveniler Katarakt (Juvenile cataract)
  • Verzögerte Myelinisierung (Delayed myelination)
  • Ernährung über eine nasogastrische Sonde (Nasogastric tube feeding)
  • Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Breite Nasenspitze (Broad nasal tip)
  • Beugekontraktur (Flexion contracture)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Hypoplasie der zerebralen weißen Substanz (Cerebral white matter hypoplasia)
  • Skoliose (Scoliosis)