Schwere neurologische Entwicklungsstörung mit Fütterproblemen-stereotype Handbewegungen-bilateraler Katarakt

Eine seltene tiefgreifende Entwicklungsstörung, die durch Mikrozephalie, ausgeprägte Entwicklungsverzögerung, Intelligenzminderung, beidseitigen Katarakt, schwere Epilepsie einschließlich infantiler Spasmen, Hypotonie, Reizbarkeit, Fütterungsschwierigkeiten, die zu Gedeihstörungen führen, und stereotype Handbewegungen gekennzeichnet ist. Die Krankheit manifestiert sich bereits im Säuglingsalter. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine verzögerte Myelinisierung und zerebrale Atrophie.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
NACC1

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
  • Stereotypisches Händeringen (Stereotypical hand wringing)
  • Seizure (Seizure)
  • Gedeihstörung (Failure to thrive)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Hypotoner Säugling (Floppy infant)
  • Reizbarkeit (Irritability)
Häufig (79-30%)
  • Schlafstörung (Sleep abnormality)
  • Geistige Behinderung, tiefgreifend (Intellectual disability, profound)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Geistige Behinderung, schwer (Intellectual disability, severe)
  • Hypsarrhythmie (Hypsarrhythmia)
Gelegentlich (29-5%)
  • Juveniler Katarakt (Juvenile cataract)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Breite Nasenspitze (Broad nasal tip)
  • Ernährung über eine nasogastrische Sonde (Nasogastric tube feeding)
  • Beugekontraktur (Flexion contracture)
  • Hypoplasie der zerebralen weißen Substanz (Cerebral white matter hypoplasia)
  • Skoliose (Scoliosis)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Apnoe-Episoden im Säuglingsalter (Apneic episodes in infancy)
  • Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)
  • Verzögerte Myelinisierung (Delayed myelination)