Schwere neurologische Entwicklungsstörung mit Fütterproblemen-stereotype Handbewegungen-bilateraler Katarakt

Eine seltene tiefgreifende Entwicklungsstörung, die durch Mikrozephalie, ausgeprägte Entwicklungsverzögerung, Intelligenzminderung, beidseitigen Katarakt, schwere Epilepsie einschließlich infantiler Spasmen, Hypotonie, Reizbarkeit, Fütterungsschwierigkeiten, die zu Gedeihstörungen führen, und stereotype Handbewegungen gekennzeichnet ist. Die Krankheit manifestiert sich bereits im Säuglingsalter. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine verzögerte Myelinisierung und zerebrale Atrophie.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Neugeborenenzeit, Kleinkindalter
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
  • Reizbarkeit (Irritability)
  • Gedeihstörung (Failure to thrive)
  • Hypotoner Säugling (Floppy infant)
  • Stereotypisches Händeringen (Stereotypical hand wringing)
  • Seizure (Seizure)
Häufig (79-30%)
  • Geistige Behinderung, schwer (Intellectual disability, severe)
  • Hypsarrhythmie (Hypsarrhythmia)
  • Geistige Behinderung, tiefgreifend (Intellectual disability, profound)
  • Schlafstörung (Sleep abnormality)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
Gelegentlich (29-5%)
  • Beugekontraktur (Flexion contracture)
  • Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)
  • Breite Nasenspitze (Broad nasal tip)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Juveniler Katarakt (Juvenile cataract)
  • Skoliose (Scoliosis)
  • Hypoplasie der zerebralen weißen Substanz (Cerebral white matter hypoplasia)
  • Apnoe-Episoden im Säuglingsalter (Apneic episodes in infancy)
  • Verzögerte Myelinisierung (Delayed myelination)
  • Ernährung über eine nasogastrische Sonde (Nasogastric tube feeding)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)