Schwere neurologische Entwicklungsstörung mit Fütterproblemen-stereotype Handbewegungen-bilateraler Katarakt
Eine seltene tiefgreifende Entwicklungsstörung, die durch Mikrozephalie, ausgeprägte Entwicklungsverzögerung, Intelligenzminderung, beidseitigen Katarakt, schwere Epilepsie einschließlich infantiler Spasmen, Hypotonie, Reizbarkeit, Fütterungsschwierigkeiten, die zu Gedeihstörungen führen, und stereotype Handbewegungen gekennzeichnet ist. Die Krankheit manifestiert sich bereits im Säuglingsalter. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine verzögerte Myelinisierung und zerebrale Atrophie.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-dominant
Manifestationsalter
Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
NACC1
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Stereotypisches Händeringen (Stereotypical hand wringing)
- Reizbarkeit (Irritability)
- Gedeihstörung (Failure to thrive)
- Seizure (Seizure)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
- Hypotoner Säugling (Floppy infant)
Häufig (79-30%)
- Mikrozephalie (Microcephaly)
- Geistige Behinderung, tiefgreifend (Intellectual disability, profound)
- Geistige Behinderung, schwer (Intellectual disability, severe)
- Schlafstörung (Sleep abnormality)
- Hypsarrhythmie (Hypsarrhythmia)
Gelegentlich (29-5%)
- Spastizität (Spasticity)
- Ernährung über eine nasogastrische Sonde (Nasogastric tube feeding)
- Hypoplasie der zerebralen weißen Substanz (Cerebral white matter hypoplasia)
- Verzögerte Myelinisierung (Delayed myelination)
- Beugekontraktur (Flexion contracture)
- Breite Nasenspitze (Broad nasal tip)
- Juveniler Katarakt (Juvenile cataract)
- Apnoe-Episoden im Säuglingsalter (Apneic episodes in infancy)
- Skoliose (Scoliosis)
- Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)
- Regression in der Entwicklung (Developmental regression)