Schwere Intelligenzminderung-Corpus callosum-Agenesie-faziale Dysmorphien-zerebelläre Ataxie-Syndrom
Eine genetisch bedingte seltene neurologische Störung, die durch kongenitale Mikrozephalie, schwere Intelligenzminderung, Hypertonie bei der Geburt, die sich mit zunehmendem Alter abschwächt, Ataxie und spezifische Gesichtsdysmorphien gekennzeichnet ist. Die typischen fazialen Manifestationen umfassen Hirsutismus, niedrige vordere Haarlinie und bitemporale Verschmälerung, gewölbte, dichte und medial spärliche Augenbrauen, lange Wimpern, geschwollene seitliche Oberlider und eine Hautfalte, die die unteren Augenlider teilweise bedeckt, tief angesetzte, nach hinten gedrehte, abstehende Ohren, nach vorne gebogene Nasenlöcher und eine volle Unterlippe. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine teilweise bis fast vollständige Agenesie des Corpus callosum und unterschiedliche Grade der Kleinhirnhypoplasie.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
FRMD4A
Symptome
Häufig (79-30%)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Hirsutismus (Hirsutism)
- Strabismus (Strabismus)
- Schmale Stirn (Narrow forehead)
- Agenesie des Corpus callosum (Agenesis of corpus callosum)
- Angeborene Mikrozephalie (Primary microcephaly)
- Lange Wimpern (Long eyelashes)
- Abwesende Sprache (Absent speech)
- Nicht-progressive zerebellare Ataxie (Nonprogressive cerebellar ataxia)
- Palpebralödem (Palpebral edema)
- Hypoplasie des Kleinhirnwurms (Cerebellar vermis hypoplasia)
- Stark gewölbte Augenbraue (Highly arched eyebrow)
- Niedrige vordere Haarlinie (Low anterior hairline)
- Hypertonie der Gliedmaßen (Limb hypertonia)
- Nach hinten gedrehte Ohren (Posteriorly rotated ears)
- Antevertierte Nasenlöcher (Anteverted nares)
- Hypertonie (Hypertonia)
- Mikrozephalie (Microcephaly)
- Geistige Behinderung, schwer (Intellectual disability, severe)
- Dicke Augenbraue (Thick eyebrow)
- Dickes Unterlippenzinnoberrot (Thick lower lip vermilion)
- Wachstumsverzögerung (Growth delay)
Gelegentlich (29-5%)
- Schlechte Sprachentwicklung (Poor speech)