Schwere Intelligenzminderung-Corpus callosum-Agenesie-faziale Dysmorphien-zerebelläre Ataxie-Syndrom

Eine genetisch bedingte seltene neurologische Störung, die durch kongenitale Mikrozephalie, schwere Intelligenzminderung, Hypertonie bei der Geburt, die sich mit zunehmendem Alter abschwächt, Ataxie und spezifische Gesichtsdysmorphien gekennzeichnet ist. Die typischen fazialen Manifestationen umfassen Hirsutismus, niedrige vordere Haarlinie und bitemporale Verschmälerung, gewölbte, dichte und medial spärliche Augenbrauen, lange Wimpern, geschwollene seitliche Oberlider und eine Hautfalte, die die unteren Augenlider teilweise bedeckt, tief angesetzte, nach hinten gedrehte, abstehende Ohren, nach vorne gebogene Nasenlöcher und eine volle Unterlippe. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine teilweise bis fast vollständige Agenesie des Corpus callosum und unterschiedliche Grade der Kleinhirnhypoplasie.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
FRMD4A

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Schmale Stirn (Narrow forehead)
  • Abwesende Sprache (Absent speech)
  • Agenesie des Corpus callosum (Agenesis of corpus callosum)
  • Stark gewölbte Augenbraue (Highly arched eyebrow)
  • Nach hinten gedrehte Ohren (Posteriorly rotated ears)
  • Lange Wimpern (Long eyelashes)
  • Hypoplasie des Kleinhirnwurms (Cerebellar vermis hypoplasia)
  • Hypertonie (Hypertonia)
  • Nicht-progressive zerebellare Ataxie (Nonprogressive cerebellar ataxia)
  • Palpebralödem (Palpebral edema)
  • Niedrige vordere Haarlinie (Low anterior hairline)
  • Hypertonie der Gliedmaßen (Limb hypertonia)
  • Dickes Unterlippenzinnoberrot (Thick lower lip vermilion)
  • Wachstumsverzögerung (Growth delay)
  • Hirsutismus (Hirsutism)
  • Angeborene Mikrozephalie (Primary microcephaly)
  • Dicke Augenbraue (Thick eyebrow)
  • Geistige Behinderung, schwer (Intellectual disability, severe)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Antevertierte Nasenlöcher (Anteverted nares)
  • Strabismus (Strabismus)
Gelegentlich (29-5%)
  • Schlechte Sprachentwicklung (Poor speech)