Schwere Intelligenzminderung-Corpus callosum-Agenesie-faziale Dysmorphien-zerebelläre Ataxie-Syndrom

Eine genetisch bedingte seltene neurologische Störung, die durch kongenitale Mikrozephalie, schwere Intelligenzminderung, Hypertonie bei der Geburt, die sich mit zunehmendem Alter abschwächt, Ataxie und spezifische Gesichtsdysmorphien gekennzeichnet ist. Die typischen fazialen Manifestationen umfassen Hirsutismus, niedrige vordere Haarlinie und bitemporale Verschmälerung, gewölbte, dichte und medial spärliche Augenbrauen, lange Wimpern, geschwollene seitliche Oberlider und eine Hautfalte, die die unteren Augenlider teilweise bedeckt, tief angesetzte, nach hinten gedrehte, abstehende Ohren, nach vorne gebogene Nasenlöcher und eine volle Unterlippe. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine teilweise bis fast vollständige Agenesie des Corpus callosum und unterschiedliche Grade der Kleinhirnhypoplasie.
Art der Erkrankung Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Stark gewölbte Augenbraue (Highly arched eyebrow)
  • Wachstumsverzögerung (Growth delay)
  • Lange Wimpern (Long eyelashes)
  • Dicke Augenbraue (Thick eyebrow)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Hirsutismus (Hirsutism)
  • Hypoplasie des Kleinhirnwurms (Cerebellar vermis hypoplasia)
  • Niedrige vordere Haarlinie (Low anterior hairline)
  • Nach hinten gedrehte Ohren (Posteriorly rotated ears)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Antevertierte Nasenlöcher (Anteverted nares)
  • Angeborene Mikrozephalie (Primary microcephaly)
  • Hypertonie der Gliedmaßen (Limb hypertonia)
  • Hypertonie (Hypertonia)
  • Abwesende Sprache (Absent speech)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Nicht-progressive zerebellare Ataxie (Nonprogressive cerebellar ataxia)
  • Dickes Unterlippenzinnoberrot (Thick lower lip vermilion)
  • Agenesie des Corpus callosum (Agenesis of corpus callosum)
  • Palpebralödem (Palpebral edema)
  • Geistige Behinderung, schwer (Intellectual disability, severe)
  • Schmale Stirn (Narrow forehead)
Gelegentlich (29-5%)
  • Schlechte Sprachentwicklung (Poor speech)