Extraokuläre Muskelfibrose, kongenitale
Eine seltene syndromale Störung mit Strabismus, die durch eine angeborene nicht-progrediente Ophthalmoplegie gekennzeichnet ist, die den Nucleus oculomotorius und/oder den Nervus trochlearis und die von ihnen innervierten Muskeln betrifft. Die Patienten zeigen eine abnorme Ruhestellung der Augen (in den meisten Fällen infraduziert und exotrop), eine Einschränkung des vertikalen und horizontalen Blicks, eine Beeinträchtigung des Binokularsehens, Amblyopie, ein- oder beidseitige Blepharoptose und eine kompensatorische abnorme Kopfhaltung. Zu den extraokularen Manifestationen gehören u. a. Intelligenzminderung, periphere Neuropathie und Skelettanomalien.
Klassifikation & Codes
ICD-10 H49.8
ICD-11 9C82.2
OMIM 135700
OMIM 600638
OMIM 602078
OMIM 609384
OMIM 609428
OMIM 609612
OMIM 616219
MONDO 0007614
UMLS C1302995
GARD 12590
MeSH C580012
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-dominant
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit
Prävalenz
1-9 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Europa)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
COL25A1
KIF21A
PHOX2A
TUBA1A
TUBB2B
TUBB3
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Abnormaler Test der bestkorrigierten Sehschärfe (Abnormal best corrected visual acuity test)
- Eingeschränkte vertikale extraokulare Bewegung (Limited vertical extraocular movement)
- Abnormität der Augenabduktion (Abnormality of ocular abduction)
- Beeinträchtigte Augenadduktion (Impaired ocular adduction)
- Fehlendes Bell-Phänomen (Absent Bell phenomenon)
- Atrophie des Levator palpebrae superioris (Levator palpebrae superioris atrophy)
- Exotropie (Exotropia)
- Ptosis (Ptosis)
- Angeborene Fibrose der extraokularen Muskeln (Congenital fibrosis of extraocular muscles)
- Strabismus (Strabismus)
- Langsame Reaktion der Pupillen auf Licht (Slow pupillary light response)
Häufig (79-30%)
- Abnorme unwillkürliche Augenbewegungen (Abnormal involuntary eye movements)
- Abnorme Pupillenform (Abnormal pupil shape)
- Abnormales Elektroretinogramm (Abnormal electroretinogram)
- Nicht-progressive restriktive externe Ophthalmoplegie (Nonprogressive restrictive external ophthalmoplegia)
- Amblyopie (Amblyopia)
- Kompensatorische Kinnanhebung (Compensatory chin elevation)
- Myosis (Miosis)
- Abnormität der Refraktion (Abnormality of refraction)
- Abnormaler Gesichtsfeldtest (Abnormal visual field test)
Gelegentlich (29-5%)
- Polymicrogyria (Polymicrogyria)
- Hypotonie (Hypotonia)
- Hypoplasie des Sehnervs (Optic nerve hypoplasia)
- Aplasie des Bulbus olfactorius (Aplasia of the olfactory bulb)
- Verspätung der grobmotorischen Entwicklung (Delayed gross motor development)
- Grauer Star (Cataract)
- Angeborene Schallempfindungsschwerhörigkeit (Congenital sensorineural hearing impairment)
- Fingeraplasie (Finger aplasia)
- Anisocoria (Anisocoria)
- Marcus Gunn Kieferzwinkernde Synkinesis (Marcus Gunn jaw winking synkinesis)
- Plagiozephalie (Plagiocephaly)
- Erbrechen (Vomiting)
- Esotropie (Esotropia)
- Torticollis (Torticollis)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Hypogonadotroper Hypogonadismus (Hypogonadotropic hypogonadism)