Extraokuläre Muskelfibrose, kongenitale

Eine seltene syndromale Störung mit Strabismus, die durch eine angeborene nicht-progrediente Ophthalmoplegie gekennzeichnet ist, die den Nucleus oculomotorius und/oder den Nervus trochlearis und die von ihnen innervierten Muskeln betrifft. Die Patienten zeigen eine abnorme Ruhestellung der Augen (in den meisten Fällen infraduziert und exotrop), eine Einschränkung des vertikalen und horizontalen Blicks, eine Beeinträchtigung des Binokularsehens, Amblyopie, ein- oder beidseitige Blepharoptose und eine kompensatorische abnorme Kopfhaltung. Zu den extraokularen Manifestationen gehören u. a. Intelligenzminderung, periphere Neuropathie und Skelettanomalien.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz 1-9 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Europa)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
COL25A1 KIF21A PHOX2A TUBA1A TUBB2B TUBB3

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Abnormaler Test der bestkorrigierten Sehschärfe (Abnormal best corrected visual acuity test)
  • Eingeschränkte vertikale extraokulare Bewegung (Limited vertical extraocular movement)
  • Abnormität der Augenabduktion (Abnormality of ocular abduction)
  • Beeinträchtigte Augenadduktion (Impaired ocular adduction)
  • Fehlendes Bell-Phänomen (Absent Bell phenomenon)
  • Atrophie des Levator palpebrae superioris (Levator palpebrae superioris atrophy)
  • Exotropie (Exotropia)
  • Ptosis (Ptosis)
  • Angeborene Fibrose der extraokularen Muskeln (Congenital fibrosis of extraocular muscles)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Langsame Reaktion der Pupillen auf Licht (Slow pupillary light response)
Häufig (79-30%)
  • Abnorme unwillkürliche Augenbewegungen (Abnormal involuntary eye movements)
  • Abnorme Pupillenform (Abnormal pupil shape)
  • Abnormales Elektroretinogramm (Abnormal electroretinogram)
  • Nicht-progressive restriktive externe Ophthalmoplegie (Nonprogressive restrictive external ophthalmoplegia)
  • Amblyopie (Amblyopia)
  • Kompensatorische Kinnanhebung (Compensatory chin elevation)
  • Myosis (Miosis)
  • Abnormität der Refraktion (Abnormality of refraction)
  • Abnormaler Gesichtsfeldtest (Abnormal visual field test)
Gelegentlich (29-5%)
  • Polymicrogyria (Polymicrogyria)
  • Hypotonie (Hypotonia)
  • Hypoplasie des Sehnervs (Optic nerve hypoplasia)
  • Aplasie des Bulbus olfactorius (Aplasia of the olfactory bulb)
  • Verspätung der grobmotorischen Entwicklung (Delayed gross motor development)
  • Grauer Star (Cataract)
  • Angeborene Schallempfindungsschwerhörigkeit (Congenital sensorineural hearing impairment)
  • Fingeraplasie (Finger aplasia)
  • Anisocoria (Anisocoria)
  • Marcus Gunn Kieferzwinkernde Synkinesis (Marcus Gunn jaw winking synkinesis)
  • Plagiozephalie (Plagiocephaly)
  • Erbrechen (Vomiting)
  • Esotropie (Esotropia)
  • Torticollis (Torticollis)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Hypogonadotroper Hypogonadismus (Hypogonadotropic hypogonadism)