Extraokuläre Muskelfibrose, kongenitale

Eine seltene syndromale Störung mit Strabismus, die durch eine angeborene nicht-progrediente Ophthalmoplegie gekennzeichnet ist, die den Nucleus oculomotorius und/oder den Nervus trochlearis und die von ihnen innervierten Muskeln betrifft. Die Patienten zeigen eine abnorme Ruhestellung der Augen (in den meisten Fällen infraduziert und exotrop), eine Einschränkung des vertikalen und horizontalen Blicks, eine Beeinträchtigung des Binokularsehens, Amblyopie, ein- oder beidseitige Blepharoptose und eine kompensatorische abnorme Kopfhaltung. Zu den extraokularen Manifestationen gehören u. a. Intelligenzminderung, periphere Neuropathie und Skelettanomalien.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz 1-9 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Europa)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
COL25A1 KIF21A PHOX2A TUBA1A TUBB2B TUBB3

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Langsame Reaktion der Pupillen auf Licht (Slow pupillary light response)
  • Exotropie (Exotropia)
  • Abnormität der Augenabduktion (Abnormality of ocular abduction)
  • Beeinträchtigte Augenadduktion (Impaired ocular adduction)
  • Atrophie des Levator palpebrae superioris (Levator palpebrae superioris atrophy)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Abnormaler Test der bestkorrigierten Sehschärfe (Abnormal best corrected visual acuity test)
  • Fehlendes Bell-Phänomen (Absent Bell phenomenon)
  • Ptosis (Ptosis)
  • Eingeschränkte vertikale extraokulare Bewegung (Limited vertical extraocular movement)
  • Angeborene Fibrose der extraokularen Muskeln (Congenital fibrosis of extraocular muscles)
Häufig (79-30%)
  • Amblyopie (Amblyopia)
  • Myosis (Miosis)
  • Abnorme Pupillenform (Abnormal pupil shape)
  • Abnormität der Refraktion (Abnormality of refraction)
  • Kompensatorische Kinnanhebung (Compensatory chin elevation)
  • Abnorme unwillkürliche Augenbewegungen (Abnormal involuntary eye movements)
  • Nicht-progressive restriktive externe Ophthalmoplegie (Nonprogressive restrictive external ophthalmoplegia)
  • Abnormaler Gesichtsfeldtest (Abnormal visual field test)
  • Abnormales Elektroretinogramm (Abnormal electroretinogram)
Gelegentlich (29-5%)
  • Hypogonadotroper Hypogonadismus (Hypogonadotropic hypogonadism)
  • Plagiozephalie (Plagiocephaly)
  • Torticollis (Torticollis)
  • Grauer Star (Cataract)
  • Angeborene Schallempfindungsschwerhörigkeit (Congenital sensorineural hearing impairment)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Polymicrogyria (Polymicrogyria)
  • Hypoplasie des Sehnervs (Optic nerve hypoplasia)
  • Esotropie (Esotropia)
  • Verspätung der grobmotorischen Entwicklung (Delayed gross motor development)
  • Anisocoria (Anisocoria)
  • Marcus Gunn Kieferzwinkernde Synkinesis (Marcus Gunn jaw winking synkinesis)
  • Fingeraplasie (Finger aplasia)
  • Aplasie des Bulbus olfactorius (Aplasia of the olfactory bulb)
  • Hypotonie (Hypotonia)
  • Erbrechen (Vomiting)