Extraokuläre Muskelfibrose, kongenitale
Eine seltene syndromale Störung mit Strabismus, die durch eine angeborene nicht-progrediente Ophthalmoplegie gekennzeichnet ist, die den Nucleus oculomotorius und/oder den Nervus trochlearis und die von ihnen innervierten Muskeln betrifft. Die Patienten zeigen eine abnorme Ruhestellung der Augen (in den meisten Fällen infraduziert und exotrop), eine Einschränkung des vertikalen und horizontalen Blicks, eine Beeinträchtigung des Binokularsehens, Amblyopie, ein- oder beidseitige Blepharoptose und eine kompensatorische abnorme Kopfhaltung. Zu den extraokularen Manifestationen gehören u. a. Intelligenzminderung, periphere Neuropathie und Skelettanomalien.
Klassifikation & Codes
ICD-10 H49.8
ICD-11 9C82.2
OMIM 135700
OMIM 600638
OMIM 602078
OMIM 609384
OMIM 609428
OMIM 609612
OMIM 616219
MONDO 0007614
UMLS C1302995
GARD 12590
MeSH C580012
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-dominant
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit
Prävalenz
1-9 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Europa)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
COL25A1
KIF21A
PHOX2A
TUBA1A
TUBB2B
TUBB3
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Beeinträchtigte Augenadduktion (Impaired ocular adduction)
- Langsame Reaktion der Pupillen auf Licht (Slow pupillary light response)
- Angeborene Fibrose der extraokularen Muskeln (Congenital fibrosis of extraocular muscles)
- Eingeschränkte vertikale extraokulare Bewegung (Limited vertical extraocular movement)
- Exotropie (Exotropia)
- Abnormaler Test der bestkorrigierten Sehschärfe (Abnormal best corrected visual acuity test)
- Ptosis (Ptosis)
- Abnormität der Augenabduktion (Abnormality of ocular abduction)
- Strabismus (Strabismus)
- Atrophie des Levator palpebrae superioris (Levator palpebrae superioris atrophy)
- Fehlendes Bell-Phänomen (Absent Bell phenomenon)
Häufig (79-30%)
- Amblyopie (Amblyopia)
- Nicht-progressive restriktive externe Ophthalmoplegie (Nonprogressive restrictive external ophthalmoplegia)
- Abnorme Pupillenform (Abnormal pupil shape)
- Abnormität der Refraktion (Abnormality of refraction)
- Kompensatorische Kinnanhebung (Compensatory chin elevation)
- Abnorme unwillkürliche Augenbewegungen (Abnormal involuntary eye movements)
- Abnormaler Gesichtsfeldtest (Abnormal visual field test)
- Myosis (Miosis)
- Abnormales Elektroretinogramm (Abnormal electroretinogram)
Gelegentlich (29-5%)
- Angeborene Schallempfindungsschwerhörigkeit (Congenital sensorineural hearing impairment)
- Aplasie des Bulbus olfactorius (Aplasia of the olfactory bulb)
- Fingeraplasie (Finger aplasia)
- Esotropie (Esotropia)
- Verspätung der grobmotorischen Entwicklung (Delayed gross motor development)
- Erbrechen (Vomiting)
- Hypogonadotroper Hypogonadismus (Hypogonadotropic hypogonadism)
- Anisocoria (Anisocoria)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Plagiozephalie (Plagiocephaly)
- Hypoplasie des Sehnervs (Optic nerve hypoplasia)
- Torticollis (Torticollis)
- Marcus Gunn Kieferzwinkernde Synkinesis (Marcus Gunn jaw winking synkinesis)
- Polymicrogyria (Polymicrogyria)
- Grauer Star (Cataract)
- Hypotonie (Hypotonia)