Polyendokrine Polyneuropathie-Syndrom
Eine seltene genetische Erkrankung, bei der im Kindesalter multiple endokrine Symptome in Kombination mit Anomalien des zentralen und peripheren Nervensystems auftreten. Zu den berichteten Anzeichen und Symptomen gehören postnatale Wachstumsretardierung, mäßige Intelligenzminderung, hypogonadotroper Hypogonadismus, insulinabhängiger Diabetes mellitus, zentrale Hypothyreose, demyelinisierende sensomotorische Polyneuropathie sowie zerebelläre und pyramidale Anzeichen. Auch eine progressive Schwerhörigkeit und eine hypoplastische Hypophyse sind beschrieben worden. Die Bildgebung des Gehirns zeigt moderate Anomalien der weißen Substanz.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kindesalter
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
DMXL2
Symptome
Häufig (79-30%)
- EMG: langsame Erregungsleitung (EMG: slow motor conduction)
- Erniedrigte Serum-Testosteron-Konzentration (Decreased serum testosterone concentration)
- Hypogonadotroper Hypogonadismus (Hypogonadotropic hypogonadism)
- Verringertes Niveau des zirkulierenden luteinisierenden Hormons (Decreased circulating luteinizing hormone level)
- Diabetes mellitus Typ II (Type II diabetes mellitus)
- Alopezie (Alopecia)
- Verminderte zirkulierende follikelstimulierende Hormonkonzentration (Decreased circulating follicle stimulating hormone concentration)
- Hypoglykämie (Hypoglycemia)
- Demyelinisierende periphere Neuropathie (Demyelinating peripheral neuropathy)
- Dystonie (Dystonia)
- Ataxie (Ataxia)
- Geistige Behinderung, mittelschwer (Intellectual disability, moderate)
- Pes cavus (Pes cavus)
- Fortschreitende Hörminderung (Progressive hearing impairment)
- Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
- Verringertes Hodenvolumen (Decreased testicular size)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Proximale Muskelschwäche der unteren Gliedmaßen (Proximal muscle weakness in lower limbs)
- Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
Gelegentlich (29-5%)
- Hypoinsulinämie (Hypoinsulinemia)
- Hypoplasie des Hypophysenvorderlappens (Anterior pituitary hypoplasia)
- Zentrale Hypothyreose (Central hypothyroidism)
- Kleinhirnhypoplasie (Cerebellar hypoplasia)