Polyendokrine Polyneuropathie-Syndrom
Eine seltene genetische Erkrankung, bei der im Kindesalter multiple endokrine Symptome in Kombination mit Anomalien des zentralen und peripheren Nervensystems auftreten. Zu den berichteten Anzeichen und Symptomen gehören postnatale Wachstumsretardierung, mäßige Intelligenzminderung, hypogonadotroper Hypogonadismus, insulinabhängiger Diabetes mellitus, zentrale Hypothyreose, demyelinisierende sensomotorische Polyneuropathie sowie zerebelläre und pyramidale Anzeichen. Auch eine progressive Schwerhörigkeit und eine hypoplastische Hypophyse sind beschrieben worden. Die Bildgebung des Gehirns zeigt moderate Anomalien der weißen Substanz.
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kindesalter
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Häufig (79-30%)
- Proximale Muskelschwäche der unteren Gliedmaßen (Proximal muscle weakness in lower limbs)
- Alopezie (Alopecia)
- Erniedrigte Serum-Testosteron-Konzentration (Decreased serum testosterone concentration)
- Fortschreitende Hörminderung (Progressive hearing impairment)
- Diabetes mellitus Typ II (Type II diabetes mellitus)
- Geistige Behinderung, mittelschwer (Intellectual disability, moderate)
- Dystonie (Dystonia)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Pes cavus (Pes cavus)
- Hypogonadotroper Hypogonadismus (Hypogonadotropic hypogonadism)
- Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
- Verminderte zirkulierende follikelstimulierende Hormonkonzentration (Decreased circulating follicle stimulating hormone concentration)
- Hypoglykämie (Hypoglycemia)
- Ataxie (Ataxia)
- Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
- Verringertes Hodenvolumen (Decreased testicular size)
- Verringertes Niveau des zirkulierenden luteinisierenden Hormons (Decreased circulating luteinizing hormone level)
- Demyelinisierende periphere Neuropathie (Demyelinating peripheral neuropathy)
- EMG: langsame Erregungsleitung (EMG: slow motor conduction)
Gelegentlich (29-5%)
- Hypoinsulinämie (Hypoinsulinemia)
- Kleinhirnhypoplasie (Cerebellar hypoplasia)
- Hypoplasie des Hypophysenvorderlappens (Anterior pituitary hypoplasia)
- Zentrale Hypothyreose (Central hypothyroidism)