Hämochromatose, neonatale

Eine seltene Eisenspeicherkrankheit, die von Geburt an auftritt und durch eine schwere Leberzellinsuffizienz mit Hyperbilirubinämie, Blutungszeichen, Ödemen, Aszites, Hypoglykämie und Laktatazidose bei geringer oder fehlender Erhöhung der Transaminasen gekennzeichnet ist. Es handelt sich um eine eigenständige Entität, die sich von anderen Formen der Hämochromatose hinsichtlich Pathogenese und molekularem Ursprung unterscheidet.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Hypoglykämie (Hypoglycemia)
  • Blepharophimose (Blepharophimosis)
  • Lang andauernde Neugeborenengelbsucht (Prolonged neonatal jaundice)
  • Abnormale Lokalisierung der Niere (Abnormal localization of kidney)
  • Erhöhte zirkulierende Ferritin-Konzentration (Increased circulating ferritin concentration)
  • Antevertierte Nasenlöcher (Anteverted nares)
  • Erhöhtes Serumeisen (Increased circulating iron concentration)
  • Angeborene hepatische Fibrose (Congenital hepatic fibrosis)
  • Prominente Nase (Prominent nose)
  • Micrognathia (Micrognathia)
  • Aplasie/Hypoplasie der Brustwarzen (Aplasia/Hypoplasia of the nipples)