Chylomikronämie-Syndrom, familiäres

Eine seltene genetische Hyperlipidämie, die durch einen übermäßigen Anstieg der Plasmatriglyceridwerte aufgrund der Anhäufung von Chylomikronen gekennzeichnet ist und sich biochemisch als schwere Hypertriglyceridämie manifestiert. Zu den klinischen Symptomen gehören wiederkehrende Episoden akuter Pankreatitis, Bauchschmerzen, Übelkeit, Müdigkeit, Durchfall, Hepatosplenomegalie, eruptive Xanthome, Lipämie retinalis und Gedeihstörung. Kinder können asymptomatisch sein und die Symptome können auch erst später auftreten. Die Erkrankung ist nicht mit schwerer Atherosklerose verbunden.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Erwachsenenalter, Jugendalter, Kindesalter, Kleinkindalter
Prävalenz 1-9 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Europa)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Obligat (100%)
  • Hyperlipidämie (Hyperlipidemia)
  • Hyperchylomikronämie (Hyperchylomicronemia)
  • Hypertriglyceridämie (Hypertriglyceridemia)
Sehr häufig (99-80%)
  • Hepatosplenomegalie (Hepatosplenomegaly)
  • Akute Bauchspeicheldrüsenentzündung (Acute pancreatitis)
  • Rezidivierende Pankreatitis (Recurrent pancreatitis)
  • Lipämie retinalis (Lipemia retinalis)
  • Episodische Unterleibsschmerzen (Episodic abdominal pain)
Häufig (79-30%)
  • Hepatische Steatose (Hepatic steatosis)
  • Eruptive Xanthome (Eruptive xanthomas)
Gelegentlich (29-5%)
  • Gedeihstörung (Failure to thrive)
  • Übelkeit und Erbrechen (Nausea and vomiting)
  • Verringertes Körpergewicht (Decreased body weight)
Sehr selten (4-1%)
  • Beeinträchtigung des Gedächtnisses (Memory impairment)
  • Demenz (Dementia)
  • Perianaler Abszess (Perianal abscess)
  • Jaundice (Jaundice)
  • Diabetes mellitus (Diabetes mellitus)
  • Depression (Depression)
  • Abnormes Emotions-/Affektverhalten (Abnormal emotion/affect behavior)
  • Pulmonale Embolie (Pulmonary embolism)
Ausgeschlossen (0%)
  • Frühzeitige Atherosklerose (Precocious atherosclerosis)