Chylomikronämie-Syndrom, familiäres

Eine seltene genetische Hyperlipidämie, die durch einen übermäßigen Anstieg der Plasmatriglyceridwerte aufgrund der Anhäufung von Chylomikronen gekennzeichnet ist und sich biochemisch als schwere Hypertriglyceridämie manifestiert. Zu den klinischen Symptomen gehören wiederkehrende Episoden akuter Pankreatitis, Bauchschmerzen, Übelkeit, Müdigkeit, Durchfall, Hepatosplenomegalie, eruptive Xanthome, Lipämie retinalis und Gedeihstörung. Kinder können asymptomatisch sein und die Symptome können auch erst später auftreten. Die Erkrankung ist nicht mit schwerer Atherosklerose verbunden.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Erwachsenenalter, Jugendalter, Kindesalter, Kleinkindalter
Prävalenz 1-9 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Europa)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Obligat (100%)
  • Hypertriglyceridämie (Hypertriglyceridemia)
  • Hyperchylomikronämie (Hyperchylomicronemia)
  • Hyperlipidämie (Hyperlipidemia)
Sehr häufig (99-80%)
  • Episodische Unterleibsschmerzen (Episodic abdominal pain)
  • Rezidivierende Pankreatitis (Recurrent pancreatitis)
  • Hepatosplenomegalie (Hepatosplenomegaly)
  • Akute Bauchspeicheldrüsenentzündung (Acute pancreatitis)
  • Lipämie retinalis (Lipemia retinalis)
Häufig (79-30%)
  • Hepatische Steatose (Hepatic steatosis)
  • Eruptive Xanthome (Eruptive xanthomas)
Gelegentlich (29-5%)
  • Übelkeit und Erbrechen (Nausea and vomiting)
  • Verringertes Körpergewicht (Decreased body weight)
  • Gedeihstörung (Failure to thrive)
Sehr selten (4-1%)
  • Jaundice (Jaundice)
  • Depression (Depression)
  • Perianaler Abszess (Perianal abscess)
  • Abnormes Emotions-/Affektverhalten (Abnormal emotion/affect behavior)
  • Beeinträchtigung des Gedächtnisses (Memory impairment)
  • Diabetes mellitus (Diabetes mellitus)
  • Demenz (Dementia)
  • Pulmonale Embolie (Pulmonary embolism)
Ausgeschlossen (0%)
  • Frühzeitige Atherosklerose (Precocious atherosclerosis)