Hypomyelinisierende Leukodystrophie, RARS-abhängige, autosomal-rezessive

Eine seltene, genetisch bedingte Leukodystrophie, die durch Entwicklungsverzögerung, erhöhten Muskeltonus, der später zu Spastizität führt, leichte Ataxie, Nystagmus, Dysarthrie, absichtlichen Tremor und leichte Intelligenzminderung gekennzeichnet ist. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine supratentorielle und infratentorielle Hypomyelinisierung.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
RARS1

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Spastizität der unteren Gliedmaßen (Lower limb spasticity)
  • Geistige Behinderung, leicht (Intellectual disability, mild)
  • Dysmetrie (Dysmetria)
  • Absichtliches Zittern (Intention tremor)
  • Verminderter Blickkontakt (Reduced eye contact)
  • Zerebrale Hypomyelinisierung (Cerebral hypomyelination)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Nystagmus (Nystagmus)
  • Stagnation der Entwicklung (Developmental stagnation)
  • Hypertonie der unteren Gliedmaßen (Lower limb hypertonia)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Hypoplasie des Corpus Callosum (Hypoplasia of the corpus callosum)
  • Schlechte Kopfkontrolle (Poor head control)
  • Progressive extrapyramidale Bewegungsstörung (Progressive extrapyramidal movement disorder)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
Gelegentlich (29-5%)
  • Fokal einsetzender Anfall (Focal-onset seizure)
  • Pseudobulbäre Lähmung (Pseudobulbar paralysis)
  • Diffuse zerebrale Atrophie (Diffuse cerebral atrophy)
  • Erhöhte zirkulierende Laktatkonzentration (Increased circulating lactate concentration)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Erbrechen (Vomiting)
  • Abwesende glatte Verfolgung (Absent smooth pursuit)