Hypomyelinisierende Leukodystrophie, RARS-abhängige, autosomal-rezessive

Eine seltene, genetisch bedingte Leukodystrophie, die durch Entwicklungsverzögerung, erhöhten Muskeltonus, der später zu Spastizität führt, leichte Ataxie, Nystagmus, Dysarthrie, absichtlichen Tremor und leichte Intelligenzminderung gekennzeichnet ist. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine supratentorielle und infratentorielle Hypomyelinisierung.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
RARS1

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Spastizität der unteren Gliedmaßen (Lower limb spasticity)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Verminderter Blickkontakt (Reduced eye contact)
  • Dysmetrie (Dysmetria)
  • Schlechte Kopfkontrolle (Poor head control)
  • Absichtliches Zittern (Intention tremor)
  • Geistige Behinderung, leicht (Intellectual disability, mild)
  • Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Hypertonie der unteren Gliedmaßen (Lower limb hypertonia)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Nystagmus (Nystagmus)
  • Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
  • Stagnation der Entwicklung (Developmental stagnation)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Zerebrale Hypomyelinisierung (Cerebral hypomyelination)
  • Progressive extrapyramidale Bewegungsstörung (Progressive extrapyramidal movement disorder)
  • Hypoplasie des Corpus Callosum (Hypoplasia of the corpus callosum)
Gelegentlich (29-5%)
  • Abwesende glatte Verfolgung (Absent smooth pursuit)
  • Erbrechen (Vomiting)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Diffuse zerebrale Atrophie (Diffuse cerebral atrophy)
  • Erhöhte zirkulierende Laktatkonzentration (Increased circulating lactate concentration)
  • Pseudobulbäre Lähmung (Pseudobulbar paralysis)
  • Fokal einsetzender Anfall (Focal-onset seizure)