Hypomyelinisierende Leukodystrophie, RARS-abhängige, autosomal-rezessive

Eine seltene, genetisch bedingte Leukodystrophie, die durch Entwicklungsverzögerung, erhöhten Muskeltonus, der später zu Spastizität führt, leichte Ataxie, Nystagmus, Dysarthrie, absichtlichen Tremor und leichte Intelligenzminderung gekennzeichnet ist. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine supratentorielle und infratentorielle Hypomyelinisierung.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
RARS1

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Verminderter Blickkontakt (Reduced eye contact)
  • Schlechte Kopfkontrolle (Poor head control)
  • Stagnation der Entwicklung (Developmental stagnation)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Spastizität der unteren Gliedmaßen (Lower limb spasticity)
  • Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Nystagmus (Nystagmus)
  • Zerebrale Hypomyelinisierung (Cerebral hypomyelination)
  • Geistige Behinderung, leicht (Intellectual disability, mild)
  • Absichtliches Zittern (Intention tremor)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Hypoplasie des Corpus Callosum (Hypoplasia of the corpus callosum)
  • Progressive extrapyramidale Bewegungsstörung (Progressive extrapyramidal movement disorder)
  • Dysmetrie (Dysmetria)
  • Hypertonie der unteren Gliedmaßen (Lower limb hypertonia)
Gelegentlich (29-5%)
  • Erbrechen (Vomiting)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Erhöhte zirkulierende Laktatkonzentration (Increased circulating lactate concentration)
  • Pseudobulbäre Lähmung (Pseudobulbar paralysis)
  • Diffuse zerebrale Atrophie (Diffuse cerebral atrophy)
  • Abwesende glatte Verfolgung (Absent smooth pursuit)
  • Fokal einsetzender Anfall (Focal-onset seizure)