Hypomyelinisierende Leukodystrophie, RARS-abhängige, autosomal-rezessive

Eine seltene, genetisch bedingte Leukodystrophie, die durch Entwicklungsverzögerung, erhöhten Muskeltonus, der später zu Spastizität führt, leichte Ataxie, Nystagmus, Dysarthrie, absichtlichen Tremor und leichte Intelligenzminderung gekennzeichnet ist. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine supratentorielle und infratentorielle Hypomyelinisierung.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
RARS1

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Hypertonie der unteren Gliedmaßen (Lower limb hypertonia)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Absichtliches Zittern (Intention tremor)
  • Geistige Behinderung, leicht (Intellectual disability, mild)
  • Progressive extrapyramidale Bewegungsstörung (Progressive extrapyramidal movement disorder)
  • Nystagmus (Nystagmus)
  • Stagnation der Entwicklung (Developmental stagnation)
  • Dysmetrie (Dysmetria)
  • Spastizität der unteren Gliedmaßen (Lower limb spasticity)
  • Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
  • Zerebrale Hypomyelinisierung (Cerebral hypomyelination)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Verminderter Blickkontakt (Reduced eye contact)
  • Hypoplasie des Corpus Callosum (Hypoplasia of the corpus callosum)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Schlechte Kopfkontrolle (Poor head control)
Gelegentlich (29-5%)
  • Abwesende glatte Verfolgung (Absent smooth pursuit)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Fokal einsetzender Anfall (Focal-onset seizure)
  • Diffuse zerebrale Atrophie (Diffuse cerebral atrophy)
  • Pseudobulbäre Lähmung (Pseudobulbar paralysis)
  • Erbrechen (Vomiting)
  • Erhöhte zirkulierende Laktatkonzentration (Increased circulating lactate concentration)