Hypomyelinisierende Leukodystrophie, RARS-abhängige, autosomal-rezessive
Eine seltene, genetisch bedingte Leukodystrophie, die durch Entwicklungsverzögerung, erhöhten Muskeltonus, der später zu Spastizität führt, leichte Ataxie, Nystagmus, Dysarthrie, absichtlichen Tremor und leichte Intelligenzminderung gekennzeichnet ist. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine supratentorielle und infratentorielle Hypomyelinisierung.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
RARS1
Symptome
Häufig (79-30%)
- Hypertonie der unteren Gliedmaßen (Lower limb hypertonia)
- Verminderter Blickkontakt (Reduced eye contact)
- Nystagmus (Nystagmus)
- Geistige Behinderung, leicht (Intellectual disability, mild)
- Spastizität der unteren Gliedmaßen (Lower limb spasticity)
- Zerebrale Hypomyelinisierung (Cerebral hypomyelination)
- Dystonie (Dystonia)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Hyperreflexia (Hyperreflexia)
- Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
- Stagnation der Entwicklung (Developmental stagnation)
- Hypoplasie des Corpus Callosum (Hypoplasia of the corpus callosum)
- Absichtliches Zittern (Intention tremor)
- Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
- Schlechte Kopfkontrolle (Poor head control)
- Ataxie (Ataxia)
- Gangstörung (Gait disturbance)
- Dysmetrie (Dysmetria)
- Progressive extrapyramidale Bewegungsstörung (Progressive extrapyramidal movement disorder)
Gelegentlich (29-5%)
- Diffuse zerebrale Atrophie (Diffuse cerebral atrophy)
- Fokal einsetzender Anfall (Focal-onset seizure)
- Mikrozephalie (Microcephaly)
- Erhöhte zirkulierende Laktatkonzentration (Increased circulating lactate concentration)
- Abwesende glatte Verfolgung (Absent smooth pursuit)
- Erbrechen (Vomiting)
- Pseudobulbäre Lähmung (Pseudobulbar paralysis)