Hypomyelinisierende Leukodystrophie, RARS-abhängige, autosomal-rezessive

Eine seltene, genetisch bedingte Leukodystrophie, die durch Entwicklungsverzögerung, erhöhten Muskeltonus, der später zu Spastizität führt, leichte Ataxie, Nystagmus, Dysarthrie, absichtlichen Tremor und leichte Intelligenzminderung gekennzeichnet ist. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine supratentorielle und infratentorielle Hypomyelinisierung.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
RARS1

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Progressive extrapyramidale Bewegungsstörung (Progressive extrapyramidal movement disorder)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Axiale Hypotonie (Axial hypotonia)
  • Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Dysmetrie (Dysmetria)
  • Spastizität der unteren Gliedmaßen (Lower limb spasticity)
  • Zerebrale Hypomyelinisierung (Cerebral hypomyelination)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Hypoplasie des Corpus Callosum (Hypoplasia of the corpus callosum)
  • Hypertonie der unteren Gliedmaßen (Lower limb hypertonia)
  • Schlechte Kopfkontrolle (Poor head control)
  • Stagnation der Entwicklung (Developmental stagnation)
  • Absichtliches Zittern (Intention tremor)
  • Verminderter Blickkontakt (Reduced eye contact)
  • Geistige Behinderung, leicht (Intellectual disability, mild)
  • Nystagmus (Nystagmus)
Gelegentlich (29-5%)
  • Erhöhte zirkulierende Laktatkonzentration (Increased circulating lactate concentration)
  • Abwesende glatte Verfolgung (Absent smooth pursuit)
  • Erbrechen (Vomiting)
  • Diffuse zerebrale Atrophie (Diffuse cerebral atrophy)
  • Pseudobulbäre Lähmung (Pseudobulbar paralysis)
  • Fokal einsetzender Anfall (Focal-onset seizure)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)