Non-progressive vorwiegend posteriore kavitierende Leukenzephalopathie mit peripherer Neuropathie

Eine seltene mitochondriale Erkrankung, die durch ein ausgeprägtes MRT-Muster einer kavitierenden Leukodystrophie gekennzeichnet ist, die sich vorwiegend in der hinteren Region der Großhirnhemisphären zeigt. Das klinische Bild ist sehr vaiabel und reicht von einer akuten neurometabolischen Dekompensation im Säuglingsalter mit Entwicklungsstörungen, Krampfanfällen und Pyramidenzeichen, die sich rasch zu einer spastischen Tetraparese entwickeln, bis zu subtilen neurologischen Symptomen im Jugendalter. Bei den meisten Patienten stabilisiert sich der Krankheitsverlauf im Laufe der Zeit, und es kann eine deutliche Erholung der Entwicklungsschritte beobachtet werden.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kindesalter
Prävalenz –
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
COA8

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Progressive Leukoenzephalopathie (Progressive leukoencephalopathy)
  • Progressive periphere Neuropathie (Progressive peripheral neuropathy)
Häufig (79-30%)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Ateminsuffizienz aufgrund von Muskelschwäche (Respiratory insufficiency due to muscle weakness)
  • Gedeihstörung (Failure to thrive)
  • Laktatazidose (Lactic acidosis)
  • Optikusatrophie (Optic atrophy)
  • Ptosis (Ptosis)
  • Proteinuria (Proteinuria)
  • Ermüdbare Schwäche der Schluckmuskulatur (Fatigable weakness of swallowing muscles)
  • Hypertrophe Kardiomyopathie (Hypertrophic cardiomyopathy)
  • Erhöhtes Liquor-Laktat (Increased CSF lactate)
  • Anämie (Anemia)
  • Glykosurie (Glycosuria)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Pigmentäre Retinopathie (Pigmentary retinopathy)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Hepatomegalie (Hepatomegaly)
  • Aminoazidurie (Aminoaciduria)
  • Hyperphosphaturie (Hyperphosphaturia)
  • Skelettmuskel-Steatose (Skeletal muscle steatosis)
  • Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
  • Anstrengungsbedingte Dyspnoe (Exertional dyspnea)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Beidseitige Schallempfindungsschwerhörigkeit (Bilateral sensorineural hearing impairment)
  • Verzögerte Sprach- und Sprechentwicklung (Delayed speech and language development)
  • Tubuläre Nierenfunktionsstörung (Renal tubular dysfunction)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Übermäßige Schläfrigkeit tagsüber (Excessive daytime somnolence)
  • Renales Fanconi-Syndrom (Renal Fanconi syndrome)
  • Motorische Verzögerung (Motor delay)
  • Seizure (Seizure)
  • Diffuse hepatische Steatose (Diffuse hepatic steatosis)
  • Allgemeine Muskelschwäche (Generalized muscle weakness)
  • Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
  • Abgeschwächte Leberfunktion (Decreased liver function)
Gelegentlich (29-5%)
  • Erbrechen (Vomiting)
  • Spastische Tetraparese (Spastic tetraparesis)