Kombinierter Immundefekt mit multipler intestinaler Atresie

Auch bekannt als: CID-MIA/früh beginennde IBD, Immundefekt mit multiplen Darmatresien, TTC7A-Defekt

Eine seltene genetische Erkrankung, die durch multiple Darmatresien in Verbindung mit einem kombinierten Immundefekt und einer entzündlichen Darmerkrankung gekennzeichnet ist. Zu den klinischen Merkmalen gehören weit verbreitete Atresien, die sich vom Magen bis zum Rektum erstrecken, homogene Verkalkungen in der Bauchhöhle, hepatische Cholestase, Zirrhose und chronisches Leberversagen, hypoplastischer Thymus und erhöhte Anfälligkeit für Bakterien und Viren. Der immunologische Phänotyp besteht aus einer ausgeprägten generalisierten T-Zell-Lymphopenie und einer milderen Lymphopenie der natürlichen Killerzellen und der B-Zellen sowie aus niedrigen IgG-, IgA- und IgM-Serumspiegeln mit erhöhtem Serum-IgE. Die Krankheit verläuft im Säuglings- und Kindesalter meist letal.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
PI4KA TTC7A

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Intestinale Atresie (Intestinal atresia)
  • Schwere kombinierte Immundefizienz (Severe combined immunodeficiency)
  • Gastrointestinale Atresie (Gastrointestinal atresia)
  • Ektopische Verkalkung (Ectopic calcification)
Häufig (79-30%)
  • Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
  • Jejunoileale Ulzeration (Jejunoileal ulceration)
  • Abdominaler Aufstau (Abdominal distention)
  • Polyhydramnion (Polyhydramnios)
  • Schütteres Haar (Sparse hair)
  • Fehlende Augenbrauen (Absent eyebrow)
  • Immundefizienz (Immunodeficiency)
  • Blutige Diarrhöe (Bloody diarrhea)
Gelegentlich (29-5%)
  • Verdickte Haut (Thickened skin)
  • Rektaler Abszess (Rectal abscess)
  • Abnormität des Ductus choledochus (Abnormality of the ductus choledochus)
  • Malrotation des Darms (Intestinal malrotation)
  • Hypoplasie des Thymus (Hypoplasia of the thymus)
  • Peritonealabszess (Peritoneal abscess)
  • Rezidivierende Abszessbildung (Recurrent abscess formation)
  • Alopezie der Kopfhaut (Alopecia of scalp)
Sehr selten (4-1%)
  • Hepatitis (Hepatitis)
  • Psoriasiforme Dermatitis (Psoriasiform dermatitis)
  • Autoimmunhämolytische Anämie (Autoimmune hemolytic anemia)
  • Nageldystrophie (Nail dystrophy)
  • Ventrikelseptumdefekt (Ventricular septal defect)
  • Hashimoto-Thyreoiditis (Hashimoto thyroiditis)
  • Kongenitale pulmonale Atemwegsfehlbildung (Congenital pulmonary airway malformation)
  • Autoimmunität (Autoimmunity)
  • Omphalozele (Omphalocele)
  • Diabetes mellitus Typ I (Type I diabetes mellitus)