Kombinierter Immundefekt mit multipler intestinaler Atresie
Auch bekannt als: CID-MIA/früh beginennde IBD, Immundefekt mit multiplen Darmatresien, TTC7A-Defekt
Eine seltene genetische Erkrankung, die durch multiple Darmatresien in Verbindung mit einem kombinierten Immundefekt und einer entzündlichen Darmerkrankung gekennzeichnet ist. Zu den klinischen Merkmalen gehören weit verbreitete Atresien, die sich vom Magen bis zum Rektum erstrecken, homogene Verkalkungen in der Bauchhöhle, hepatische Cholestase, Zirrhose und chronisches Leberversagen, hypoplastischer Thymus und erhöhte Anfälligkeit für Bakterien und Viren. Der immunologische Phänotyp besteht aus einer ausgeprägten generalisierten T-Zell-Lymphopenie und einer milderen Lymphopenie der natürlichen Killerzellen und der B-Zellen sowie aus niedrigen IgG-, IgA- und IgM-Serumspiegeln mit erhöhtem Serum-IgE. Die Krankheit verläuft im Säuglings- und Kindesalter meist letal.
Klassifikation & Codes
ICD-10 D81.8
ICD-11 4A01.1Y
OMIM 243150
OMIM 619708
MONDO 0800030
MONDO 30831
MONDO 800030
UMLS C5680044
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
PI4KA
TTC7A
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Intestinale Atresie (Intestinal atresia)
- Schwere kombinierte Immundefizienz (Severe combined immunodeficiency)
- Gastrointestinale Atresie (Gastrointestinal atresia)
- Ektopische Verkalkung (Ectopic calcification)
Häufig (79-30%)
- Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
- Jejunoileale Ulzeration (Jejunoileal ulceration)
- Abdominaler Aufstau (Abdominal distention)
- Polyhydramnion (Polyhydramnios)
- Schütteres Haar (Sparse hair)
- Fehlende Augenbrauen (Absent eyebrow)
- Immundefizienz (Immunodeficiency)
- Blutige Diarrhöe (Bloody diarrhea)
Gelegentlich (29-5%)
- Verdickte Haut (Thickened skin)
- Rektaler Abszess (Rectal abscess)
- Abnormität des Ductus choledochus (Abnormality of the ductus choledochus)
- Malrotation des Darms (Intestinal malrotation)
- Hypoplasie des Thymus (Hypoplasia of the thymus)
- Peritonealabszess (Peritoneal abscess)
- Rezidivierende Abszessbildung (Recurrent abscess formation)
- Alopezie der Kopfhaut (Alopecia of scalp)
Sehr selten (4-1%)
- Hepatitis (Hepatitis)
- Psoriasiforme Dermatitis (Psoriasiform dermatitis)
- Autoimmunhämolytische Anämie (Autoimmune hemolytic anemia)
- Nageldystrophie (Nail dystrophy)
- Ventrikelseptumdefekt (Ventricular septal defect)
- Hashimoto-Thyreoiditis (Hashimoto thyroiditis)
- Kongenitale pulmonale Atemwegsfehlbildung (Congenital pulmonary airway malformation)
- Autoimmunität (Autoimmunity)
- Omphalozele (Omphalocele)
- Diabetes mellitus Typ I (Type I diabetes mellitus)