Mikrozephaler primordialer Kleinwuchs-Insulinresistenz-Syndrom

Eine seltene genetische Erkrankung, die durch eine schwere prä- und postnatale Wachstumsstörung mit Kleinwuchs und Mikrozephalie, Gesichtsdysmorphie (einschließlich eines kleinen Kiefers und eines ausgeprägten Mittelgesichts), schwerer Insulinresistenz, Fettleber und Hypertriglyceridämie, die sich in der Kindheit entwickeln, sowie primärer Gonadeninsuffizienz gekennzeichnet ist. Leichte globale Lernschwierigkeiten und Acanthosis nigricans wurden ebenfalls berichtet.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kindesalter, Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
NSMCE2 XRCC4

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Schwerwiegender Kleinwuchs mit kurzen Gliedmaßen (Severe short-limb dwarfism)
  • Primäre Keimdrüseninsuffizienz (Primary gonadal insufficiency)
  • Vorwölbung der Ohrmuschel (Malar prominence)
  • Micrognathia (Micrognathia)
  • Hepatische Steatose (Hepatic steatosis)
  • Insulinresistenter Diabetes mellitus (Insulin-resistant diabetes mellitus)
  • Hypertriglyceridämie (Hypertriglyceridemia)
Gelegentlich (29-5%)
  • Angeborene Blindheit (Congenital blindness)
  • Netzhautablösung (Retinal detachment)