Spastik mit Hyperglyzinämie, im Kindesalter beginnend

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Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kindesalter
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Progressive Spastik (Progressive spasticity)
  • Nicht-ketotische Hyperglyzinämie (Nonketotic hyperglycinemia)
Häufig (79-30%)
  • Sehbehinderung (Visual impairment)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Spastische Dysarthrie (Spastic dysarthria)
  • Leukodystrophie (Leukodystrophy)
  • Hypertonie (Hypertonia)
  • Verminderte Aktivität des Pyruvatdehydrogenase-Komplexes (Decreased activity of the pyruvate dehydrogenase complex)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Kurze Aufmerksamkeitsspanne (Short attention span)
  • Optikusatrophie (Optic atrophy)
  • Unsicherer Gang (Unsteady gait)
  • Nystagmus (Nystagmus)
  • Verlust der Gehfähigkeit in der frühen Kindheit (Loss of ability to walk in early childhood)
  • Spastische Diplegie (Spastic diplegia)
  • Läsion des Rückenmarks (Spinal cord lesion)
Gelegentlich (29-5%)
  • Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Myoklonus (Myoclonus)
  • Reizbarkeit (Irritability)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Schwierigkeiten bei der Fütterung (Feeding difficulties)
Sehr selten (4-1%)
  • Linksventrikuläre Hypertrophie (Left ventricular hypertrophy)
Ausgeschlossen (0%)
  • Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
  • Erhöhte zirkulierende Laktatkonzentration (Increased circulating lactate concentration)