BICD2-assoziierte proximale spinale Muskelatrophie mit Beginn im Kindesalter, autosomal-dominant

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Art der Erkrankung Ätiologischer Subtyp
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Neugeborenenzeit, Kleinkindalter, Kindesalter, Vorgeburtlich
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Amyotrophie der distalen unteren Gliedmaßen (Distal lower limb amyotrophy)
  • Proximale Muskelschwäche (Proximal muscle weakness)
  • Watschelgang (Waddling gait)
  • Angeborene Fußkontraktionsdeformitäten (Congenital foot contraction deformities)
  • Distale Muskelschwäche (Distal muscle weakness)
  • Gowers-Zeichen (Gowers sign)
Gelegentlich (29-5%)
  • Hyperlordose (Hyperlordosis)
  • Verminderte fetale Bewegung (Decreased fetal movement)
  • Beugekontraktur (Flexion contracture)
  • Abnormität der Achillessehne (Abnormality of the Achilles tendon)
  • Motorische Verzögerung (Motor delay)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Hyporeflexie (Hyporeflexia)
  • Hüftdysplasie (Hip dysplasia)
Sehr selten (4-1%)
  • Muskelschwäche der Hand (Hand muscle weakness)
  • Muskelschwäche des Schultergürtels (Shoulder girdle muscle weakness)