Autosomal-rezessive zerebelläre Ataxie-Pyramidenbahnzeichen-Nystagmus-okulomotorische Apraxie-Syndrom

Eine seltene, genetisch bedingte, langsam fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die gekennzeichnet ist durch eine verzögerte psychomotorische Entwicklung ab dem Säuglingsalter, eine leichte bis schwere Intelligenzminderung, Gang- und Standataxie, Pyramidenzeichen (Hyperreflexie, Plantarstreckung), Dysarthrie und Augenanomalien (z. B. z. B. Nystagmus, okulomotorische Apraxie, Abduktionsdefizite, Esotropie, Ptosis). Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine progressive, generalisierte Kleinhirnatrophie, eine leichte Ventrikulomegalie und in einigen Fällen retrozerebelläre Zysten.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Progressive zerebelläre Ataxie (Progressive cerebellar ataxia)
  • Nystagmus (Nystagmus)
  • Okulomotorische Apraxie (Oculomotor apraxia)
  • Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
Häufig (79-30%)
  • Kleinwüchsigkeit (Short stature)
  • Ventrikulomegalie (Ventriculomegaly)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
  • Dysmetrie (Dysmetria)
  • Horizontaler Nystagmus (Horizontal nystagmus)
  • Geistige Behinderung, leicht (Intellectual disability, mild)
  • Blässe des Sehnervenkopfes (Optic disc pallor)
  • Hypometrische Sakkaden (Hypometric saccades)
  • Spastische Dysarthrie (Spastic dysarthria)
  • Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
  • Ptosis (Ptosis)
  • Rotierender Nystagmus (Rotary nystagmus)
  • Progressive trunkale Ataxie (Progressive truncal ataxia)
  • Diffuse Kleinhirnatrophie (Diffuse cerebellar atrophy)
  • Esotropie (Esotropia)
  • Pes planus (Pes planus)
  • Wachstumsverzögerung (Growth delay)
  • Dysdiadochokinese (Dysdiadochokinesis)
  • Breitbeiniger Gang (Broad-based gait)
Gelegentlich (29-5%)
  • Retrozerebelläre Zyste (Retrocerebellar cyst)
  • Geistige Behinderung, schwer (Intellectual disability, severe)
  • Multiple Gelenkkontrakturen (Multiple joint contractures)
  • Schlechte Sprachentwicklung (Poor speech)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
Ausgeschlossen (0%)
  • Seizure (Seizure)