Autosomal-rezessive zerebelläre Ataxie-Pyramidenbahnzeichen-Nystagmus-okulomotorische Apraxie-Syndrom
Eine seltene, genetisch bedingte, langsam fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die gekennzeichnet ist durch eine verzögerte psychomotorische Entwicklung ab dem Säuglingsalter, eine leichte bis schwere Intelligenzminderung, Gang- und Standataxie, Pyramidenzeichen (Hyperreflexie, Plantarstreckung), Dysarthrie und Augenanomalien (z. B. z. B. Nystagmus, okulomotorische Apraxie, Abduktionsdefizite, Esotropie, Ptosis). Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine progressive, generalisierte Kleinhirnatrophie, eine leichte Ventrikulomegalie und in einigen Fällen retrozerebelläre Zysten.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
- Progressive zerebelläre Ataxie (Progressive cerebellar ataxia)
- Okulomotorische Apraxie (Oculomotor apraxia)
- Nystagmus (Nystagmus)
Häufig (79-30%)
- Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
- Blässe des Sehnervenkopfes (Optic disc pallor)
- Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
- Breitbeiniger Gang (Broad-based gait)
- Pes planus (Pes planus)
- Dysmetrie (Dysmetria)
- Ptosis (Ptosis)
- Dysdiadochokinese (Dysdiadochokinesis)
- Geistige Behinderung, leicht (Intellectual disability, mild)
- Hypometrische Sakkaden (Hypometric saccades)
- Progressive trunkale Ataxie (Progressive truncal ataxia)
- Esotropie (Esotropia)
- Diffuse Kleinhirnatrophie (Diffuse cerebellar atrophy)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Wachstumsverzögerung (Growth delay)
- Rotierender Nystagmus (Rotary nystagmus)
- Ventrikulomegalie (Ventriculomegaly)
- Horizontaler Nystagmus (Horizontal nystagmus)
- Gangstörung (Gait disturbance)
- Spastische Dysarthrie (Spastic dysarthria)
- Kleinwüchsigkeit (Short stature)
Gelegentlich (29-5%)
- Schlechte Sprachentwicklung (Poor speech)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Multiple Gelenkkontrakturen (Multiple joint contractures)
- Retrozerebelläre Zyste (Retrocerebellar cyst)
- Geistige Behinderung, schwer (Intellectual disability, severe)
- Hyperreflexia (Hyperreflexia)
Ausgeschlossen (0%)
- Seizure (Seizure)