Cutis laxa, autosomal-rezessive, Typ 2A

Auch bekannt als: ARCL2A

Eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung des elastischen Gewebes der Dermis, die durch eine redundante, übermäßig gefaltete Haut unterschiedlichen Schweregrades gekennzeichnet ist, die von faltiger Haut bis hin zu Cutis Laxa reicht. Sie geht einher mit prä- und postnataler Wachstumsverzögerung, Hypotonie, leichter bis mittlerer Entwicklungsverzögerung, spätem Verschluss der vorderen Fontanelle und Gesichtsdysmorphien (einschließlich Mikrozephalie, Hypertelorismus, schräg abwärts verlaufende Lidspalten, große, vorstehende Nasenwurzel mit Trichternase, kleine, tief angesetzte Ohren, langes Philtrum, hängende Gesichtshaut). Weitere Manifestationen umfassen Krampfanfälle, Intelligenzminderung, angeborene Hüftluxation, Leistenbruch sowie kortikale und zerebelläre Fehlbildungen. Gelegentlich werden pseudoecchymotische Hautläsionen vor dem Schienbein beobachtet.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Abnorme isoelektrische Fokussierung von Serumtransferrin (Abnormal isoelectric focusing of serum transferrin)
  • Hypermobilität der Gelenke (Joint hypermobility)
  • Progeroides Aussehen des Gesichts (Progeroid facial appearance)
  • Hohe Myopie (High myopia)
  • Anhaltend offene vordere Fontanelle (Persistent open anterior fontanelle)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Übermäßig faltige Haut (Excessive wrinkled skin)
  • Abnorme Morphologie der elastischen Hautfasern (Abnormal cutaneous elastic fiber morphology)
Häufig (79-30%)
  • Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
  • Verzögerter kranialer Nahtverschluss (Delayed cranial suture closure)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Schwere globale Entwicklungsverzögerung (Severe global developmental delay)
  • Pachygyrie (Pachygyria)
  • Kleinhirnfehlbildung (Cerebellar malformation)
  • Dickes Haar (Thick hair)
  • Anfall mit fokaler Bewusstseinsstörung (Focal impaired awareness seizure)
  • Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
  • Dilatiertes viertes Ventrikel (Dilated fourth ventricle)
  • Vergrößerte hintere Schädelgrube (Enlarged posterior fossa)
  • Leistenhernie (Inguinal hernia)
  • Hypotonie (Hypotonia)
  • Ausgeprägte Nasolabialfalte (Prominent nasolabial fold)
  • Breite vordere Fontanelle (Wide anterior fontanel)
  • Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
  • Ausgeprägter Nasenrücken (Prominent nasal bridge)
  • Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
  • Pes planus (Pes planus)
  • Dicke Großhirnrinde (Thick cerebral cortex)
  • Angeborene Mikrozephalie (Primary microcephaly)
  • Sekundäre Mikrozephalie (Secondary microcephaly)
Gelegentlich (29-5%)
  • Dandy-Walker-Fehlbildung (Dandy-Walker malformation)
  • Frontale Bossenschaft (Frontal bossing)
  • Blaue Skleren (Blue sclerae)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Dysplastischer Corpus callosum (Dysplastic corpus callosum)
  • Langes Philtrum (Long philtrum)
  • Athetose (Athetosis)
  • Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
  • Angeborene Hüftluxation (Congenital hip dislocation)
  • Anomalie des Kleinhirnwurms (Abnormality of the cerebellar vermis)
  • Hypoplasie des Kleinhirnwurms (Cerebellar vermis hypoplasia)
  • Seizure (Seizure)
  • Lallende Sprache (Slurred speech)
  • Abnormale Blutungen (Abnormal bleeding)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Dystonie (Dystonia)
Sehr selten (4-1%)
  • Erhöhte Anfälligkeit für Frakturen (Increased susceptibility to fractures)
  • Abnorme Morphologie der Hornhaut (Abnormal cornea morphology)
  • Schwerhörigkeit (Hearing impairment)
Ausgeschlossen (0%)
  • Hornhauttrübung (Corneal opacity)
  • Hyperextensible Haut (Hyperextensible skin)