Cutis laxa, autosomal-rezessive, Typ 2A

Auch bekannt als: ARCL2A

Eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung des elastischen Gewebes der Dermis, die durch eine redundante, übermäßig gefaltete Haut unterschiedlichen Schweregrades gekennzeichnet ist, die von faltiger Haut bis hin zu Cutis Laxa reicht. Sie geht einher mit prä- und postnataler Wachstumsverzögerung, Hypotonie, leichter bis mittlerer Entwicklungsverzögerung, spätem Verschluss der vorderen Fontanelle und Gesichtsdysmorphien (einschließlich Mikrozephalie, Hypertelorismus, schräg abwärts verlaufende Lidspalten, große, vorstehende Nasenwurzel mit Trichternase, kleine, tief angesetzte Ohren, langes Philtrum, hängende Gesichtshaut). Weitere Manifestationen umfassen Krampfanfälle, Intelligenzminderung, angeborene Hüftluxation, Leistenbruch sowie kortikale und zerebelläre Fehlbildungen. Gelegentlich werden pseudoecchymotische Hautläsionen vor dem Schienbein beobachtet.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Abnorme Morphologie der elastischen Hautfasern (Abnormal cutaneous elastic fiber morphology)
  • Abnorme isoelektrische Fokussierung von Serumtransferrin (Abnormal isoelectric focusing of serum transferrin)
  • Hypermobilität der Gelenke (Joint hypermobility)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Übermäßig faltige Haut (Excessive wrinkled skin)
  • Anhaltend offene vordere Fontanelle (Persistent open anterior fontanelle)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Hohe Myopie (High myopia)
  • Progeroides Aussehen des Gesichts (Progeroid facial appearance)
Häufig (79-30%)
  • Verzögerter kranialer Nahtverschluss (Delayed cranial suture closure)
  • Sekundäre Mikrozephalie (Secondary microcephaly)
  • Dicke Großhirnrinde (Thick cerebral cortex)
  • Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
  • Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
  • Angeborene Mikrozephalie (Primary microcephaly)
  • Anfall mit fokaler Bewusstseinsstörung (Focal impaired awareness seizure)
  • Vergrößerte hintere Schädelgrube (Enlarged posterior fossa)
  • Dilatiertes viertes Ventrikel (Dilated fourth ventricle)
  • Leistenhernie (Inguinal hernia)
  • Pes planus (Pes planus)
  • Hypotonie (Hypotonia)
  • Kleinhirnfehlbildung (Cerebellar malformation)
  • Breite vordere Fontanelle (Wide anterior fontanel)
  • Pachygyrie (Pachygyria)
  • Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Ausgeprägte Nasolabialfalte (Prominent nasolabial fold)
  • Dickes Haar (Thick hair)
  • Ausgeprägter Nasenrücken (Prominent nasal bridge)
  • Schwere globale Entwicklungsverzögerung (Severe global developmental delay)
Gelegentlich (29-5%)
  • Dandy-Walker-Fehlbildung (Dandy-Walker malformation)
  • Lallende Sprache (Slurred speech)
  • Langes Philtrum (Long philtrum)
  • Frontale Bossenschaft (Frontal bossing)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Seizure (Seizure)
  • Abnormale Blutungen (Abnormal bleeding)
  • Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
  • Hypoplasie des Kleinhirnwurms (Cerebellar vermis hypoplasia)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Blaue Skleren (Blue sclerae)
  • Angeborene Hüftluxation (Congenital hip dislocation)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Dysplastischer Corpus callosum (Dysplastic corpus callosum)
  • Anomalie des Kleinhirnwurms (Abnormality of the cerebellar vermis)
  • Athetose (Athetosis)
Sehr selten (4-1%)
  • Erhöhte Anfälligkeit für Frakturen (Increased susceptibility to fractures)
  • Schwerhörigkeit (Hearing impairment)
  • Abnorme Morphologie der Hornhaut (Abnormal cornea morphology)
Ausgeschlossen (0%)
  • Hornhauttrübung (Corneal opacity)
  • Hyperextensible Haut (Hyperextensible skin)