Cutis laxa, autosomal-rezessive, Typ 2A
Auch bekannt als: ARCL2A
Eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung des elastischen Gewebes der Dermis, die durch eine redundante, übermäßig gefaltete Haut unterschiedlichen Schweregrades gekennzeichnet ist, die von faltiger Haut bis hin zu Cutis Laxa reicht. Sie geht einher mit prä- und postnataler Wachstumsverzögerung, Hypotonie, leichter bis mittlerer Entwicklungsverzögerung, spätem Verschluss der vorderen Fontanelle und Gesichtsdysmorphien (einschließlich Mikrozephalie, Hypertelorismus, schräg abwärts verlaufende Lidspalten, große, vorstehende Nasenwurzel mit Trichternase, kleine, tief angesetzte Ohren, langes Philtrum, hängende Gesichtshaut). Weitere Manifestationen umfassen Krampfanfälle, Intelligenzminderung, angeborene Hüftluxation, Leistenbruch sowie kortikale und zerebelläre Fehlbildungen. Gelegentlich werden pseudoecchymotische Hautläsionen vor dem Schienbein beobachtet.
Klassifikation & Codes
ICD-10 Q82.8
ICD-11 LD28.2
OMIM 219200
OMIM 278250
MONDO 0018163
UMLS C0268355
GARD 1638
MeSH C562632
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Hypermobilität der Gelenke (Joint hypermobility)
- Hohe Myopie (High myopia)
- Progeroides Aussehen des Gesichts (Progeroid facial appearance)
- Anhaltend offene vordere Fontanelle (Persistent open anterior fontanelle)
- Abnorme isoelektrische Fokussierung von Serumtransferrin (Abnormal isoelectric focusing of serum transferrin)
- Übermäßig faltige Haut (Excessive wrinkled skin)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Abnorme Morphologie der elastischen Hautfasern (Abnormal cutaneous elastic fiber morphology)
Häufig (79-30%)
- Hypotonie (Hypotonia)
- Breite vordere Fontanelle (Wide anterior fontanel)
- Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
- Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
- Leistenhernie (Inguinal hernia)
- Pachygyrie (Pachygyria)
- Ausgeprägte Nasolabialfalte (Prominent nasolabial fold)
- Verzögerter kranialer Nahtverschluss (Delayed cranial suture closure)
- Ausgeprägter Nasenrücken (Prominent nasal bridge)
- Dickes Haar (Thick hair)
- Angeborene Mikrozephalie (Primary microcephaly)
- Dicke Großhirnrinde (Thick cerebral cortex)
- Schwere globale Entwicklungsverzögerung (Severe global developmental delay)
- Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
- Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
- Vergrößerte hintere Schädelgrube (Enlarged posterior fossa)
- Anfall mit fokaler Bewusstseinsstörung (Focal impaired awareness seizure)
- Pes planus (Pes planus)
- Sekundäre Mikrozephalie (Secondary microcephaly)
- Dilatiertes viertes Ventrikel (Dilated fourth ventricle)
- Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
- Strabismus (Strabismus)
- Kleinhirnfehlbildung (Cerebellar malformation)
Gelegentlich (29-5%)
- Ataxie (Ataxia)
- Abnormale Blutungen (Abnormal bleeding)
- Spastizität (Spasticity)
- Hypoplasie des Kleinhirnwurms (Cerebellar vermis hypoplasia)
- Dystonie (Dystonia)
- Blaue Skleren (Blue sclerae)
- Athetose (Athetosis)
- Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
- Lallende Sprache (Slurred speech)
- Angeborene Hüftluxation (Congenital hip dislocation)
- Anomalie des Kleinhirnwurms (Abnormality of the cerebellar vermis)
- Dandy-Walker-Fehlbildung (Dandy-Walker malformation)
- Seizure (Seizure)
- Dysplastischer Corpus callosum (Dysplastic corpus callosum)
- Langes Philtrum (Long philtrum)
- Frontale Bossenschaft (Frontal bossing)
Sehr selten (4-1%)
- Abnorme Morphologie der Hornhaut (Abnormal cornea morphology)
- Schwerhörigkeit (Hearing impairment)
- Erhöhte Anfälligkeit für Frakturen (Increased susceptibility to fractures)
Ausgeschlossen (0%)
- Hornhauttrübung (Corneal opacity)
- Hyperextensible Haut (Hyperextensible skin)