Cutis laxa, autosomal-rezessive, Typ 2A
Auch bekannt als: ARCL2A
Eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung des elastischen Gewebes der Dermis, die durch eine redundante, übermäßig gefaltete Haut unterschiedlichen Schweregrades gekennzeichnet ist, die von faltiger Haut bis hin zu Cutis Laxa reicht. Sie geht einher mit prä- und postnataler Wachstumsverzögerung, Hypotonie, leichter bis mittlerer Entwicklungsverzögerung, spätem Verschluss der vorderen Fontanelle und Gesichtsdysmorphien (einschließlich Mikrozephalie, Hypertelorismus, schräg abwärts verlaufende Lidspalten, große, vorstehende Nasenwurzel mit Trichternase, kleine, tief angesetzte Ohren, langes Philtrum, hängende Gesichtshaut). Weitere Manifestationen umfassen Krampfanfälle, Intelligenzminderung, angeborene Hüftluxation, Leistenbruch sowie kortikale und zerebelläre Fehlbildungen. Gelegentlich werden pseudoecchymotische Hautläsionen vor dem Schienbein beobachtet.
Klassifikation & Codes
ICD-10 Q82.8
ICD-11 LD28.2
OMIM 219200
OMIM 278250
MONDO 0018163
UMLS C0268355
GARD 1638
MeSH C562632
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Übermäßig faltige Haut (Excessive wrinkled skin)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Abnorme Morphologie der elastischen Hautfasern (Abnormal cutaneous elastic fiber morphology)
- Anhaltend offene vordere Fontanelle (Persistent open anterior fontanelle)
- Progeroides Aussehen des Gesichts (Progeroid facial appearance)
- Abnorme isoelektrische Fokussierung von Serumtransferrin (Abnormal isoelectric focusing of serum transferrin)
- Hohe Myopie (High myopia)
- Hypermobilität der Gelenke (Joint hypermobility)
Häufig (79-30%)
- Breite vordere Fontanelle (Wide anterior fontanel)
- Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
- Angeborene Mikrozephalie (Primary microcephaly)
- Sekundäre Mikrozephalie (Secondary microcephaly)
- Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
- Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
- Pes planus (Pes planus)
- Kleinhirnfehlbildung (Cerebellar malformation)
- Ausgeprägte Nasolabialfalte (Prominent nasolabial fold)
- Strabismus (Strabismus)
- Leistenhernie (Inguinal hernia)
- Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
- Dilatiertes viertes Ventrikel (Dilated fourth ventricle)
- Anfall mit fokaler Bewusstseinsstörung (Focal impaired awareness seizure)
- Ausgeprägter Nasenrücken (Prominent nasal bridge)
- Schwere globale Entwicklungsverzögerung (Severe global developmental delay)
- Verzögerter kranialer Nahtverschluss (Delayed cranial suture closure)
- Dickes Haar (Thick hair)
- Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
- Vergrößerte hintere Schädelgrube (Enlarged posterior fossa)
- Hypotonie (Hypotonia)
- Dicke Großhirnrinde (Thick cerebral cortex)
- Pachygyrie (Pachygyria)
Gelegentlich (29-5%)
- Dandy-Walker-Fehlbildung (Dandy-Walker malformation)
- Langes Philtrum (Long philtrum)
- Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
- Athetose (Athetosis)
- Anomalie des Kleinhirnwurms (Abnormality of the cerebellar vermis)
- Lallende Sprache (Slurred speech)
- Dystonie (Dystonia)
- Angeborene Hüftluxation (Congenital hip dislocation)
- Dysplastischer Corpus callosum (Dysplastic corpus callosum)
- Hypoplasie des Kleinhirnwurms (Cerebellar vermis hypoplasia)
- Spastizität (Spasticity)
- Ataxie (Ataxia)
- Frontale Bossenschaft (Frontal bossing)
- Abnormale Blutungen (Abnormal bleeding)
- Blaue Skleren (Blue sclerae)
- Seizure (Seizure)
Sehr selten (4-1%)
- Erhöhte Anfälligkeit für Frakturen (Increased susceptibility to fractures)
- Abnorme Morphologie der Hornhaut (Abnormal cornea morphology)
- Schwerhörigkeit (Hearing impairment)
Ausgeschlossen (0%)
- Hyperextensible Haut (Hyperextensible skin)
- Hornhauttrübung (Corneal opacity)