Cutis laxa, autosomal-rezessive, Typ 2A
Eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung des elastischen Gewebes der Dermis, die durch eine redundante, übermäßig gefaltete Haut unterschiedlichen Schweregrades gekennzeichnet ist, die von faltiger Haut bis hin zu Cutis Laxa reicht. Sie geht einher mit prä- und postnataler Wachstumsverzögerung, Hypotonie, leichter bis mittlerer Entwicklungsverzögerung, spätem Verschluss der vorderen Fontanelle und Gesichtsdysmorphien (einschließlich Mikrozephalie, Hypertelorismus, schräg abwärts verlaufende Lidspalten, große, vorstehende Nasenwurzel mit Trichternase, kleine, tief angesetzte Ohren, langes Philtrum, hängende Gesichtshaut). Weitere Manifestationen umfassen Krampfanfälle, Intelligenzminderung, angeborene Hüftluxation, Leistenbruch sowie kortikale und zerebelläre Fehlbildungen. Gelegentlich werden pseudoecchymotische Hautläsionen vor dem Schienbein beobachtet.
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Abnorme isoelektrische Fokussierung von Serumtransferrin (Abnormal isoelectric focusing of serum transferrin)
- Abnorme Morphologie der elastischen Hautfasern (Abnormal cutaneous elastic fiber morphology)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Progeroides Aussehen des Gesichts (Progeroid facial appearance)
- Übermäßig faltige Haut (Excessive wrinkled skin)
- Hypermobilität der Gelenke (Joint hypermobility)
- Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
- Hohe Myopie (High myopia)
- Anhaltend offene vordere Fontanelle (Persistent open anterior fontanelle)
Häufig (79-30%)
- Strabismus (Strabismus)
- Pachygyrie (Pachygyria)
- Dilatiertes viertes Ventrikel (Dilated fourth ventricle)
- Dickes Haar (Thick hair)
- Schwere globale Entwicklungsverzögerung (Severe global developmental delay)
- Vergrößerte hintere Schädelgrube (Enlarged posterior fossa)
- Ausgeprägter Nasenrücken (Prominent nasal bridge)
- Sekundäre Mikrozephalie (Secondary microcephaly)
- Angeborene Mikrozephalie (Primary microcephaly)
- Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
- Pes planus (Pes planus)
- Dicke Großhirnrinde (Thick cerebral cortex)
- Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
- Kleinhirnfehlbildung (Cerebellar malformation)
- Anfall mit fokaler Bewusstseinsstörung (Focal impaired awareness seizure)
- Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
- Verzögerter kranialer Nahtverschluss (Delayed cranial suture closure)
- Ausgeprägte Nasolabialfalte (Prominent nasolabial fold)
- Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
- Leistenhernie (Inguinal hernia)
- Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
- Hypotonie (Hypotonia)
- Breite vordere Fontanelle (Wide anterior fontanel)
Gelegentlich (29-5%)
- Spastizität (Spasticity)
- Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
- Seizure (Seizure)
- Dysplastischer Corpus callosum (Dysplastic corpus callosum)
- Ataxie (Ataxia)
- Abnormale Blutungen (Abnormal bleeding)
- Langes Philtrum (Long philtrum)
- Frontale Bossenschaft (Frontal bossing)
- Blaue Skleren (Blue sclerae)
- Dandy-Walker-Fehlbildung (Dandy-Walker malformation)
- Lallende Sprache (Slurred speech)
- Angeborene Hüftluxation (Congenital hip dislocation)
- Athetose (Athetosis)
- Hypoplasie des Kleinhirnwurms (Cerebellar vermis hypoplasia)
- Dystonie (Dystonia)
- Anomalie des Kleinhirnwurms (Abnormality of the cerebellar vermis)
Sehr selten (4-1%)
- Schwerhörigkeit (Hearing impairment)
- Abnorme Morphologie der Hornhaut (Abnormal cornea morphology)
- Erhöhte Anfälligkeit für Frakturen (Increased susceptibility to fractures)
Ausgeschlossen (0%)
- Hornhauttrübung (Corneal opacity)
- Hyperextensible Haut (Hyperextensible skin)