Cutis laxa, autosomal-rezessive, Typ 2A

Auch bekannt als: ARCL2A

Eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung des elastischen Gewebes der Dermis, die durch eine redundante, übermäßig gefaltete Haut unterschiedlichen Schweregrades gekennzeichnet ist, die von faltiger Haut bis hin zu Cutis Laxa reicht. Sie geht einher mit prä- und postnataler Wachstumsverzögerung, Hypotonie, leichter bis mittlerer Entwicklungsverzögerung, spätem Verschluss der vorderen Fontanelle und Gesichtsdysmorphien (einschließlich Mikrozephalie, Hypertelorismus, schräg abwärts verlaufende Lidspalten, große, vorstehende Nasenwurzel mit Trichternase, kleine, tief angesetzte Ohren, langes Philtrum, hängende Gesichtshaut). Weitere Manifestationen umfassen Krampfanfälle, Intelligenzminderung, angeborene Hüftluxation, Leistenbruch sowie kortikale und zerebelläre Fehlbildungen. Gelegentlich werden pseudoecchymotische Hautläsionen vor dem Schienbein beobachtet.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Hypermobilität der Gelenke (Joint hypermobility)
  • Hohe Myopie (High myopia)
  • Progeroides Aussehen des Gesichts (Progeroid facial appearance)
  • Abnorme isoelektrische Fokussierung von Serumtransferrin (Abnormal isoelectric focusing of serum transferrin)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Anhaltend offene vordere Fontanelle (Persistent open anterior fontanelle)
  • Übermäßig faltige Haut (Excessive wrinkled skin)
  • Abnorme Morphologie der elastischen Hautfasern (Abnormal cutaneous elastic fiber morphology)
Häufig (79-30%)
  • Pachygyrie (Pachygyria)
  • Dilatiertes viertes Ventrikel (Dilated fourth ventricle)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Pes planus (Pes planus)
  • Ausgeprägter Nasenrücken (Prominent nasal bridge)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Kleinhirnfehlbildung (Cerebellar malformation)
  • Hypotonie (Hypotonia)
  • Dicke Großhirnrinde (Thick cerebral cortex)
  • Dickes Haar (Thick hair)
  • Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
  • Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
  • Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
  • Leistenhernie (Inguinal hernia)
  • Sekundäre Mikrozephalie (Secondary microcephaly)
  • Breite vordere Fontanelle (Wide anterior fontanel)
  • Ausgeprägte Nasolabialfalte (Prominent nasolabial fold)
  • Vergrößerte hintere Schädelgrube (Enlarged posterior fossa)
  • Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
  • Verzögerter kranialer Nahtverschluss (Delayed cranial suture closure)
  • Schwere globale Entwicklungsverzögerung (Severe global developmental delay)
  • Anfall mit fokaler Bewusstseinsstörung (Focal impaired awareness seizure)
  • Angeborene Mikrozephalie (Primary microcephaly)
Gelegentlich (29-5%)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Frontale Bossenschaft (Frontal bossing)
  • Abnormale Blutungen (Abnormal bleeding)
  • Dandy-Walker-Fehlbildung (Dandy-Walker malformation)
  • Hypoplasie des Kleinhirnwurms (Cerebellar vermis hypoplasia)
  • Langes Philtrum (Long philtrum)
  • Angeborene Hüftluxation (Congenital hip dislocation)
  • Seizure (Seizure)
  • Anomalie des Kleinhirnwurms (Abnormality of the cerebellar vermis)
  • Dysplastischer Corpus callosum (Dysplastic corpus callosum)
  • Athetose (Athetosis)
  • Blaue Skleren (Blue sclerae)
  • Lallende Sprache (Slurred speech)
  • Spastizität (Spasticity)
Sehr selten (4-1%)
  • Abnorme Morphologie der Hornhaut (Abnormal cornea morphology)
  • Schwerhörigkeit (Hearing impairment)
  • Erhöhte Anfälligkeit für Frakturen (Increased susceptibility to fractures)
Ausgeschlossen (0%)
  • Hyperextensible Haut (Hyperextensible skin)
  • Hornhauttrübung (Corneal opacity)