Cutis laxa, autosomal-rezessive, Typ 2A

Auch bekannt als: ARCL2A

Eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung des elastischen Gewebes der Dermis, die durch eine redundante, übermäßig gefaltete Haut unterschiedlichen Schweregrades gekennzeichnet ist, die von faltiger Haut bis hin zu Cutis Laxa reicht. Sie geht einher mit prä- und postnataler Wachstumsverzögerung, Hypotonie, leichter bis mittlerer Entwicklungsverzögerung, spätem Verschluss der vorderen Fontanelle und Gesichtsdysmorphien (einschließlich Mikrozephalie, Hypertelorismus, schräg abwärts verlaufende Lidspalten, große, vorstehende Nasenwurzel mit Trichternase, kleine, tief angesetzte Ohren, langes Philtrum, hängende Gesichtshaut). Weitere Manifestationen umfassen Krampfanfälle, Intelligenzminderung, angeborene Hüftluxation, Leistenbruch sowie kortikale und zerebelläre Fehlbildungen. Gelegentlich werden pseudoecchymotische Hautläsionen vor dem Schienbein beobachtet.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Übermäßig faltige Haut (Excessive wrinkled skin)
  • Abnorme Morphologie der elastischen Hautfasern (Abnormal cutaneous elastic fiber morphology)
  • Hypermobilität der Gelenke (Joint hypermobility)
  • Hohe Myopie (High myopia)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Progeroides Aussehen des Gesichts (Progeroid facial appearance)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Anhaltend offene vordere Fontanelle (Persistent open anterior fontanelle)
  • Abnorme isoelektrische Fokussierung von Serumtransferrin (Abnormal isoelectric focusing of serum transferrin)
Häufig (79-30%)
  • Dickes Haar (Thick hair)
  • Vergrößerte hintere Schädelgrube (Enlarged posterior fossa)
  • Pachygyrie (Pachygyria)
  • Leistenhernie (Inguinal hernia)
  • Nach unten verschobene Lidspalten (Downslanted palpebral fissures)
  • Pes planus (Pes planus)
  • Ausgeprägte Nasolabialfalte (Prominent nasolabial fold)
  • Breite vordere Fontanelle (Wide anterior fontanel)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Dilatiertes viertes Ventrikel (Dilated fourth ventricle)
  • Dicke Großhirnrinde (Thick cerebral cortex)
  • Schwere globale Entwicklungsverzögerung (Severe global developmental delay)
  • Kleinhirnfehlbildung (Cerebellar malformation)
  • Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
  • Sekundäre Mikrozephalie (Secondary microcephaly)
  • Ausgeprägter Nasenrücken (Prominent nasal bridge)
  • Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
  • Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
  • Verzögerter kranialer Nahtverschluss (Delayed cranial suture closure)
  • Angeborene Mikrozephalie (Primary microcephaly)
  • Anfall mit fokaler Bewusstseinsstörung (Focal impaired awareness seizure)
  • Hypotonie (Hypotonia)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
Gelegentlich (29-5%)
  • Blaue Skleren (Blue sclerae)
  • Langes Philtrum (Long philtrum)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
  • Frontale Bossenschaft (Frontal bossing)
  • Dandy-Walker-Fehlbildung (Dandy-Walker malformation)
  • Athetose (Athetosis)
  • Ataxie (Ataxia)
  • Dysplastischer Corpus callosum (Dysplastic corpus callosum)
  • Seizure (Seizure)
  • Hypoplasie des Kleinhirnwurms (Cerebellar vermis hypoplasia)
  • Angeborene Hüftluxation (Congenital hip dislocation)
  • Lallende Sprache (Slurred speech)
  • Abnormale Blutungen (Abnormal bleeding)
  • Anomalie des Kleinhirnwurms (Abnormality of the cerebellar vermis)
  • Spastizität (Spasticity)
Sehr selten (4-1%)
  • Abnorme Morphologie der Hornhaut (Abnormal cornea morphology)
  • Schwerhörigkeit (Hearing impairment)
  • Erhöhte Anfälligkeit für Frakturen (Increased susceptibility to fractures)
Ausgeschlossen (0%)
  • Hyperextensible Haut (Hyperextensible skin)
  • Hornhauttrübung (Corneal opacity)