Amyotrophe Lateralsklerose Typ 4

Auch bekannt als: ALS4, Neuropathie, distale hereditäre motorische, mit oberen Motoneuron-Signalen, dHMN mit oberen Motoneuron-Signalen

Eine genetisch bedingte Motoneuronenerkrankung, bei der in der späten Kindheit oder Jugend eine langsam fortschreitende, schwere Muskelschwäche und ein Muskelschwund der distalen Gliedmaßen auftreten, die mit pyramidalen Anzeichen, normaler Empfindung und dem Fehlen einer bulbären Beteiligung einhergehen und zur Degeneration der Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark führen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Jugendalter, Kindesalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SETX

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Atrophie der Skelettmuskeln (Skeletal muscle atrophy)
  • Abnormes Pyramidenzeichen (Abnormal pyramidal sign)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Distale Muskelschwäche (Distal muscle weakness)
Gelegentlich (29-5%)
  • Spastische Paraplegie (Spastic paraplegia)
  • Somatische sensorische Dysfunktion (Somatic sensory dysfunction)
  • Pes cavus (Pes cavus)
  • Gangstörung (Gait disturbance)