Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, X-chromosomale, Typ 6

Eine seltene periphere sensomotorische Neuropathie, die durch eine hauptsächlich axonale periphere sensomotorische Neuropathie gekennzeichnet ist und im Kindes- und Jugendalter zu einer langsam fortschreitenden, mäßigen bis schweren distalen Muskelschwäche und Atrophie der unteren Extremitäten sowie zu distalen, panmodalen sensorischen Anomalien, bilateralen Fehlbildungen der Füße (Pes cavus, Krallenzehen), fehlenden Knöchelreflexen und Ganganomalien (Steppergang) führt. Die Störung ist genetisch bedingt und wird X-chromosomal-dominant vererbt. Frauen sind in der Regel asymptomatisch oder zeigen nur leichte Manifestationen (leichter posturaler Handtremor, leichter Schwund der intrinsischen Muskeln der Hand).
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart X-chromosomal-dominant
Manifestationsalter Kindesalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
PDK3

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Verlangsamte Nervenleitgeschwindigkeit (Decreased nerve conduction velocity)
  • Amyotrophie der distalen unteren Gliedmaßen (Distal lower limb amyotrophy)
  • Fehlender Achillessehnenreflex (Absent Achilles reflex)
  • EMG: axonale Anomalie (EMG: axonal abnormality)
  • Muskelschwäche der unteren Gliedmaßen (Lower limb muscle weakness)
  • Distale sensorische Beeinträchtigung (Distal sensory impairment)
  • Sensomotorische Neuropathie (Sensorimotor neuropathy)
  • Handtremor (Hand tremor)
  • Pes cavus (Pes cavus)
Häufig (79-30%)
  • Erhöhte Kreatinkinase-Konzentration im Blut (Elevated circulating creatine kinase concentration)
  • Beeinträchtigtes Vibrationsempfinden in den unteren Extremitäten (Impaired vibration sensation in the lower limbs)
  • Atrophie der Thenarmuskeln (Thenar muscle atrophy)
  • Steppergang (Steppage gait)
Gelegentlich (29-5%)
  • Motorische Verzögerung (Motor delay)
  • Schallempfindungsschwerhörigkeit (Sensorineural hearing impairment)