Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, X-chromosomale, Typ 6
Eine seltene periphere sensomotorische Neuropathie, die durch eine hauptsächlich axonale periphere sensomotorische Neuropathie gekennzeichnet ist und im Kindes- und Jugendalter zu einer langsam fortschreitenden, mäßigen bis schweren distalen Muskelschwäche und Atrophie der unteren Extremitäten sowie zu distalen, panmodalen sensorischen Anomalien, bilateralen Fehlbildungen der Füße (Pes cavus, Krallenzehen), fehlenden Knöchelreflexen und Ganganomalien (Steppergang) führt. Die Störung ist genetisch bedingt und wird X-chromosomal-dominant vererbt. Frauen sind in der Regel asymptomatisch oder zeigen nur leichte Manifestationen (leichter posturaler Handtremor, leichter Schwund der intrinsischen Muskeln der Hand).
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
X-chromosomal-dominant
Manifestationsalter
Kindesalter
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Handtremor (Hand tremor)
- Gangstörung (Gait disturbance)
- Amyotrophie der distalen unteren Gliedmaßen (Distal lower limb amyotrophy)
- Pes cavus (Pes cavus)
- Sensomotorische Neuropathie (Sensorimotor neuropathy)
- Distale sensorische Beeinträchtigung (Distal sensory impairment)
- EMG: axonale Anomalie (EMG: axonal abnormality)
- Fehlender Achillessehnenreflex (Absent Achilles reflex)
- Verlangsamte Nervenleitgeschwindigkeit (Decreased nerve conduction velocity)
- Muskelschwäche der unteren Gliedmaßen (Lower limb muscle weakness)
Häufig (79-30%)
- Steppergang (Steppage gait)
- Erhöhte Kreatinkinase-Konzentration im Blut (Elevated circulating creatine kinase concentration)
- Atrophie der Thenarmuskeln (Thenar muscle atrophy)
- Beeinträchtigtes Vibrationsempfinden in den unteren Extremitäten (Impaired vibration sensation in the lower limbs)
Gelegentlich (29-5%)
- Schallempfindungsschwerhörigkeit (Sensorineural hearing impairment)
- Motorische Verzögerung (Motor delay)