Spastische Paraplegie mit Paget-Syndrom

Die Spastische Paraplegie mit Paget-Syndrom ist eine extrem seltene, komplexe Form der hereditären spastischen Paraplegie, die im Erwachsenenalter auftritt und durch eine langsam fortschreitende spastische Paraplegie (mit erhöhtem Muskeltonus, verminderter Kraft in den vorderen tibialen Muskeln und Hyperreflexie in den unteren Extremitäten mit Babinski-Zeichen) gekennzeichnet ist, die mit der Paget-Knochenkrankheit einhergeht. Kognitiver Verfall, Demenz und myopathische Veränderungen bei der Muskelbiopsie wurden nicht berichtet.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Erwachsenenalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
VCP

Symptome

Obligat (100%)
  • Spastischer Gang (Spastic gait)
  • Hyperreflexie der unteren Gliedmaßen (Lower limb hyperreflexia)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Spastische Paraplegie (Spastic paraplegia)
  • Erhöhte alkalische Phosphatase-Konzentration im Blut (Elevated circulating alkaline phosphatase concentration)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Allgemeine Muskelschwäche (Generalized muscle weakness)
  • EMG: neuropathische Veränderungen (EMG: neuropathic changes)
Sehr häufig (99-80%)
  • Abnormität der Skelettmorphologie (Abnormality of skeletal morphology)
  • Erhöhte Knochendichte der Wirbelsäule (Increased spinal bone density)
  • Wiederkehrende Frakturen (Recurrent fractures)
  • Schmerzen in den Knochen (Bone pain)
  • Arthralgie (Arthralgia)
Häufig (79-30%)
  • Limb fasciculations (Limb fasciculations)
  • Tongue fasciculations (Tongue fasciculations)