Spastische Paraplegie mit Paget-Syndrom

Die Spastische Paraplegie mit Paget-Syndrom ist eine extrem seltene, komplexe Form der hereditären spastischen Paraplegie, die im Erwachsenenalter auftritt und durch eine langsam fortschreitende spastische Paraplegie (mit erhöhtem Muskeltonus, verminderter Kraft in den vorderen tibialen Muskeln und Hyperreflexie in den unteren Extremitäten mit Babinski-Zeichen) gekennzeichnet ist, die mit der Paget-Knochenkrankheit einhergeht. Kognitiver Verfall, Demenz und myopathische Veränderungen bei der Muskelbiopsie wurden nicht berichtet.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Erwachsenenalter
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Obligat (100%)
  • Hyperreflexie der unteren Gliedmaßen (Lower limb hyperreflexia)
  • EMG: neuropathische Veränderungen (EMG: neuropathic changes)
  • Erhöhte alkalische Phosphatase-Konzentration im Blut (Elevated circulating alkaline phosphatase concentration)
  • Spastische Paraplegie (Spastic paraplegia)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Allgemeine Muskelschwäche (Generalized muscle weakness)
  • Spastischer Gang (Spastic gait)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
Sehr häufig (99-80%)
  • Erhöhte Knochendichte der Wirbelsäule (Increased spinal bone density)
  • Wiederkehrende Frakturen (Recurrent fractures)
  • Arthralgie (Arthralgia)
  • Schmerzen in den Knochen (Bone pain)
  • Abnormität der Skelettmorphologie (Abnormality of skeletal morphology)
Häufig (79-30%)
  • Tongue fasciculations (Tongue fasciculations)
  • Limb fasciculations (Limb fasciculations)