Hypertrophe Kardiomyopathie mit Nierenanomalien durch mitochondriale DNA-Mutation

Auch bekannt als: Hypertrophe Kardiomyopathie mit renalen Anomalien durch mtDNA-Mutation

Keine Beschreibung verfügbar.
Klassifikation & Codes
ICD-10 E88.8 ICD-11 5C53.2Y MONDO 0017933 UMLS C4749942
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Keine Daten verfügbar
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
MT-TL1

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Globale Entwicklungsverzögerung (Global developmental delay)
  • Kardiomyopathie (Cardiomyopathy)
  • Zerebrale Atrophie (Cerebral atrophy)
  • Chronische Nierenerkrankung (Chronic kidney disease)
  • Erhöhte zirkulierende Laktatkonzentration (Increased circulating lactate concentration)
  • Insuffizienz der Atemwege (Respiratory insufficiency)
  • Verminderte Aktivität des mitochondrialen Komplexes I (Decreased activity of mitochondrial complex I)
  • Gedeihstörung (Failure to thrive)
  • Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
  • Erhöhte Kreatinkinase-Konzentration im Blut (Elevated circulating creatine kinase concentration)
  • Hypotoner Säugling (Floppy infant)
  • Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
Gelegentlich (29-5%)
  • Hypsarrhythmie (Hypsarrhythmia)
  • Erhöhtes Liquor-Laktat (Increased CSF lactate)
  • Kleinwüchsigkeit (Short stature)
  • 3-Methylglutaconsäureurie (3-Methylglutaconic aciduria)
  • Verminderte Aktivität des mitochondrialen Komplexes III (Decreased activity of mitochondrial complex III)
  • Hyperalaninämie (Hyperalaninemia)
  • Seizure (Seizure)
  • Tubuläre Azidose der Nieren (Renal tubular acidosis)