Spastische Paraplegie, autosomal-rezessive, Typ 43

Auch bekannt als: SPG43

Die autosomal-rezessive spastische Paraplegie Typ 43 ist eine seltene, komplexe hereditäre spastische Paraplegie, die durch eine im Kindes- bis Jugendalter einsetzende progressive Spastik der unteren Gliedmaßen gekennzeichnet ist, die mit leichten bis schweren Gangstörungen, extensorischen Plantarreflexen, Muskelschwäche und schwerer distaler Atrophie, häufig mit Beteiligung der oberen Gliedmaßen, einhergeht. Zusätzliche Merkmale können Gelenkkontrakturen, distaler sensorischer Verlust und rege oder fehlende tiefe Sehnenreflexe sein. Andere Anzeichen wie Depressionen, Gedächtnisverlust, Optikusatrophie (mit Sehkraftverlust) und Eisenablagerungen im Gehirn (die durch Bildgebung sichtbar werden) wurden ebenfalls dokumentiert.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Jugendalter, Kindesalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
C19ORF12

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Gangstörung (Gait disturbance)
  • Schlechte feinmotorische Koordination (Poor fine motor coordination)
  • Spastischer Gang (Spastic gait)
  • Distale Muskelschwäche (Distal muscle weakness)
  • Distale Amyotrophie (Distal amyotrophy)
  • Spastische Paraparese (Spastic paraparesis)
Häufig (79-30%)
  • Beugekontraktur des Knies (Knee flexion contracture)
  • Pes cavus (Pes cavus)
  • Hyperaktiver Kniescheibenreflex (Hyperactive patellar reflex)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Gesteigerte Reflexe (Brisk reflexes)
  • Beeinträchtigung des Vibrationsempfindens (Impaired vibratory sensation)
  • Beugekontraktur des Sprunggelenks (Ankle flexion contracture)
  • Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
  • Beugekontraktur der Finger (Flexion contracture of finger)
  • Fehlender Achillessehnenreflex (Absent Achilles reflex)