Myogene Arthrogryposis multiplex congenita, autosomal-rezessive
Auch bekannt als: AMC, myogene, autosomal-rezessive, Arthrogryposis multiplex congenita, SYNE1-abhängige, SYNE1-abhängige AMC
Die autosomal-rezessive myogene Arthrogryposis multiplex congenita ist eine seltene, vererbte neuromuskuläre Erkrankung, die sich bereits pränatal (gewöhnlich im zweiten Trimester) präsentiert und von reduzierten fetalen Bewegungen und Fehlstellung der Gelenke gekennzeichnet ist. Die Gelenkanomalien können sowohl untere als auch obere Extremitäten betreffen und sind gewöhnlich symmetrisch. Die Krankheit manifestiert sich durch schwere Hypotonie bei der Geburt mit beidseitigem Klumpfuß, Verzögerung der motorischen Entwicklung, leichte Schwäche der Fazialmuskeln ohne Opthalmoplegie, fehlende tiefe Sehnenreflexe, normale motorische und sensorische Nervenleitgeschwindigkeiten. Eine Beteiligung des Kleinhirns oder der Pyramiden liegt nicht vor. Ein progressiver Krankheitsverlauf führt zum Verlust der Gehfähigkeit nach dem ersten Lebensjahrzehnt.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SYNE1
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Verminderte fetale Bewegung (Decreased fetal movement)
- Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
- Arthrogryposis multiplex congenita (Arthrogryposis multiplex congenita)
- Generalisierte neonatale Hypotonie (Generalized neonatal hypotonia)
- Beidseitige Talipes equinovarus (Bilateral talipes equinovarus)
- Beidseitige Gesichtslähmung (Bilateral facial palsy)
- Ermüdbare Schwäche der Muskeln der proximalen Gliedmaßen (Fatiguable weakness of proximal limb muscles)
- Motorische Verzögerung (Motor delay)
- Hyporeflexie (Hyporeflexia)
Häufig (79-30%)
- Skoliose (Scoliosis)
- Kryptorchismus (Cryptorchidism)
Gelegentlich (29-5%)
- Flacher Hinterkopf (Flat occiput)
- Mäßige Hypermetropie (Moderate hypermetropia)
- Klein für das Gestationsalter (Small for gestational age)
- Geistige Behinderung (Intellectual disability)
- Gastrostomie-Sondenernährung im Säuglingsalter (Gastrostomy tube feeding in infancy)
- Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
- Beugekontraktur der Finger (Flexion contracture of finger)
- Langes Philtrum (Long philtrum)
- Strabismus (Strabismus)
- Macrotia (Macrotia)
- Abgeknickter Daumen (Adducted thumb)
- Hände zusammenpressen (Hand clenching)
- Gowers-Zeichen (Gowers sign)
- Angeborene Knieluxation (Congenital knee dislocation)
- Langes Gesicht (Long face)
- Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
Ausgeschlossen (0%)
- Abnorme zirkulierende Kreatinkinase-Konzentration (Abnormal circulating creatine kinase concentration)
- Mikrozephalie (Microcephaly)
- Polyhydramnion (Polyhydramnios)