Myogene Arthrogryposis multiplex congenita, autosomal-rezessive

Auch bekannt als: AMC, myogene, autosomal-rezessive, Arthrogryposis multiplex congenita, SYNE1-abhängige, SYNE1-abhängige AMC

Die autosomal-rezessive myogene Arthrogryposis multiplex congenita ist eine seltene, vererbte neuromuskuläre Erkrankung, die sich bereits pränatal (gewöhnlich im zweiten Trimester) präsentiert und von reduzierten fetalen Bewegungen und Fehlstellung der Gelenke gekennzeichnet ist. Die Gelenkanomalien können sowohl untere als auch obere Extremitäten betreffen und sind gewöhnlich symmetrisch. Die Krankheit manifestiert sich durch schwere Hypotonie bei der Geburt mit beidseitigem Klumpfuß, Verzögerung der motorischen Entwicklung, leichte Schwäche der Fazialmuskeln ohne Opthalmoplegie, fehlende tiefe Sehnenreflexe, normale motorische und sensorische Nervenleitgeschwindigkeiten. Eine Beteiligung des Kleinhirns oder der Pyramiden liegt nicht vor. Ein progressiver Krankheitsverlauf führt zum Verlust der Gehfähigkeit nach dem ersten Lebensjahrzehnt.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SYNE1

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
  • Beidseitige Talipes equinovarus (Bilateral talipes equinovarus)
  • Ermüdbare Schwäche der Muskeln der proximalen Gliedmaßen (Fatiguable weakness of proximal limb muscles)
  • Generalisierte neonatale Hypotonie (Generalized neonatal hypotonia)
  • Verminderte fetale Bewegung (Decreased fetal movement)
  • Arthrogryposis multiplex congenita (Arthrogryposis multiplex congenita)
  • Motorische Verzögerung (Motor delay)
  • Beidseitige Gesichtslähmung (Bilateral facial palsy)
  • Hyporeflexie (Hyporeflexia)
Häufig (79-30%)
  • Skoliose (Scoliosis)
  • Kryptorchismus (Cryptorchidism)
Gelegentlich (29-5%)
  • Langes Philtrum (Long philtrum)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Langes Gesicht (Long face)
  • Gastrostomie-Sondenernährung im Säuglingsalter (Gastrostomy tube feeding in infancy)
  • Macrotia (Macrotia)
  • Mäßige Hypermetropie (Moderate hypermetropia)
  • Gowers-Zeichen (Gowers sign)
  • Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
  • Abgeknickter Daumen (Adducted thumb)
  • Flacher Hinterkopf (Flat occiput)
  • Klein für das Gestationsalter (Small for gestational age)
  • Angeborene Knieluxation (Congenital knee dislocation)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Hände zusammenpressen (Hand clenching)
  • Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
  • Beugekontraktur der Finger (Flexion contracture of finger)
Ausgeschlossen (0%)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Abnorme zirkulierende Kreatinkinase-Konzentration (Abnormal circulating creatine kinase concentration)
  • Polyhydramnion (Polyhydramnios)