Myogene Arthrogryposis multiplex congenita, autosomal-rezessive

Die autosomal-rezessive myogene Arthrogryposis multiplex congenita ist eine seltene, vererbte neuromuskuläre Erkrankung, die sich bereits pränatal (gewöhnlich im zweiten Trimester) präsentiert und von reduzierten fetalen Bewegungen und Fehlstellung der Gelenke gekennzeichnet ist. Die Gelenkanomalien können sowohl untere als auch obere Extremitäten betreffen und sind gewöhnlich symmetrisch. Die Krankheit manifestiert sich durch schwere Hypotonie bei der Geburt mit beidseitigem Klumpfuß, Verzögerung der motorischen Entwicklung, leichte Schwäche der Fazialmuskeln ohne Opthalmoplegie, fehlende tiefe Sehnenreflexe, normale motorische und sensorische Nervenleitgeschwindigkeiten. Eine Beteiligung des Kleinhirns oder der Pyramiden liegt nicht vor. Ein progressiver Krankheitsverlauf führt zum Verlust der Gehfähigkeit nach dem ersten Lebensjahrzehnt.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Hyporeflexie (Hyporeflexia)
  • Ermüdbare Schwäche der Muskeln der proximalen Gliedmaßen (Fatiguable weakness of proximal limb muscles)
  • Beidseitige Talipes equinovarus (Bilateral talipes equinovarus)
  • Motorische Verzögerung (Motor delay)
  • Beidseitige Gesichtslähmung (Bilateral facial palsy)
  • Generalisierte neonatale Hypotonie (Generalized neonatal hypotonia)
  • Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
  • Arthrogryposis multiplex congenita (Arthrogryposis multiplex congenita)
  • Verminderte fetale Bewegung (Decreased fetal movement)
Häufig (79-30%)
  • Kryptorchismus (Cryptorchidism)
  • Skoliose (Scoliosis)
Gelegentlich (29-5%)
  • Strabismus (Strabismus)
  • Flacher Hinterkopf (Flat occiput)
  • Angeborene Knieluxation (Congenital knee dislocation)
  • Gowers-Zeichen (Gowers sign)
  • Macrotia (Macrotia)
  • Hände zusammenpressen (Hand clenching)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Mäßige Hypermetropie (Moderate hypermetropia)
  • Langes Philtrum (Long philtrum)
  • Langes Gesicht (Long face)
  • Beugekontraktur der Finger (Flexion contracture of finger)
  • Abgeknickter Daumen (Adducted thumb)
  • Gastrostomie-Sondenernährung im Säuglingsalter (Gastrostomy tube feeding in infancy)
  • Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
  • Klein für das Gestationsalter (Small for gestational age)
  • Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
Ausgeschlossen (0%)
  • Abnorme zirkulierende Kreatinkinase-Konzentration (Abnormal circulating creatine kinase concentration)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Polyhydramnion (Polyhydramnios)