Myogene Arthrogryposis multiplex congenita, autosomal-rezessive

Auch bekannt als: AMC, myogene, autosomal-rezessive, Arthrogryposis multiplex congenita, SYNE1-abhängige, SYNE1-abhängige AMC

Die autosomal-rezessive myogene Arthrogryposis multiplex congenita ist eine seltene, vererbte neuromuskuläre Erkrankung, die sich bereits pränatal (gewöhnlich im zweiten Trimester) präsentiert und von reduzierten fetalen Bewegungen und Fehlstellung der Gelenke gekennzeichnet ist. Die Gelenkanomalien können sowohl untere als auch obere Extremitäten betreffen und sind gewöhnlich symmetrisch. Die Krankheit manifestiert sich durch schwere Hypotonie bei der Geburt mit beidseitigem Klumpfuß, Verzögerung der motorischen Entwicklung, leichte Schwäche der Fazialmuskeln ohne Opthalmoplegie, fehlende tiefe Sehnenreflexe, normale motorische und sensorische Nervenleitgeschwindigkeiten. Eine Beteiligung des Kleinhirns oder der Pyramiden liegt nicht vor. Ein progressiver Krankheitsverlauf führt zum Verlust der Gehfähigkeit nach dem ersten Lebensjahrzehnt.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SYNE1

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Beidseitige Talipes equinovarus (Bilateral talipes equinovarus)
  • Verminderte fetale Bewegung (Decreased fetal movement)
  • Arthrogryposis multiplex congenita (Arthrogryposis multiplex congenita)
  • Unfähigkeit zu gehen (Inability to walk)
  • Beidseitige Gesichtslähmung (Bilateral facial palsy)
  • Generalisierte neonatale Hypotonie (Generalized neonatal hypotonia)
  • Hyporeflexie (Hyporeflexia)
  • Motorische Verzögerung (Motor delay)
  • Ermüdbare Schwäche der Muskeln der proximalen Gliedmaßen (Fatiguable weakness of proximal limb muscles)
Häufig (79-30%)
  • Kryptorchismus (Cryptorchidism)
  • Skoliose (Scoliosis)
Gelegentlich (29-5%)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Langes Philtrum (Long philtrum)
  • Langes Gesicht (Long face)
  • Flacher Hinterkopf (Flat occiput)
  • Klein für das Gestationsalter (Small for gestational age)
  • Gowers-Zeichen (Gowers sign)
  • Angeborene Knieluxation (Congenital knee dislocation)
  • Hände zusammenpressen (Hand clenching)
  • Gastrostomie-Sondenernährung im Säuglingsalter (Gastrostomy tube feeding in infancy)
  • Beugekontraktur der Finger (Flexion contracture of finger)
  • Macrotia (Macrotia)
  • Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
  • Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
  • Abgeknickter Daumen (Adducted thumb)
  • Mäßige Hypermetropie (Moderate hypermetropia)
  • Strabismus (Strabismus)
Ausgeschlossen (0%)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)
  • Polyhydramnion (Polyhydramnios)
  • Abnorme zirkulierende Kreatinkinase-Konzentration (Abnormal circulating creatine kinase concentration)