Leukodystrophie, metachromatische, juvenile Form

Auch bekannt als: Arylsulfatase A-Mangel, juvenile Form, MLD, juvenile Form

Eine Subtyp der metachromatischen Leukodystrophie, die durch eine fortschreitende psychomotorische Regression gekennzeichnet ist, die im Alter zwischen 30 Monaten und 16 Jahren einsetzt und oft mit Verhaltensauffälligkeiten oder einer Verschlechterung der schulischen Leistungen beginnt. Weitere Erscheinungsformen sind Ataxie, Gangstörungen, verminderte tiefe Sehnenreflexe, Spastik, Krampfanfälle, Lähmungen, Demenz und der Verlust von Sprache, Seh- und Hörvermögen, der schließlich zum vollständigen Verlust der motorischen und kognitiven Fähigkeiten und zur Dezerebration führt. Die Geschwindigkeit der Verschlechterung ist unterschiedlich, wobei ein Überleben bis zum dritten Lebensjahrzehnt möglich ist.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Klinischer Subtyp
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Jugendalter, Kindesalter
Prävalenz 1-9 / 1 000 000 (Prävalenz bei Geburt, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
ARSA PSAP

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Urininkontinenz (Urinary incontinence)
  • Hyporeflexie (Hyporeflexia)
  • Optikusatrophie (Optic atrophy)
  • Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
  • Abnormer Glycosphingolipidstoffwechsel (Abnormal glycosphingolipid metabolism)
  • Kurze Aufmerksamkeitsspanne (Short attention span)
  • Punktförmige periventrikuläre T2-hyperintense Foci (Punctate periventricular T2 hyperintense foci)
  • Erhöhte CSF-Proteinkonzentration (Increased CSF protein concentration)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Leukodystrophie (Leukodystrophy)
  • Abnormes Sozialverhalten (Abnormal social behavior)
  • Häufige Stürze (Frequent falls)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Unbeholfenheit (Clumsiness)
  • Verlangsamte Nervenleitgeschwindigkeit (Decreased nerve conduction velocity)
  • Muskelschwäche (Muscle weakness)
Gelegentlich (29-5%)
  • Verlust der Sprache (Loss of speech)
  • Progressive psychomotorische Verschlechterung (Progressive psychomotor deterioration)
  • Seizure (Seizure)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Störung des Stoffwechsels/Homöostase (Abnormality of metabolism/homeostasis)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Halluzinationen (Hallucinations)
  • Verminderte Sehschärfe (Reduced visual acuity)
  • Cholezystitis (Cholecystitis)
  • Wahnvorstellung (Delusion)
  • Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
  • Abdominaler Aufstau (Abdominal distention)
  • Absichtliches Zittern (Intention tremor)
  • Emotionale Labilität (Emotional lability)
  • EMG: Zeichen chronischer Denervierung (EMG: chronic denervation signs)
  • Abnormität der visuell evozierten Potenziale (Abnormality of visual evoked potentials)
  • Beidseitige Schallempfindungsschwerhörigkeit (Bilateral sensorineural hearing impairment)
  • Progressive periphere Neuropathie (Progressive peripheral neuropathy)
Sehr selten (4-1%)
  • Dezerebrale Starrheit (Decerebrate rigidity)
  • Vegetativer Zustand (Vegetative state)