Leukodystrophie, metachromatische, spät-infantile Form
Auch bekannt als: Arylsulfatase A-Mangel, spät-infantile Form, MLD, spät-infantile Form
Ein Subtyp der metachromatischen Leukodystrophie, der durch eine schnell fortschreitende psychomotorische Regression gekennzeichnet ist und vor dem 30. Lebensmonat nach einer Phase scheinbar normaler Entwicklung einsetzt. Im Verlauf der Krankheit entwickeln sich Manifestationen wie Fütterungs- und Schluckstörungen aufgrund von Pseudobulbärparesen, Krampfanfällen, schmerzhaften Spasmen, Muskelschwäche, Ataxie, Lähmungen, Demenz und Sprach-, Seh- und Hörverlust, die schnell zu einem vollständigen Verlust der motorischen und kognitiven Fähigkeiten und zur Dezerebration führen. Der Tod tritt innerhalb des ersten Lebensjahrzehnts ein.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Klinischer Subtyp
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter
Prävalenz
1-9 / 1 000 000 (Prävalenz bei Geburt, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
ARSA
PSAP
Symptome
Häufig (79-30%)
- Muskelschwäche (Muscle weakness)
- Dystonie (Dystonia)
- Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
- Erhöhte CSF-Proteinkonzentration (Increased CSF protein concentration)
- Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
- Seizure (Seizure)
- Gangataxie (Gait ataxia)
- Hyporeflexie (Hyporeflexia)
- Punktförmige periventrikuläre T2-hyperintense Foci (Punctate periventricular T2 hyperintense foci)
- EMG: Zeichen chronischer Denervierung (EMG: chronic denervation signs)
- Häufige Stürze (Frequent falls)
- Zehenspitzen-Gang (Tip-toe gait)
- Optikusatrophie (Optic atrophy)
- Urininkontinenz (Urinary incontinence)
- Progressive periphere Neuropathie (Progressive peripheral neuropathy)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
- Leukodystrophie (Leukodystrophy)
- Verlangsamte Nervenleitgeschwindigkeit (Decreased nerve conduction velocity)
- Unbeholfenheit (Clumsiness)
Gelegentlich (29-5%)
- Störung des Stoffwechsels/Homöostase (Abnormality of metabolism/homeostasis)
- Emotionale Labilität (Emotional lability)
- Verminderte Sehschärfe (Reduced visual acuity)
- Abnormes Sozialverhalten (Abnormal social behavior)
- Spastizität (Spasticity)
- Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
- Abdominaler Aufstau (Abdominal distention)
- Abnormität der visuell evozierten Potenziale (Abnormality of visual evoked potentials)
- Verlust der Sprache (Loss of speech)
- Wahnvorstellung (Delusion)
- Beidseitige Schallempfindungsschwerhörigkeit (Bilateral sensorineural hearing impairment)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Halluzinationen (Hallucinations)
- Cholezystitis (Cholecystitis)
Sehr selten (4-1%)
- Vegetativer Zustand (Vegetative state)
- Dezerebrale Starrheit (Decerebrate rigidity)