Leukodystrophie, metachromatische, spät-infantile Form
Auch bekannt als: Arylsulfatase A-Mangel, spät-infantile Form, MLD, spät-infantile Form
Ein Subtyp der metachromatischen Leukodystrophie, der durch eine schnell fortschreitende psychomotorische Regression gekennzeichnet ist und vor dem 30. Lebensmonat nach einer Phase scheinbar normaler Entwicklung einsetzt. Im Verlauf der Krankheit entwickeln sich Manifestationen wie Fütterungs- und Schluckstörungen aufgrund von Pseudobulbärparesen, Krampfanfällen, schmerzhaften Spasmen, Muskelschwäche, Ataxie, Lähmungen, Demenz und Sprach-, Seh- und Hörverlust, die schnell zu einem vollständigen Verlust der motorischen und kognitiven Fähigkeiten und zur Dezerebration führen. Der Tod tritt innerhalb des ersten Lebensjahrzehnts ein.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Klinischer Subtyp
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter
Prävalenz
1-9 / 1 000 000 (Prävalenz bei Geburt, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
ARSA
PSAP
Symptome
Häufig (79-30%)
- Verlangsamte Nervenleitgeschwindigkeit (Decreased nerve conduction velocity)
- Urininkontinenz (Urinary incontinence)
- Zehenspitzen-Gang (Tip-toe gait)
- Progressive periphere Neuropathie (Progressive peripheral neuropathy)
- Muskelschwäche (Muscle weakness)
- Leukodystrophie (Leukodystrophy)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
- EMG: Zeichen chronischer Denervierung (EMG: chronic denervation signs)
- Gangataxie (Gait ataxia)
- Erhöhte CSF-Proteinkonzentration (Increased CSF protein concentration)
- Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
- Punktförmige periventrikuläre T2-hyperintense Foci (Punctate periventricular T2 hyperintense foci)
- Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
- Unbeholfenheit (Clumsiness)
- Häufige Stürze (Frequent falls)
- Optikusatrophie (Optic atrophy)
- Seizure (Seizure)
- Hyporeflexie (Hyporeflexia)
- Dystonie (Dystonia)
Gelegentlich (29-5%)
- Emotionale Labilität (Emotional lability)
- Verminderte Sehschärfe (Reduced visual acuity)
- Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
- Abnormes Sozialverhalten (Abnormal social behavior)
- Abdominaler Aufstau (Abdominal distention)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Beidseitige Schallempfindungsschwerhörigkeit (Bilateral sensorineural hearing impairment)
- Störung des Stoffwechsels/Homöostase (Abnormality of metabolism/homeostasis)
- Spastizität (Spasticity)
- Cholezystitis (Cholecystitis)
- Verlust der Sprache (Loss of speech)
- Wahnvorstellung (Delusion)
- Halluzinationen (Hallucinations)
- Abnormität der visuell evozierten Potenziale (Abnormality of visual evoked potentials)
Sehr selten (4-1%)
- Vegetativer Zustand (Vegetative state)
- Dezerebrale Starrheit (Decerebrate rigidity)