Leukodystrophie, metachromatische, spät-infantile Form
Auch bekannt als: Arylsulfatase A-Mangel, spät-infantile Form, MLD, spät-infantile Form
Ein Subtyp der metachromatischen Leukodystrophie, der durch eine schnell fortschreitende psychomotorische Regression gekennzeichnet ist und vor dem 30. Lebensmonat nach einer Phase scheinbar normaler Entwicklung einsetzt. Im Verlauf der Krankheit entwickeln sich Manifestationen wie Fütterungs- und Schluckstörungen aufgrund von Pseudobulbärparesen, Krampfanfällen, schmerzhaften Spasmen, Muskelschwäche, Ataxie, Lähmungen, Demenz und Sprach-, Seh- und Hörverlust, die schnell zu einem vollständigen Verlust der motorischen und kognitiven Fähigkeiten und zur Dezerebration führen. Der Tod tritt innerhalb des ersten Lebensjahrzehnts ein.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Klinischer Subtyp
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter
Prävalenz
1-9 / 1 000 000 (Prävalenz bei Geburt, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
ARSA
PSAP
Symptome
Häufig (79-30%)
- Seizure (Seizure)
- Optikusatrophie (Optic atrophy)
- Verlangsamte Nervenleitgeschwindigkeit (Decreased nerve conduction velocity)
- Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
- Hyporeflexie (Hyporeflexia)
- Unbeholfenheit (Clumsiness)
- Punktförmige periventrikuläre T2-hyperintense Foci (Punctate periventricular T2 hyperintense foci)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
- Leukodystrophie (Leukodystrophy)
- EMG: Zeichen chronischer Denervierung (EMG: chronic denervation signs)
- Dystonie (Dystonia)
- Progressive periphere Neuropathie (Progressive peripheral neuropathy)
- Muskelschwäche (Muscle weakness)
- Erhöhte CSF-Proteinkonzentration (Increased CSF protein concentration)
- Urininkontinenz (Urinary incontinence)
- Gangataxie (Gait ataxia)
- Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
- Zehenspitzen-Gang (Tip-toe gait)
- Häufige Stürze (Frequent falls)
Gelegentlich (29-5%)
- Spastizität (Spasticity)
- Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
- Verminderte Sehschärfe (Reduced visual acuity)
- Abnormität der visuell evozierten Potenziale (Abnormality of visual evoked potentials)
- Cholezystitis (Cholecystitis)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Störung des Stoffwechsels/Homöostase (Abnormality of metabolism/homeostasis)
- Abdominaler Aufstau (Abdominal distention)
- Verlust der Sprache (Loss of speech)
- Wahnvorstellung (Delusion)
- Emotionale Labilität (Emotional lability)
- Abnormes Sozialverhalten (Abnormal social behavior)
- Beidseitige Schallempfindungsschwerhörigkeit (Bilateral sensorineural hearing impairment)
- Halluzinationen (Hallucinations)
Sehr selten (4-1%)
- Vegetativer Zustand (Vegetative state)
- Dezerebrale Starrheit (Decerebrate rigidity)