Leukodystrophie, metachromatische, spät-infantile Form
Auch bekannt als: Arylsulfatase A-Mangel, spät-infantile Form, MLD, spät-infantile Form
Ein Subtyp der metachromatischen Leukodystrophie, der durch eine schnell fortschreitende psychomotorische Regression gekennzeichnet ist und vor dem 30. Lebensmonat nach einer Phase scheinbar normaler Entwicklung einsetzt. Im Verlauf der Krankheit entwickeln sich Manifestationen wie Fütterungs- und Schluckstörungen aufgrund von Pseudobulbärparesen, Krampfanfällen, schmerzhaften Spasmen, Muskelschwäche, Ataxie, Lähmungen, Demenz und Sprach-, Seh- und Hörverlust, die schnell zu einem vollständigen Verlust der motorischen und kognitiven Fähigkeiten und zur Dezerebration führen. Der Tod tritt innerhalb des ersten Lebensjahrzehnts ein.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Klinischer Subtyp
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Kleinkindalter
Prävalenz
1-9 / 1 000 000 (Prävalenz bei Geburt, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
ARSA
PSAP
Symptome
Häufig (79-30%)
- Gangataxie (Gait ataxia)
- Verlangsamte Nervenleitgeschwindigkeit (Decreased nerve conduction velocity)
- Progressive periphere Neuropathie (Progressive peripheral neuropathy)
- Urininkontinenz (Urinary incontinence)
- Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
- Punktförmige periventrikuläre T2-hyperintense Foci (Punctate periventricular T2 hyperintense foci)
- Muskelschwäche (Muscle weakness)
- Häufige Stürze (Frequent falls)
- Hyporeflexie (Hyporeflexia)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Unbeholfenheit (Clumsiness)
- Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
- Seizure (Seizure)
- Leukodystrophie (Leukodystrophy)
- Optikusatrophie (Optic atrophy)
- Dystonie (Dystonia)
- EMG: Zeichen chronischer Denervierung (EMG: chronic denervation signs)
- Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
- Zehenspitzen-Gang (Tip-toe gait)
- Erhöhte CSF-Proteinkonzentration (Increased CSF protein concentration)
Gelegentlich (29-5%)
- Halluzinationen (Hallucinations)
- Abnormität der visuell evozierten Potenziale (Abnormality of visual evoked potentials)
- Spastizität (Spasticity)
- Emotionale Labilität (Emotional lability)
- Störung des Stoffwechsels/Homöostase (Abnormality of metabolism/homeostasis)
- Verlust der Sprache (Loss of speech)
- Abdominaler Aufstau (Abdominal distention)
- Babinski-Zeichen (Babinski sign)
- Abnormes Sozialverhalten (Abnormal social behavior)
- Verminderte Sehschärfe (Reduced visual acuity)
- Wahnvorstellung (Delusion)
- Cholezystitis (Cholecystitis)
- Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
- Beidseitige Schallempfindungsschwerhörigkeit (Bilateral sensorineural hearing impairment)
Sehr selten (4-1%)
- Vegetativer Zustand (Vegetative state)
- Dezerebrale Starrheit (Decerebrate rigidity)