Leukodystrophie, metachromatische, spät-infantile Form

Ein Subtyp der metachromatischen Leukodystrophie, der durch eine schnell fortschreitende psychomotorische Regression gekennzeichnet ist und vor dem 30. Lebensmonat nach einer Phase scheinbar normaler Entwicklung einsetzt. Im Verlauf der Krankheit entwickeln sich Manifestationen wie Fütterungs- und Schluckstörungen aufgrund von Pseudobulbärparesen, Krampfanfällen, schmerzhaften Spasmen, Muskelschwäche, Ataxie, Lähmungen, Demenz und Sprach-, Seh- und Hörverlust, die schnell zu einem vollständigen Verlust der motorischen und kognitiven Fähigkeiten und zur Dezerebration führen. Der Tod tritt innerhalb des ersten Lebensjahrzehnts ein.
Art der Erkrankung Klinischer Subtyp
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Optikusatrophie (Optic atrophy)
  • Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
  • Verlangsamte Nervenleitgeschwindigkeit (Decreased nerve conduction velocity)
  • Zehenspitzen-Gang (Tip-toe gait)
  • EMG: Zeichen chronischer Denervierung (EMG: chronic denervation signs)
  • Punktförmige periventrikuläre T2-hyperintense Foci (Punctate periventricular T2 hyperintense foci)
  • Unbeholfenheit (Clumsiness)
  • Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
  • Hyporeflexie (Hyporeflexia)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Urininkontinenz (Urinary incontinence)
  • Erhöhte CSF-Proteinkonzentration (Increased CSF protein concentration)
  • Progressive periphere Neuropathie (Progressive peripheral neuropathy)
  • Muskelschwäche (Muscle weakness)
  • Seizure (Seizure)
  • Häufige Stürze (Frequent falls)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Gangataxie (Gait ataxia)
  • Leukodystrophie (Leukodystrophy)
Gelegentlich (29-5%)
  • Verlust der Sprache (Loss of speech)
  • Störung des Stoffwechsels/Homöostase (Abnormality of metabolism/homeostasis)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Verminderte Sehschärfe (Reduced visual acuity)
  • Beidseitige Schallempfindungsschwerhörigkeit (Bilateral sensorineural hearing impairment)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Wahnvorstellung (Delusion)
  • Abdominaler Aufstau (Abdominal distention)
  • Cholezystitis (Cholecystitis)
  • Abnormität der visuell evozierten Potenziale (Abnormality of visual evoked potentials)
  • Halluzinationen (Hallucinations)
  • Emotionale Labilität (Emotional lability)
  • Abnormes Sozialverhalten (Abnormal social behavior)
  • Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
Sehr selten (4-1%)
  • Dezerebrale Starrheit (Decerebrate rigidity)
  • Vegetativer Zustand (Vegetative state)