Leukodystrophie, metachromatische, spät-infantile Form

Auch bekannt als: Arylsulfatase A-Mangel, spät-infantile Form, MLD, spät-infantile Form

Ein Subtyp der metachromatischen Leukodystrophie, der durch eine schnell fortschreitende psychomotorische Regression gekennzeichnet ist und vor dem 30. Lebensmonat nach einer Phase scheinbar normaler Entwicklung einsetzt. Im Verlauf der Krankheit entwickeln sich Manifestationen wie Fütterungs- und Schluckstörungen aufgrund von Pseudobulbärparesen, Krampfanfällen, schmerzhaften Spasmen, Muskelschwäche, Ataxie, Lähmungen, Demenz und Sprach-, Seh- und Hörverlust, die schnell zu einem vollständigen Verlust der motorischen und kognitiven Fähigkeiten und zur Dezerebration führen. Der Tod tritt innerhalb des ersten Lebensjahrzehnts ein.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Klinischer Subtyp
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter
Prävalenz 1-9 / 1 000 000 (Prävalenz bei Geburt, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
ARSA PSAP

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Punktförmige periventrikuläre T2-hyperintense Foci (Punctate periventricular T2 hyperintense foci)
  • Hyporeflexie (Hyporeflexia)
  • Optikusatrophie (Optic atrophy)
  • Regression in der Entwicklung (Developmental regression)
  • Muskelschwäche (Muscle weakness)
  • Verlangsamte Nervenleitgeschwindigkeit (Decreased nerve conduction velocity)
  • Seizure (Seizure)
  • Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
  • Gangataxie (Gait ataxia)
  • EMG: Zeichen chronischer Denervierung (EMG: chronic denervation signs)
  • Erhöhte CSF-Proteinkonzentration (Increased CSF protein concentration)
  • Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
  • Urininkontinenz (Urinary incontinence)
  • Unbeholfenheit (Clumsiness)
  • Häufige Stürze (Frequent falls)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Leukodystrophie (Leukodystrophy)
  • Progressive periphere Neuropathie (Progressive peripheral neuropathy)
  • Zehenspitzen-Gang (Tip-toe gait)
Gelegentlich (29-5%)
  • Beidseitige Schallempfindungsschwerhörigkeit (Bilateral sensorineural hearing impairment)
  • Emotionale Labilität (Emotional lability)
  • Verminderte Sehschärfe (Reduced visual acuity)
  • Fütterungsschwierigkeiten im Säuglingsalter (Feeding difficulties in infancy)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Halluzinationen (Hallucinations)
  • Abdominaler Aufstau (Abdominal distention)
  • Babinski-Zeichen (Babinski sign)
  • Abnormes Sozialverhalten (Abnormal social behavior)
  • Verlust der Sprache (Loss of speech)
  • Störung des Stoffwechsels/Homöostase (Abnormality of metabolism/homeostasis)
  • Abnormität der visuell evozierten Potenziale (Abnormality of visual evoked potentials)
  • Cholezystitis (Cholecystitis)
  • Wahnvorstellung (Delusion)
Sehr selten (4-1%)
  • Vegetativer Zustand (Vegetative state)
  • Dezerebrale Starrheit (Decerebrate rigidity)