RAPADILINO-Syndrom

Eine seltene multiple kongenitale Anomalie, die sich durch charakteristische Anzeichen und assoziierte Gesichtsmerkmale auszeichnet. Das Akronym ist von charakteristischen Merkmalen abgeleitet: RA für Radialis; PA für fehlende/hypoplastische Kniescheiben und Gaumenspalte/hochgewölbter Gaumen; DI für Durchfall sowie fehlgebildete Gelenke; LI für geringe Größe und Fehlbildungen der Gliedmaßen; und NO für lange, schlanke Nase und normale Intelligenz.
Art der Erkrankung Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
  • Postnatale Wachstumsverzögerung (Postnatal growth retardation)
Häufig (79-30%)
  • Hoher Gaumen (High palate)
  • Diarrhöe (Diarrhea)
  • Aplasie/Hypoplasie des Daumens (Aplasia/Hypoplasia of the thumb)
  • Schmaler Nasenrücken (Slender nose)
  • Gaumenspalte (Cleft palate)
  • Aplasie/Hypoplasie der Kniescheibe (Aplasia/Hypoplasia of the patella)
  • Abnormität der Gliedmaßen (Abnormality of limbs)
  • Aplasie/Hypoplasie des Radius (Aplasia/Hypoplasia of the radius)
  • Schwierigkeiten bei der Fütterung (Feeding difficulties)
Gelegentlich (29-5%)
  • Verminderter zirkulierender Antikörperspiegel (Decreased circulating antibody level)
  • Verminderte Gesamtzahl der T-Zellen (Decreased total T cell count)
Ausgeschlossen (0%)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Poikiloderma (Poikiloderma)