Pyle-Krankheit

Auch bekannt als: Metaphysäre Dysplasie Typ Pyle, Pyle-Syndrom, SFRP4-assoziierte Pyle-Krankheit

Eine seltene Knochendysplasie, die gekennzeichnet ist durch lange Knochen mit breiten und erweiterten Metaphysen, dünne Kortikalis und Knochenbrüchigkeit. Die metaphysäre Verbreiterung und Auftreibung reicht weit in die Diaphyse hinein und verursacht im distalen Oberschenkelknochen das typische ,,Erlenmeyerkolben''- oder ,,Paddel''-Erscheinungsbild. Eine Auftreibung des Knochens ist auch an den Röhrenknochen der Hände zu beobachten, wo eine diaphysäre Verengung fehlt. Häufige klinische Merkmale sind Genua valga, große Schlüsselbeine und Zahnanomalien. Eine leichte Hyperostose des Schädels und eine leichte Platyspondylie können ebenfalls auf Röntgenbildern beobachtet werden.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
SFRP4

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Erlenmeyerkolben-Deformität der Oberschenkelknochen (Erlenmeyer flask deformity of the femurs)
  • Genu valgum (Genu valgum)
Häufig (79-30%)
  • Abstehendes Ohr (Protruding ear)
  • Unterkiefer-Prognathie (Mandibular prognathia)
  • Erweiterte Metaphysen (Enlarged metaphyses)
  • Erhöhte Anfälligkeit für Frakturen (Increased susceptibility to fractures)
  • Zahnreihenfehlstellungen (Dental malocclusion)
  • Kraniofaziale Osteosklerose (Craniofacial osteosclerosis)
  • Kariöse Zähne (Carious teeth)
  • Mediale Klavikelverbreiterung (Medial widening of clavicles)
Gelegentlich (29-5%)
  • Platyspondyly (Platyspondyly)
  • Wurmknochen (Wormian bones)
  • Rückenschmerzen (Back pain)
  • Verzögertes Durchbrechen der bleibenden Zähne (Delayed eruption of permanent teeth)
  • Dünnes Kalvarium (Thin calvarium)
  • Muskelschwäche (Muscle weakness)
  • Skoliose (Scoliosis)
  • Arthralgie (Arthralgia)