Autosomal-rezessive zerebelläre Ataxie mit Beginn im Erwachsenenalter
Auch bekannt als: Autosomal-rezessive spinozerebelläre Ataxie Typ 10, SCAR10
Eine seltene, genetisch bedingte, autosomal-rezessive Kleinhirnataxie, die sich im Erwachsenenalter durch eine langsam fortschreitende spinozerebelläre Ataxie mit Gang- und appendikulärer Ataxie, Dysarthrie, Augenbewegungsanomalien (z. B. horizontaler, vertikaler und/oder abwärts gerichteter Nystagmus, hypermetrische Sakkaden), verstärkte tiefe Sehnenreflexe und fortschreitenden kognitiven Verfall äußert. Weitere variable Merkmale können Muskelschwund und Faszikulationen der proximalen Beinmuskulatur, Pes cavus, inspiratorischer Stridor, Epilepsie, Netzhautdegeneration und Katarakte sein. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine ausgeprägte Atrophie des Kleinhirns und die Elektromyographie weist auf eine Beteiligung der unteren Motoneuronen hin.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Erwachsenenalter
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
ANO10
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Progressive zerebelläre Ataxie (Progressive cerebellar ataxia)
- Abnorme Enzym-/Koenzymaktivität (Abnormal enzyme/coenzyme activity)
Häufig (79-30%)
- Pes cavus (Pes cavus)
- Dysarthrie (Dysarthria)
- Zerebelläre Atrophie (Cerebellar atrophy)
- Truncus-Ataxie (Truncal ataxia)
- Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
- Knöchelklonus (Ankle clonus)
- Makuladegeneration (Macular degeneration)
- EMG-Anomalie (EMG abnormality)
- Lallende Sprache (Slurred speech)
- Dysmetrie (Dysmetria)
- Ataxie der Gliedmaßen (Limb ataxia)
- Dysmetrische Sakkaden (Dysmetric saccades)
- Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
- Faszikulationen (Fasciculations)
- Ptosis (Ptosis)
- Gesteigerte Reflexe (Brisk reflexes)
- Steifheit der Beinmuskeln (Leg muscle stiffness)
- Downbeat-Nystagmus (Downbeat nystagmus)
- Hyperreflexia (Hyperreflexia)
- Sakkadische glatte Verfolgung (Saccadic smooth pursuit)
Gelegentlich (29-5%)
- Diplopie (Diplopia)
- Tortuosität der Bindehautgefäße (Tortuosity of conjunctival vessels)
- Geistige Behinderung, leicht (Intellectual disability, mild)
- Grauer Star (Cataract)
- Horizontaler Nystagmus (Horizontal nystagmus)
- Absichtliches Zittern (Intention tremor)