Autosomal-rezessive zerebelläre Ataxie mit Beginn im Erwachsenenalter

Auch bekannt als: Autosomal-rezessive spinozerebelläre Ataxie Typ 10, SCAR10

Eine seltene, genetisch bedingte, autosomal-rezessive Kleinhirnataxie, die sich im Erwachsenenalter durch eine langsam fortschreitende spinozerebelläre Ataxie mit Gang- und appendikulärer Ataxie, Dysarthrie, Augenbewegungsanomalien (z. B. horizontaler, vertikaler und/oder abwärts gerichteter Nystagmus, hypermetrische Sakkaden), verstärkte tiefe Sehnenreflexe und fortschreitenden kognitiven Verfall äußert. Weitere variable Merkmale können Muskelschwund und Faszikulationen der proximalen Beinmuskulatur, Pes cavus, inspiratorischer Stridor, Epilepsie, Netzhautdegeneration und Katarakte sein. Die Bildgebung des Gehirns zeigt eine ausgeprägte Atrophie des Kleinhirns und die Elektromyographie weist auf eine Beteiligung der unteren Motoneuronen hin.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter Erwachsenenalter
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
ANO10

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Abnorme Enzym-/Koenzymaktivität (Abnormal enzyme/coenzyme activity)
  • Progressive zerebelläre Ataxie (Progressive cerebellar ataxia)
Häufig (79-30%)
  • Ataxie der Gliedmaßen (Limb ataxia)
  • Makuladegeneration (Macular degeneration)
  • Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
  • Dysarthrie (Dysarthria)
  • Gesteigerte Reflexe (Brisk reflexes)
  • Zerebelläre Atrophie (Cerebellar atrophy)
  • Faszikulationen (Fasciculations)
  • Progressive Gangataxie (Progressive gait ataxia)
  • Truncus-Ataxie (Truncal ataxia)
  • Ptosis (Ptosis)
  • Steifheit der Beinmuskeln (Leg muscle stiffness)
  • Pes cavus (Pes cavus)
  • Downbeat-Nystagmus (Downbeat nystagmus)
  • EMG-Anomalie (EMG abnormality)
  • Lallende Sprache (Slurred speech)
  • Hyperreflexia (Hyperreflexia)
  • Knöchelklonus (Ankle clonus)
  • Sakkadische glatte Verfolgung (Saccadic smooth pursuit)
  • Dysmetrie (Dysmetria)
  • Dysmetrische Sakkaden (Dysmetric saccades)
Gelegentlich (29-5%)
  • Geistige Behinderung, leicht (Intellectual disability, mild)
  • Diplopie (Diplopia)
  • Absichtliches Zittern (Intention tremor)
  • Grauer Star (Cataract)
  • Tortuosität der Bindehautgefäße (Tortuosity of conjunctival vessels)
  • Horizontaler Nystagmus (Horizontal nystagmus)