Holoprosenzephalie, septopräoptische

Auch bekannt als: HPE, septopräoptische

Ein seltener Subtyp der Holoprosenzephalie, bei dem die Mittellinienfusion auf die septalen und/oder präoptischen Regionen des Telenzephalons beschränkt ist, ohne dass eine signifikante frontale neokortikale Fusion vorliegt. Die kraniofazialen Mittellinienfehlbildungen sind im Allgemeinen mild und umfassen einen einzelnen oberen mittleren Schneidezahn und eine pyriforme Sinusstenose. Weitere berichtete Manifestationen sind Sprachverzögerungen, Lernschwierigkeiten und Verhaltensstörungen. Die Bildgebung zeigt einen abnormen Fornix, ein fehlendes oder hypoplasisches anteriores Corpus callosum und eine ungepaarte Arteria cerebri anterior.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Klinischer Subtyp
Vererbungsart Multigenetisch/Multifaktoriell
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
CDON CRIPTO DISP1 DLL1 FGF8 FOXH1 GAS1 GLI2 NODAL PTCH1 SHH SIX3 STIL TGIF1 ZIC2

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Impulsivität (Impulsivity)
  • Generalisierte Hypotonie (Generalized hypotonia)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Abnorme Morphologie des Corpus callosum (Abnormal corpus callosum morphology)
  • Verzögerung der expressiven Sprache (Expressive language delay)
  • Zentraler Diabetes insipidus (Central diabetes insipidus)
  • Spezifische Lernbehinderung (Specific learning disability)
  • Kurze Aufmerksamkeitsspanne (Short attention span)
  • Abnorme Rippen-Morphologie (Abnormal rib morphology)
  • Abnorme Morphologie der Wirbelsäule (Abnormal vertebral morphology)
  • Vorheriger Hypopituitarismus (Anterior hypopituitarism)
  • Frühzeitige Pubertät (Precocious puberty)
  • Abnormität der Morphologie des Mittelhirns (Abnormality of midbrain morphology)
Gelegentlich (29-5%)
  • Hypoplasie der Pons (Hypoplasia of the pons)
  • Anterior gelegener Anus (Anteriorly placed anus)
  • Perisylvianische Polymikrogyrie (Perisylvian polymicrogyria)
  • Gastrostomie-Sondenernährung im Säuglingsalter (Gastrostomy tube feeding in infancy)
  • Koarktation der Aorta (Coarctation of aorta)
  • Rhombencephalosynapsis (Rhombencephalosynapsis)
  • Frontoethmoidale Enzephalozele (Frontoethmoidal encephalocele)
  • Anomalie des Septum pellucidum (Abnormality of the septum pellucidum)
  • Dysphagie (Dysphagia)
  • Megalencephalie (Megalencephaly)
  • Mikrozephalie (Microcephaly)