Opsismodysplasie
Eine seltene Skelettdysplasie, die durch prä- oder postnatale schwere rhizomele Mikromelie mit kurzen Röhrenknochen (angeborener Kleinwuchs), extrem kurzen Füßen und Händen, stark verzögerter Skelettverknöcherung, metaphysärer Wölbung, schwerer Platyspondylie, Muskelhypotonie und Gesichtsdysmorphie (einschließlich Makrozephalie, großer vorderer Fontanelle, gewölbten und hervorstehenden Augenbrauen, Hypertelorismus, Exophthalmus, flache Nasenwurzel, kleine antevertierte Nase mit relativ breiten Nasenlöchern, langes Philtrum und dünne Oberlippe). Die Patienten weisen außerdem einen kurzen Hals und einen schmalen, glockenförmigen Brustkorb auf. Es wurde auch über zirkuläre Hautfalten (insbesondere an den Oberarmen, Händen und Füßen) und wiederkehrende Infektionen der Atemwege (die in einigen Fällen tödlich verliefen) berichtet.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Neugeborenenzeit
Prävalenz
<1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
INPPL1
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Insuffizienz der Atemwege (Respiratory insufficiency)
- Große Fontanellen (Large fontanelles)
- Verzögerte Reifung des Skeletts (Delayed skeletal maturation)
- Makrozephalie (Macrocephaly)
- Abnorm verknöcherte Wirbel (Abnormally ossified vertebrae)
- Hypoplastisches Schambein (Hypoplastic pubic bone)
- Hypoplastische Ischia (Hypoplastic ischia)
- Kurze Nase (Short nose)
- Niedergedrückter Nasenrücken (Depressed nasal bridge)
- Hypoplastische Wirbelkörper (Hypoplastic vertebral bodies)
- Spindelförmiger Finger (Tapered finger)
- Abnorme Metaphysen-Morphologie (Abnormal metaphysis morphology)
- Quadratische Beckenknochen (Squared iliac bones)
- Brachydaktylie (Brachydactyly)
- Frontale Bossenschaft (Frontal bossing)
- Starke Kleinwüchsigkeit (Severe short stature)
- Anomalie der Morphologie der Epiphyse (Abnormality of epiphysis morphology)
Häufig (79-30%)
- Flacher Hinterkopf (Flat occiput)
- Hypotonie (Hypotonia)
- Wiederkehrende Infektionen der Atemwege (Recurrent respiratory infections)
Gelegentlich (29-5%)
- Splenomegalie (Splenomegaly)
- Schmale Brust (Narrow chest)
- Pectus excavatum (Pectus excavatum)
- Hepatomegalie (Hepatomegaly)
- Breiter Daumen (Broad thumb)
- Steifheit der Gelenke (Joint stiffness)
- Blaue Skleren (Blue sclerae)