Neu-Laxova-Syndrom
Ein seltenes Syndrom mit multiplen angeborenen Anomalien/Dysmorphien, das durch Ichthyose, schwere Mikrozephalie, intrauterine Wachstumsrestriktion (IUGR), Gelenkkontrakturen, Ödeme, Katarakte und morphologische Anomalien des Zentralnervensystems (ZNS) gekennzeichnet ist und auf ausgeprägten Enzymdefiziten im Serin-Biosyntheseweg beruht. Es verläuft in der Regel bei der Geburt tödlich.
Art der Erkrankung
Fehlbildungs-Syndrom
Vererbungsart
Autosomal-rezessiv
Manifestationsalter
Vorgeburtlich
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Intrauterine Wachstumsverzögerung (Intrauterine growth retardation)
- Ichthyose (Ichthyosis)
- Mikrozephalie (Microcephaly)
- Abgeschrägte Stirn (Sloping forehead)
- Mangelnde Elastizität der Haut (Lack of skin elasticity)
- Abnorme Morphologie des Nervensystems (Abnormal nervous system morphology)
- Dicker zinnoberroter Rand (Thick vermilion border)
Häufig (79-30%)
- Muskelkrämpfe (Muscle spasm)
- Trismus (Trismus)
- Lissencephalie (Lissencephaly)
- Absent septum pellucidum (Absent septum pellucidum)
- Verminderte fetale Bewegung (Decreased fetal movement)
- Breiter Fuß (Broad foot)
- Kleinhirnhypoplasie (Cerebellar hypoplasia)
- Umgekehrte Unterlippe zinnoberrot (Everted lower lip vermilion)
- Dandy-Walker-Fehlbildung (Dandy-Walker malformation)
- Muskeldystrophie (Muscular dystrophy)
- Anomalie des Kleinhirnwurms (Abnormality of the cerebellar vermis)
- Anomalie des Philtrums (Abnormality of the philtrum)
- Polyhydramnion (Polyhydramnios)
- Proptosis (Proptosis)
- Atrophie der Skelettmuskeln (Skeletal muscle atrophy)
- Opisthotonus (Opisthotonus)
- Anomalien der Haut (Abnormality of the skin)
- Abnormität der neuronalen Migration (Abnormality of neuronal migration)
- Große Hände (Large hands)
- Pachygyrie (Pachygyria)
- Niedergedrückter Nasenkamm (Depressed nasal ridge)
- Hypertelorismus (Hypertelorism)
- Zweideutige Genitalien (Ambiguous genitalia)
- Polymicrogyria (Polymicrogyria)
- Hypogonadismus (Hypogonadism)
- Beugekontraktur (Flexion contracture)
- Abnormale kortikale Gyration (Abnormal cortical gyration)
- Macrotia (Macrotia)
- Abnormität des Mundes (Abnormality of the mouth)
- Hypoplasie der äußeren Genitalien (External genital hypoplasia)
- Aplasie/Hypoplasie der Skelettmuskulatur (Aplasia/Hypoplasia involving the skeletal musculature)
Gelegentlich (29-5%)
- Abnorme Morphologie der Wimpern (Abnormal eyelash morphology)
- Osteomalazie (Osteomalacia)
- Osteoporose (Osteoporosis)
- Mikromelie (Micromelia)
- Abnorme Morphologie des nasolakrimalen Systems (Abnormal nasolacrimal system morphology)
- Arthrogryposis multiplex congenita (Arthrogryposis multiplex congenita)
- Osteopenie (Osteopenia)
- Submuköse Spalte des harten Gaumens (Submucous cleft hard palate)
- Grauer Star (Cataract)
- Rachitis (Rickets)
- Micrognathia (Micrognathia)
- Zerebrale Verkalkung (Cerebral calcification)
- Abnormität der Haare (Abnormality of the hair)
- Abnorme Morphologie der Augenlider (Abnormal eyelid morphology)
- Retrognathie (Retrognathia)
- Pulmonale Hypoplasie (Pulmonary hypoplasia)
- Gaumenspalte (Cleft palate)
- Gegliedertes Gaumenzäpfchen (Bifid uvula)
- Abnorme Morphologie des Herz-Kreislauf-Systems (Abnormal cardiovascular system morphology)
- Ausgeprägter Hinterkopf (Prominent occiput)
- Pterygium (Pterygium)
- Spina bifida (Spina bifida)
- Skoliose (Scoliosis)
- Ventrikulomegalie (Ventriculomegaly)