Letale mitochondriale Myopathie des Kindes

Auch bekannt als: LIMD, LIMM, Mitochondriopathie, infantile letale

Die letale infantile mitochondriale Myopathie ist eine seltene mitochondriale Störung der oxidativen Phosphorylierung, die durch eine progressive generalisierte Hypotonie, eine progressive externe Ophthalmoplegie und eine schwere Laktatazidose gekennzeichnet ist und zu einem frühen Tod führt (Tage bis Monate nach der Geburt). Die Patienten können sich mit Lethargie und Areflexie präsentieren und zusätzliche Merkmale wie Kardiomyopathie, Nierenfunktionsstörung, Leberbeteiligung und Krampfanfälle aufweisen.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Mitochondriale Vererbung
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
MT-TT

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Progressive externe Ophthalmoplegie (Progressive external ophthalmoplegia)
  • Schwere Laktatazidose (Severe lactic acidosis)
  • Schwere globale Entwicklungsverzögerung (Severe global developmental delay)
  • Niereninsuffizienz (Renal insufficiency)
  • Kardiomyopathie (Cardiomyopathy)
Gelegentlich (29-5%)
  • Tödliches Leberversagen im Säuglingsalter (Fatal liver failure in infancy)
  • Seizure (Seizure)
  • Areflexie (Areflexia)
  • Neonatale Atemnot (Neonatal respiratory distress)
  • Generalisierte neonatale Hypotonie (Generalized neonatal hypotonia)
  • Lethargie (Lethargy)