Megalenzephale Leukoenzephalopathie mit subkortikalen Zysten

Auch bekannt als: Leukodystrophie, megalenzephale, MLC, Megalenzephalie - zystische Leukodystrophie, Vakuolisierende Myelinonopathie mit subkortikalen Zysten, Van der Knaap-Syndrom

Eine Form der Leukodystrophie, die durch eine Makrozephalie im Kindesalter gekennzeichnet ist, häufig mit leichten neurologischen Symptomen bei der Erstuntersuchung (z. B. einer leichten motorischen Verzögerung), die sich mit der Zeit verschlimmern und zu Gehbehinderung, Stürzen, Ataxie, Spastik, zunehmender Anfallshäufigkeit und einer Abnahme der kognitiven Fähigkeiten führen. Die Magnetresonanztomographie des Gehirns zeigt eine diffuse, abnorme und leicht geschwollene weiße Substanz sowie subkortikale Zysten in den anterioren temporalen und frontoparietalen Regionen.
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Kleinkindalter, Neugeborenenzeit
Prävalenz <1 / 1 000 000 (Punktprävalenz, Weltweit)
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
AQP4 GPRC5B HEPACAM MLC1

Symptome

Häufig (79-30%)
  • Postnatale Makrozephalie (Postnatal macrocephaly)
  • Spastizität (Spasticity)
  • Diffuse Schwellung der weißen Hirnsubstanz (Diffuse swelling of cerebral white matter)
  • Motorische Verschlechterung (Motor deterioration)
  • Unsicherer Gang (Unsteady gait)
  • Atypisches Verhalten (Atypical behavior)
  • Geistiger Verfall (Mental deterioration)
  • Seizure (Seizure)
  • Zerebrale subkortikale Zyste (Cerebral subcortical cyst)
  • Ataxie (Ataxia)
Gelegentlich (29-5%)
  • Athetose (Athetosis)
  • Dystonie (Dystonia)
  • Atrophie der weißen Hirnsubstanz (Cerebral white matter atrophy)
  • Unbeholfenheit (Clumsiness)
  • Abnormalität der extrapyramidalen Motorik (Abnormality of extrapyramidal motor function)
  • Autism (Autism)
  • Geistige Behinderung (Intellectual disability)
  • Status epilepticus (Status epilepticus)