Retinale Vaskulopathie mit zerebraler Leukoenzephalopathie und systemischen Manifestationen
Eine seltene genetisch bedingte zerebrale Erkrankung der kleinen Gefäße, die durch einen fortschreitenden Verlust der Sehschärfe aufgrund einer retinalen Vaskulopathie in Kombination mit unterschiedlicheren neurologischen Anzeichen und Symptomen wie Schlaganfall, kognitivem Verfall, migräneartigen Kopfschmerzen und Krampfanfällen gekennzeichnet ist und typischerweise im mittleren Alter beginnt. Psychiatrische Merkmale wie Depressionen und Angstzustände können ebenfalls auftreten. Bei einer Untergruppe von Patienten liegt eine systemische Gefäßbeteiligung mit Raynaud-Phänomen, mikronodulärer Leberzirrhose und glomerulärer Nierenfunktionsstörung vor.
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-dominant
Manifestationsalter
Erwachsenenalter, Ältere Erwachsene
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Raynaud-Phänomen (Raynaud phenomenon)
- Abnorme Gefäßmorphologie der Netzhaut (Abnormal retinal vascular morphology)
- Abnorme Morphologie der weißen Hirnsubstanz (Abnormal cerebral white matter morphology)
Häufig (79-30%)
- Proteinuria (Proteinuria)
- Nephropathie (Nephropathy)
- Noduläre regenerative Hyperplasie der Leber (Nodular regenerative hyperplasia of liver)
- Anomalie in der Bildgebung des Gehirns (Brain imaging abnormality)
- Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
- Glomerulosklerose (Glomerulosclerosis)
- Anomalien des Lebergefäßsystems (Abnormality of the hepatic vasculature)
- Hypertonie (Hypertension)
- Migräne (Migraine)
- Erhöhte alkalische Phosphatase-Konzentration im Blut (Elevated circulating alkaline phosphatase concentration)
- Erhöhte zirkulierende Kreatininkonzentration (Elevated circulating creatinine concentration)
- Normochrome Anämie (Normochromic anemia)
- Erhöhte Gamma-Glutamyltransferase-Konzentration (Elevated gamma-glutamyltransferase level)
- Atypisches Verhalten (Atypical behavior)
- Kompensierte Hypothyreose (Compensated hypothyroidism)
- Normozytäre Anämie (Normocytic anemia)
Gelegentlich (29-5%)
- Fokale Hypointensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Focal hypointensity of cerebral white matter on MRI)
- Psychose (Psychosis)
- Migräne ohne Aura (Migraine without aura)
- Wattefleck auf der Netzhaut (Retinal cotton wool spot)
- Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
- Aphasie (Aphasia)
- Reizbarkeit (Irritability)
- Gesichtsfelddefekt (Visual field defect)
- Zerebrale Verkalkung (Cerebral calcification)
- Fortschreitende neurologische Verschlechterung (Progressive neurologic deterioration)
- Beeinträchtigung des Gedächtnisses (Memory impairment)
- Hemianopie (Hemianopia)
- Apathie (Apathy)
- Lungenentzündung (Pneumonia)
- Sepsis (Sepsis)
- Glaukom (Glaucoma)
- Depression (Depression)
- Hemiparese (Hemiparesis)
- Fokale Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Focal hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
- Somatosensorische Auren (Somatosensory auras)
- Schwäche der Gesichtsmuskulatur (Weakness of facial musculature)
- Migräne mit Aura (Migraine with aura)
- Magen-Darm-Blutung (Gastrointestinal hemorrhage)
- Telangiektasie (Telangiectasia)
- Ängste (Anxiety)
- Makulaödem (Macular edema)
- Kardiomyopathie (Cardiomyopathy)
- Neovaskularisierung der Netzhaut (Retinal neovascularization)
Sehr selten (4-1%)
- Punktierte Vaskulitis-Hautläsionen (Punctate vasculitis skin lesions)
- Hautausschlag (Skin rash)
- Avaskuläre Nekrose der Epiphyse des Oberschenkelknochens (Avascular necrosis of the capital femoral epiphysis)