Retinale Vaskulopathie mit zerebraler Leukoenzephalopathie und systemischen Manifestationen

Auch bekannt als: RVCL, RVCL-S, Retinale Vaskulopathie und zerebrale Leukoenzephalopathie

Eine seltene genetisch bedingte zerebrale Erkrankung der kleinen Gefäße, die durch einen fortschreitenden Verlust der Sehschärfe aufgrund einer retinalen Vaskulopathie in Kombination mit unterschiedlicheren neurologischen Anzeichen und Symptomen wie Schlaganfall, kognitivem Verfall, migräneartigen Kopfschmerzen und Krampfanfällen gekennzeichnet ist und typischerweise im mittleren Alter beginnt. Psychiatrische Merkmale wie Depressionen und Angstzustände können ebenfalls auftreten. Bei einer Untergruppe von Patienten liegt eine systemische Gefäßbeteiligung mit Raynaud-Phänomen, mikronodulärer Leberzirrhose und glomerulärer Nierenfunktionsstörung vor.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung Krankheit
Vererbungsart Autosomal-dominant
Manifestationsalter Erwachsenenalter, Ältere Erwachsene
Prävalenz
Weiterführende Informationen Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
TREX1

Symptome

Sehr häufig (99-80%)
  • Abnorme Gefäßmorphologie der Netzhaut (Abnormal retinal vascular morphology)
  • Abnorme Morphologie der weißen Hirnsubstanz (Abnormal cerebral white matter morphology)
  • Raynaud-Phänomen (Raynaud phenomenon)
Häufig (79-30%)
  • Erhöhte zirkulierende Kreatininkonzentration (Elevated circulating creatinine concentration)
  • Anomalie in der Bildgebung des Gehirns (Brain imaging abnormality)
  • Nephropathie (Nephropathy)
  • Atypisches Verhalten (Atypical behavior)
  • Anomalien des Lebergefäßsystems (Abnormality of the hepatic vasculature)
  • Glomerulosklerose (Glomerulosclerosis)
  • Erhöhte alkalische Phosphatase-Konzentration im Blut (Elevated circulating alkaline phosphatase concentration)
  • Noduläre regenerative Hyperplasie der Leber (Nodular regenerative hyperplasia of liver)
  • Proteinuria (Proteinuria)
  • Erhöhte Gamma-Glutamyltransferase-Konzentration (Elevated gamma-glutamyltransferase level)
  • Kompensierte Hypothyreose (Compensated hypothyroidism)
  • Normozytäre Anämie (Normocytic anemia)
  • Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
  • Migräne (Migraine)
  • Normochrome Anämie (Normochromic anemia)
  • Hypertonie (Hypertension)
Gelegentlich (29-5%)
  • Somatosensorische Auren (Somatosensory auras)
  • Depression (Depression)
  • Wattefleck auf der Netzhaut (Retinal cotton wool spot)
  • Apathie (Apathy)
  • Lungenentzündung (Pneumonia)
  • Hemiparese (Hemiparesis)
  • Migräne mit Aura (Migraine with aura)
  • Ängste (Anxiety)
  • Fortschreitende neurologische Verschlechterung (Progressive neurologic deterioration)
  • Aphasie (Aphasia)
  • Beeinträchtigung des Gedächtnisses (Memory impairment)
  • Hemianopie (Hemianopia)
  • Sepsis (Sepsis)
  • Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
  • Zerebrale Verkalkung (Cerebral calcification)
  • Psychose (Psychosis)
  • Magen-Darm-Blutung (Gastrointestinal hemorrhage)
  • Fokale Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Focal hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
  • Makulaödem (Macular edema)
  • Neovaskularisierung der Netzhaut (Retinal neovascularization)
  • Reizbarkeit (Irritability)
  • Schwäche der Gesichtsmuskulatur (Weakness of facial musculature)
  • Migräne ohne Aura (Migraine without aura)
  • Telangiektasie (Telangiectasia)
  • Fokale Hypointensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Focal hypointensity of cerebral white matter on MRI)
  • Glaukom (Glaucoma)
  • Kardiomyopathie (Cardiomyopathy)
  • Gesichtsfelddefekt (Visual field defect)
Sehr selten (4-1%)
  • Punktierte Vaskulitis-Hautläsionen (Punctate vasculitis skin lesions)
  • Hautausschlag (Skin rash)
  • Avaskuläre Nekrose der Epiphyse des Oberschenkelknochens (Avascular necrosis of the capital femoral epiphysis)