Retinale Vaskulopathie mit zerebraler Leukoenzephalopathie und systemischen Manifestationen
Auch bekannt als: RVCL, RVCL-S, Retinale Vaskulopathie und zerebrale Leukoenzephalopathie
Eine seltene genetisch bedingte zerebrale Erkrankung der kleinen Gefäße, die durch einen fortschreitenden Verlust der Sehschärfe aufgrund einer retinalen Vaskulopathie in Kombination mit unterschiedlicheren neurologischen Anzeichen und Symptomen wie Schlaganfall, kognitivem Verfall, migräneartigen Kopfschmerzen und Krampfanfällen gekennzeichnet ist und typischerweise im mittleren Alter beginnt. Psychiatrische Merkmale wie Depressionen und Angstzustände können ebenfalls auftreten. Bei einer Untergruppe von Patienten liegt eine systemische Gefäßbeteiligung mit Raynaud-Phänomen, mikronodulärer Leberzirrhose und glomerulärer Nierenfunktionsstörung vor.
Klassifikation & Codes
Art der Erkrankung
Krankheit
Vererbungsart
Autosomal-dominant
Manifestationsalter
Erwachsenenalter, Ältere Erwachsene
Prävalenz
–
Weiterführende Informationen
Orphanet Expert Link
Assoziierte Gene
TREX1
Symptome
Sehr häufig (99-80%)
- Abnorme Gefäßmorphologie der Netzhaut (Abnormal retinal vascular morphology)
- Raynaud-Phänomen (Raynaud phenomenon)
- Abnorme Morphologie der weißen Hirnsubstanz (Abnormal cerebral white matter morphology)
Häufig (79-30%)
- Kompensierte Hypothyreose (Compensated hypothyroidism)
- Glomerulosklerose (Glomerulosclerosis)
- Nephropathie (Nephropathy)
- Atypisches Verhalten (Atypical behavior)
- Proteinuria (Proteinuria)
- Anomalien des Lebergefäßsystems (Abnormality of the hepatic vasculature)
- Normozytäre Anämie (Normocytic anemia)
- Migräne (Migraine)
- Erhöhte zirkulierende Kreatininkonzentration (Elevated circulating creatinine concentration)
- Erhöhte Gamma-Glutamyltransferase-Konzentration (Elevated gamma-glutamyltransferase level)
- Hypertonie (Hypertension)
- Normochrome Anämie (Normochromic anemia)
- Noduläre regenerative Hyperplasie der Leber (Nodular regenerative hyperplasia of liver)
- Erhöhte alkalische Phosphatase-Konzentration im Blut (Elevated circulating alkaline phosphatase concentration)
- Anomalie in der Bildgebung des Gehirns (Brain imaging abnormality)
- Kognitive Beeinträchtigung (Cognitive impairment)
Gelegentlich (29-5%)
- Lungenentzündung (Pneumonia)
- Beeinträchtigung des Gedächtnisses (Memory impairment)
- Fortschreitende neurologische Verschlechterung (Progressive neurologic deterioration)
- Gesichtsfelddefekt (Visual field defect)
- Ängste (Anxiety)
- Generalisierter Krampfanfall (Generalisierte Anfälle) (Generalized-onset seizure)
- Kardiomyopathie (Cardiomyopathy)
- Makulaödem (Macular edema)
- Telangiektasie (Telangiectasia)
- Fokale Hyperintensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Focal hyperintensity of cerebral white matter on MRI)
- Migräne ohne Aura (Migraine without aura)
- Magen-Darm-Blutung (Gastrointestinal hemorrhage)
- Wattefleck auf der Netzhaut (Retinal cotton wool spot)
- Aphasie (Aphasia)
- Glaukom (Glaucoma)
- Hemiparese (Hemiparesis)
- Fokale Hypointensität der weißen Substanz des Gehirns im MRT (Focal hypointensity of cerebral white matter on MRI)
- Migräne mit Aura (Migraine with aura)
- Apathie (Apathy)
- Depression (Depression)
- Hemianopie (Hemianopia)
- Somatosensorische Auren (Somatosensory auras)
- Sepsis (Sepsis)
- Zerebrale Verkalkung (Cerebral calcification)
- Neovaskularisierung der Netzhaut (Retinal neovascularization)
- Psychose (Psychosis)
- Schwäche der Gesichtsmuskulatur (Weakness of facial musculature)
- Reizbarkeit (Irritability)
Sehr selten (4-1%)
- Avaskuläre Nekrose der Epiphyse des Oberschenkelknochens (Avascular necrosis of the capital femoral epiphysis)
- Hautausschlag (Skin rash)
- Punktierte Vaskulitis-Hautläsionen (Punctate vasculitis skin lesions)